来源：医药地理    2014-9-26

9月24日，Rexahn公司宣布，FDA已授予其胰腺癌治疗药RX-3117孤儿药地位。RX-3117是新一代癌症特异性核苷类似物。Rexahn目前正在癌症患者中招募Ib期临床试验患者，预计该项试验将在2015年第一季度完成。

临床前研究表明，RX-3117可在对胰腺癌的化疗用药吉西他滨产生耐药性的人癌细胞系中保持抗肿瘤活性。对吉西他滨产生耐药性是治疗癌症患者的一大难题。使用吉西他滨治疗胰腺癌30天后，患者中产生耐药性的比例可达40%。

“胰腺病治疗药RX-3117获孤儿药地位，对临床方案的开发来说具有重要的里程碑意义，”Rexahn的首席执行官Peter D. Suzdak博士说，“RX-3117已被证明对吉西他滨耐药的癌细胞有效，如果Ib期试验和未来的试验结果表明，RX-3117在吉西他滨耐药患者身上效果相似，这将是胰腺癌治疗中的一大突破。”

关于RX-3117

RX-3117是一种新的小分子抗代谢药，通过掺入细胞的DNA的或RNA中，并抑制DNA和RNA合成来诱导肿瘤细胞的凋亡。RX-3117还介导DNA甲基转移酶1（DNMT1）的下调，DNMT1是催化胞嘧啶残基上新合成的DNA的甲基化的酶，也是抗癌药的作用靶点。临床前研究表明，RX-3117可有效抑制两种不同的人异种移植肿瘤模型（包括结肠，肺，肾和胰腺），也克服化疗药物的耐药性。

RX-3117对50种不同的人类肿瘤细胞株表现出广谱的抗肿瘤活性，并对12个不同的小鼠异种移植模型有效。

在小鼠异种移植模型中的疗效优于吉西他滨。此外，RX-3117对吉西他滨耐药的人类肿瘤细胞系充分表现出抗肿瘤活性。