来源：丁香园    2014-7-25

剑桥麻省的Sage医疗通过IPO筹集了1亿350万美元，该公司一种罕见的癫痫症药物几乎已经获得FDA的快速审查资格。

该机构已批准快速审核SAGE-547，该药是一个静脉注射剂，用于治疗危及生命的持续性癫痫（SE）患者。根据Sage数据，这类疾病在美国影响约15万人，而那些重复治疗无效，包括药物引起昏迷，被诊断为超耐受SE，这类疾病还没有批准的疗法。

Sage的药物通过调节神经系统的GABAA受体以平息癫痫发作，早期研究显示药物有效。

FDA的快速通道项目保留给治疗严重病情的药物，以满足医疗需求的潜力，根据该机构消息，纳入该通道的药物有资格获得更多的反馈，滚动监管审查和加速审批。

Sage的CEO Jonas表示，FDA对于公司的举动也是对'547'潜力和SE的严重性的证明。

“今年初，对持续性癫痫孤儿药的认证和快速审批通道认证都是SAGE-547标志性的监管里程碑，我们将继续与FDA紧密合作，以推进我们在危及生命的中枢神经系统疾病方面的领先药物和其他产品线，”Jonas在一份声明中称。

来自SAGE-547的好消息让Sage上周在华尔街成功亮相，该生物科技公司的股价上涨超过60%，并且还获得了3800万美元的融资增加和其他大量现金注入。

除了这款领先药物，Sage还握有临床前药物'689，用于辅助治疗SE，以及维持治疗的'217。

信源地址：http://www.fiercebiotech.com/story/sage-takes-fda-fast-track-its-lead-rare-disease-drug/2014-07-22