来源：生物谷    2014-12-10

Bluebird公司最近透露，公司开发的用于治疗一种罕见遗传性血液疾病——重型β-地中海贫血症的药物LentiGlobin BB305临床研究进展顺利。

重型β-地中海贫血症是一种由于β-球蛋白基因缺陷，导致患者机体无法产生足够的血红蛋白而出现的疾病。这种疾病的临床症状包括严重贫血和脾增大等。

LentiGlobin BB305利用经过修饰的慢病毒向患者体内输送正常基因片段，通过重组，能够使患者正常表达该基因产物。在今年的美国血液学会年会上，公司报告了使用其疗法的四名患者的状况，数据显示，在接受治疗后长达三个月的时间内，这些患者的病情都得到了明显的改善。而随后，Bluebird公司又公布了关于LentiGlobin BB305的另一项临床前期研究，在这一研究中，使用了这种药物的两名患者体内产生的β-球蛋白水平明显提升，且药物的时效分别达到了5个月和3个月。同时这些患者中并未观察到有明显副作用。这一消息无疑激励了投资者的热情，促使公司股价大涨。