来源：中国药促会    2013-05-02

美国时间2013年4月30日，美国食品和药物管理局批准Procysbi（半胱胺酒石酸）用于儿童和成人肾病胱氨酸症的治疗。Procysbi因用于罕见疾病治疗被指定为孤儿药。

胱氨酸症是一种罕见的遗传性疾病，估计美国有500名患者，全球约有3000名患者。胱氨酸症是由胱氨酸在身体细胞中贮积，导致蛋白质堆砌造成的一种疾病。幼儿期胱氨酸症如果不及时治疗将会致命。胱氨酸贮积引发肾病，导致过多的糖、蛋白质和盐随尿液排出。胱氨酸症可能导致生长缓慢和身材矮小、骨骼脆弱并日益恶化造成肾功能衰竭。胱氨酸症有三种类型，最严重的是肾病胱氨酸症，它会严重损害肾脏。

目前FDA已批准用于治疗胱氨酸症的药物包括1994年批准的Cystagon（半胱胺酒石酸）速释片剂和去年批准的治疗角膜胱氨酸晶体堆积的Cystaran（半胱胺滴眼液）眼药水。

Procysbi是缓释胶囊，用于6岁及以上患者。采用Cystagon控制胱氨酸水平，需要24小时内每隔约6小时服药一次，而Procysbi是每12小时服一次的长效制剂。

 “Procysbi是唯一获FDA批准的治疗肾病胱氨酸症的缓释药品，它为患有此种罕见疾病的患者提供了一个新的重要的治疗选择”， FDA药品评价和研究中心胃肠和先天疾病产品部副主任、医学博士Andrew E. Mulberg说。

支持Procysbi的安全性和有效性的主要研究涉及43名肾病胱氨酸症成人和儿童患者。患者被随机分配到Cystagon组或Procysbi组，在开始三周服药前先服用其他产品三周。血液检测显示Procysbi与Cystagon一样可有效控制胱氨酸水平。

接受半胱胺产品治疗的患者最常见不良反应包括恶心、口臭、腹痛、便秘、消化不良或肠胃不适、头痛、睡和头晕。其他非常见但严重的不良反应包括胃或小肠的溃疡或出血、精神状态改变、癫痫发作、严重的皮疹和过敏性反应。

Procysbi由位于加州诺瓦托的Raptor制药公司销售。Cystagon由宾夕法尼亚州的Mylan公司销售。Cystaran由总部位于美国马里兰州盖瑟斯堡的Sigma-Tau制药公司销售。

原文链接：

http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm350091.htm