来源：E药脸谱网    2014-05-04

新药获得FDA批准的数量是衡量一家制药企业研发线效率的金标准，再加上新药的质量，就成为了目前所有大型跨国药企缓解“专利悬崖困境”最重要的解药。2013年FDA共批准通过了27个新药上市，虽然数量有所下降，但是业界普遍认为新药的质量在上升，分析认为有10个具有重磅炸弹的潜质。而其中更有Gilead的丙肝药物Sovaldi这样的神药，这个药物上市第一个季度就获得了22.7亿美元的销售神话。

2014年FDA在前4个月里，共批准了14个新药上市，其中GSK与BMS同样有两款新药获批，位列前茅。

【1月】

●阿斯利康口服降糖药Farxig获批

1月8日，阿斯利康的Farxiga （dapaglifozin）获得FDA批准，用于治疗成人II型糖尿病。Farxiga是FDA批准的第二个SGLT2抑制剂，原本是第一个向FDA递交上市申请的，但被要求补充临床数据，反而被卡格列净抢了头彩。

Farxiga的活性成分为达格列净，采用达格列净-山梨醇-水（1:1:1）合物，达格列净是SGLT2抑制剂，抑制肾小管葡萄糖重吸收，从而使血糖经尿液排出。

●Ocular Therapeutix白内障药品ReSure Sealant获批

1月9日，Ocular Therapeutix的ReSure Sealant获得FDA批准，ReSure Sealant是白内障手术后药物输送产品，这也是FDA唯一一个批准的密封剂产品。

ReSure Sealant是一种一种人工合成的聚乙二醇水凝胶，用于防止内障手术后伤口渗漏的液体流出，迄今为止，这种封口方式是封闭白内障手术后角膜伤口渗漏的唯一选择。

ReSure Sealant 试剂盒由两种液体溶液组成，医生将两种溶液混合后通过泡沫敷料器涂抹在伤口上。混合后的溶液在20秒后变为胶状物覆盖在切口上封闭创面并形成一个光滑的表面屏障。一周后胶状物渐渐碎裂并通过天然的眼泪清除出体内。

●GSK黑色素瘤药品Mekinist与Tafinlar获批

1月10日，GSK的Mekinist与Tafinlar获得FDA批准，用于治疗有不可切除的(不能用外科去除)和转移(晚期)晚期黑色素瘤患者。Mekinist和Tafinlar是被FDA批准联合治疗黑色素瘤的第一个药物。

Mekinist和Tafinlar被用于阻断相同分子通路的不同部位的信号促进癌细胞生长。它们特别适用作为联合治疗肿瘤表达基因突变被称为BRAF V600E和V600K黑色素瘤患者。BRAF蛋白质涉及在正常细胞生长中调节，但在约半数来自皮肤黑色素瘤突变。

●Vanda盲人昼夜节律调节剂Hetlioz获批

1月31日，Vanda Pharmaceuticals Inc的Hetlioz（tasimelteon）获得FDA批准，用于治疗盲人非24小时睡眠觉醒障碍。

Hetlioz的活性成分为他司美琼，他司美琼是褪黑激素受体激动剂，褪黑激素受体被认为与昼夜节律的控制有关，但该药的精确作用机制尚不明确。Hetlioz为胶囊，推荐剂量为20mg/天，睡前服用。

盲人由于缺乏光线刺激，某些患者的生物钟不能与昼夜节律同步，即非-24小时睡眠觉醒障碍，他司美琼是针对该类患者的第一个药物。

【2月】

●BioMarin黏多糖贮积症药物Vimizim获批

2月14日，BioMarin Pharmaceutical Inc的Vimizim（elosulfase alfa）获得FDA批准，用于ⅣA型黏多糖贮积症。

Vimizim的活性成分为elosulfase alfa，elosulfase alfa是一种通过DNA重组技术生产的酶。ⅣA型黏多糖贮积症是由于缺乏N-acetylgalactosamine-6 -sulfatase活性，不能有效地水解黏多糖，黏多糖蓄积而导致细胞、组织、器官损伤，elosulfase alfa作为酶替代疗法治疗该症。Vimizim为静脉注射剂，推荐剂量为2 mg/kg，每周一次。

Vimizim是FDA批准的首个ⅣA型黏多糖贮积症药物，美国有该症患者800例。该药定价为38万美元/年，分析师预测年销售额为4-5亿美元。

●Chelsea低血压药物Northera获批

2月18日，Chelsea Therapeutics Inc的Northera（droxidopa ）获得FDA批准，主要用于原发性自主神经功能衰竭多巴胺β羟化酶缺乏症、非糖尿病自主神经病变引起的神经原性直立性低血压，症状为直立性眩晕。

Northera的活性成分为屈昔多巴，屈昔多巴是一种合成的氨基酸，在体内被多巴胺脱羧酶代谢成去甲肾上腺素，去甲肾上腺素能够升高血压。Northera为片剂推荐剂量为300 mg/天，分三次口服。

屈昔多巴最初由Sumitomo Pharmaceuticals（现属Dainippon Sumitomo）研发，1989年后在日本及亚洲其他地区获批，用于治疗神经原性直立性低血压、透析相关低血压，2006年Dainippon Sumitomo将日本、中国、韩国、台湾以外的权利许可给Chelsea Therapeutics。国内重庆圣华曦药业于2012年首仿（3+3）上市，商品名善为，目前尚无其他厂家申报。

●BMS瘦素缺乏症药物Myalept获批

2月25日，Amylin Pharmaceuticals（现属Bristol-Myers Squibb）的Myalept（metreleptin）获得FDA批准，用于先天性、获得性全身性脂肪营养不良患者的瘦素缺乏并发症。此外，Myalept是首个治疗该症的药物。

Myalept的活性成分为美曲普汀。美曲普汀是一种重组人瘦素类似物，由147个氨基酸构成，Cys-97与Cys-147之间有二硫键，分子量约为16.15 kDa。Myalept是注射剂，是瘦素类似物，能与瘦素受体结合，作为替代疗法治疗该症。

【3月】

●Paladin Therapeutics利什曼病药物Impavido获批

3月19日，Paladin Therapeutics的Impavido（miltefosine）获得FDA批准，用来适应利什曼病，包括内脏利什曼病、皮肤利什曼病、黏膜利什曼病。

Impavido的活性成分为米替福新。米替福新是一种抗利什曼虫药物，具体作用机制未明。Impavido为胶囊剂，50 mg/粒。胚胎-胎儿毒性，妊娠患者禁用。

●Piramal PET造影剂Neuraceq获批

3月19日，Piramal Enterprises Ltd的Neuraceq （florbetaben F18 ）获得FDA批准，用于阿尔兹海默病患者PET成像。

Neuraceq 的活性成分为florbetaben F18。flutemetamol F18是一种F18标记的1,2-二苯乙烯衍生物，能够与脑部的β-淀粉样蛋白斑结合，产生能够被PET扫描检测到的正电子信号。

Neuraceq (florbetaben F18)是FDA批准的第三个淀粉样蛋白斑诊断试剂，之前还批准了Vizamyl (flutemetamol F18)、Amyvid (florbetapir F18)，florbetaben F18与flutemetamol F18属于同类化合物。

● 新基抗PsA药Otezla获批

3月21日，新基医药Otezla（apremilast）获得FDA批准，用于治疗成人活动性银屑病关节炎（psoriatic arthritis, PsA）。apremilast是FDA批准的首个PDE4抑制剂。

Otezla其活性成分为apremilast，apremilast是PDE4抑制剂，阻止PDE4降解cAMP，治疗PsA的具体作用机制未明。Otezla为片剂，有10 mg、20 mg、30 mg三个规格。EvaluatePharma预测Otezla2018年销售额为12.19亿美元。

【4月】

●GSK糖尿病药阿必鲁肽获批

4月15日，GSK的阿必鲁肽（Tanzeum）获得FDA批准，用于成人II型糖尿病患者的治疗。阿必鲁肽是FDA批准的第二个长效GLP-1类似物，之前，FDA还批准了缓释艾塞那肽Bydureon。

阿必鲁肽，为GLP-1-HSA融合蛋白，是一种长效GLP-1类似物，能够激动GLP-1受体，促进胰岛素分泌从而降低血糖。阿必鲁肽是皮下注射剂，每周注射一次。主要适应于成人II型糖尿病，不用于I型糖尿病，可以单用，也可以与胰岛素、二甲双胍、格列美脲、吡格列酮联用。

●礼来抗癌药雷莫芦单抗获批

4月21日，礼来的雷莫芦单抗（Cyramza）获得FDA批准，用于化疗失败的胃癌、胃食管连接处腺癌患者。

ramucirumab是一种全人源anti-VEGFR2单抗，阻止VEGF与VEGFR2结合，产生抗血管生成作用。该产品为注射液，每2周输液一次。

ramucirumab是FDA批准的首个用于胃癌化疗失败后药物，由于大部分胃癌患者在中国，且该药延长的生存期只有1.4个月，EvaluatePharma预测2018年销售额为6.84亿美元。

●强生抗癌药Sylvant获批

4月23日，Janssen Biotech Inc.的Sylvant获得FDA批准，Sylvant是FDA批准的首个Castleman病治疗药物。

Sylvant为静脉注射剂，活性成分为siltuximab，siltuximab是一种嵌合型anti-IL-6单抗，IL-6介导多种生理功能，如诱导免疫球蛋白的分泌，Castleman病的全身性症状与过度产生IL-6有关。Sylvant用于HIV阴性、HHV-8阴性多中心Castleman病（一种类似淋巴瘤的罕见病）。

●诺华抗癌药Zykadia获批

4月29日，诺华的Zykadia获得FDA批准，Zykadia用于ALK阳性转移性非小细胞肺癌。Zykadia胶囊剂，剂量为750 mg/天。其活性成分为ceritinib，ceritinib是ALK抑制剂，对表达EML4-ALK、NPM-ALK融合蛋白的细胞有抑制作用，能够克服crizotinib耐药性。

      ceritinib是FDA批准的第二个ALK抑制剂，作为ALK阳性非小细胞肺癌特效药，用于crizotinib耐药或不耐受的患者。这是FDA批准的第3个突破性药物，也是继ibrutinib后第二个经四重特批通道上市的药物。