来源:中国药促会    2014-04-25

欧盟委员会已授予Alexion制药防止器官移植排斥反应的药物Soliris (eculizumab)孤儿药资格。

如果欧盟批准Soliris用于急性抗体介导的排斥反应（ AMR ）的治疗，将为Alexion公司带来许多好处，包括长期市场独占权。

 “移植后的排斥反应对接受器官移植患者是一个严重的、潜在毁灭性的遭遇，因为极有可能使器官移植失败， ” Alexion公司执行副总裁、全球研发主管马丁·麦凯说。 “通过特异性抑制终端补体途径， Soliris具有降低排斥反应风险的可能性，有益于改善这些患者的临床结果。 ”

该生物制药公司也正在研究 Soliris用于接受肾移植患者受者急性抗体介导排斥反应（AMR），以及用于接受死亡者肾脏进行移植的患者预防移植肾功能延迟恢复（DGF）。

该末端补体抑制剂被认为可能是目前最昂贵的药物，它在美国、欧盟、日本等国家获批适应症超出了罕见疾病范围，在其它国家它用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。在英国，该药作为治疗aHUS药物，每年每个成人患者的治疗成本控制在大约340200英镑。因此，它正在争取进入报销目录。

Alexion公司在末端补体抑制方面取得的突破性方法已经获得了制药行业的最高荣誉： 2008年获得美国盖伦奖，被评为对未来生物医学研究具有广泛影响的最佳生物技术产品，2009年获授予罕见病药物类的法国盖伦奖。

原文链接：

http://www.pharmatimes.com/Article/14-04-23/Soliris_gets_orphan_status_for_organ_transplants.aspx