来源：生物谷    2014-8-8

Genoa制药8月6日宣布，FDA已授予GP-101（吡非尼酮气雾剂，aerosol pirfenidone）治疗特发性肺纤维化（IPF）的孤儿药地位。

口服吡非尼酮（品牌名Esbriet）已被证明能够减缓IPF病情的恶化。然而不幸的是，需要非常大的口服剂量才能够实现有效的肺部药物浓度。尽管已确立了吡非尼酮的上限安全阈值（801mg TID，即：801毫克，每天3次），但通过口服给药所能递送的肺部剂量太低，而不能实现最佳的疗效。此外，口服吡非尼酮后的胃肠暴露及其血液水平的耐受性很差。由于这些原因，通过提高口服剂量来获得最佳IPF治疗效果是不可能实现的。此外，还有其他一些复杂的问题，如食物对药物的吸收、首过代谢、安全性所致的剂量减少、停药方案等，进一步降低了药物的肺部剂量以及维持治疗的中断。

为解决口服的缺点并使IPF疗效最大化，Genoa公司对吡非尼酮的配方进行了改造，开发了一种新颖的吸入性吡非尼酮（GP-101），能够产生吡非尼酮气雾剂并将其直接递送至肺部。通过这种方法，非常小剂量的吸入性吡非尼酮便可实现与口服吡非尼酮（Esbriet）相当的IPF疗效（5mg vs 801mg，剂量降低160倍）。鉴于如此小的吸入性剂量，口服吡非尼酮时存在的安全性和耐受性问题便迎刃而解，从而提高患者的依从性，并有望提高吸入性剂量实现优越的IPF疗效。除了作为一种疗效改善的Esbriet替代品，GP-101作为一种安全和良好耐受性的吸入性产品，有望与其他药物（如勃林格殷格翰的IPF新药nintedanib）联合用药。