来源：丁香园    2014-12-2

英国国家卫生保健优化研究所（NICE）于 11 月 26 日发布最终草案指南，推荐 NHS 对 Alexion 制药 Soliris (eculizumab)用于非典型溶血性尿毒综合征 (aHUS) 予以报销。NICE 行政长官 Dillon 评论称，“委员会接受 Soliris 是对 aHUS 管理的一次巨大转变，可以认为是对这一高度未满足医疗需求疾病的一次重大创新。”

但当草案于 9 月份发布时，Dillon 评论称“这款药物太贵，”每位成年患者第一年的治疗成本估计有 34.02 万英磅（53.6198 万美元）。Dillon 补充称，指南建议应当只有在遇到重要情况时对 Soliris 进行资助，包括建立因临床原因而开始及停止治疗的规则。

据 NICE 称，aHUS 在英格兰影响大约 200 人，每年有 20-30 人被确诊患有这种疾病。NICE 预测，如果所有患有这种疾病的患者以 Soliris 进行治疗，第一年的成本为 5780 万英磅（9110 万美元），第二年增加到 6250 万英磅（9850 万美元）。

NICE 指出，假定的情况是每年有 20 名新患者进行治疗，同时现有患者继续以每年 32.76 万英磅进行维持治疗。Dillon 评论称，“英格兰 NHS 及制药公司应该考虑可能存在的降低 Soliris 纳入 NHS 成本的机会。”

Soliris 的最终指南有望于 2015 年 1 月发布，草案指南作为一个新的 NICE 项目正被予以评估，观察用于非常罕见疾病的高度专业技术是否值得一个高的价格。