2021年11月15日，再鼎医药宣布Efgartigimod用于寻常型天疱疮（PV）或落叶型天疱疮（PF）患者治疗的全球注册性3期ADDRESS研究，已完成大中华区首例患者给药。

ADDRESS研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心临床研究，旨在评估大约150例寻常型天疱疮或落叶型天疱疮患者接受Efgartigimod治疗的安全性和有效性。入组患者将包括那些新诊断的或者符合方案要求的复发患者。在泼尼松治疗基础上，患者将按2:1随机分配至Efgartigimod皮下注射制剂组或安慰剂组。

寻常型天疱疮和落叶型天疱疮是罕见的严重的自身免疫性疾病，在人体内部，抗体攻击皮肤表层蛋白而导致皮肤出现水疱。寻常型天疱疮是最常见的天疱疮类型。在寻常型天疱疮中，免疫系统产生IgG抗体，错误地攻击皮肤和粘膜细胞的连接结构桥粒芯糖蛋白和桥粒芯糖蛋白，从而导致皮肤和粘膜细胞分离，组织液在皮肤和粘膜层之间聚集，形成水疱和溃疡。这些病变可引起严重的疼痛、瘙痒和灼烧感。在严重病例中，会出现严重的皮肤脱落并伴有危及生命的体液流失和极大的感染风险。对于落叶型天疱疮，抗体仅攻击只在皮肤中表达的桥粒芯糖蛋白。因此，头皮、面部或躯干可能会出现水疱，但它不会影响粘膜，所以落叶型天疱疮不会累及口腔或眼睛。

Efgartigimod是一款在研的抗体片段，旨在减少致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体并阻断IgG循环。Efgartigimod可与FcRn结合，FcRn在全身中都有广泛表达，在阻止IgG抗体的降解过程中起着核心作用。阻断FcRn可降低IgG抗体表达水平，可治疗已知由致病IgG抗体驱动导致的自身免疫性疾病，包括：重症肌无力（MG），一种导致肌肉无力的慢性病；寻常性天疱疮（PV），一种以皮肤严重起泡为特征的慢性皮肤疾病；免疫性血小板减少症（ITP），一种表现为瘀斑和出血的慢性疾病；慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP），一种神经系统受损导致运动障碍的疾病。

此前的2期临床研究显示，efgartigimod耐受性良好，且在治疗早期就能够快速影响疾病活动度，证实了其可减少IgG和抗桥粒芯蛋白自身抗体并改善天疱疮疾病面积指数。

2021年1月6日，再鼎医药宣布从argenx公司引进该产品，再鼎医药将负责推进Efgartigimod在大中华区（包括中国内地、香港、台湾和澳门地区）的开发和商业化工作。argenx将获得总计1.75亿美元的合作付款，其中包括7500万美元的预付款，以每股132美元的价格发行的568182股再鼎医药增发股票形式支付，7500万美元临床开发成本共担付款，以及Efgartigimod在美国获批后的2500万美元的里程碑付款。argenx同时将按比例获得Efgartigimod在大中华区的年净销售额分成。

据估计，中国大约有9万名天疱疮患者。目前的治疗选择有限，主要是皮质类固醇和免疫抑制剂。如果症状无法控制，则会联合其他疗法如静脉注射免疫球蛋白或利妥昔单抗，与类固醇药物和免疫抑制剂使用。尽管有可用的治疗选择，但疾病的缓解/复发周期仍很常见，且长期使用现有的药物仍存在安全性问题。对于提供早期疾病控制和安全长期响应的创新治疗方案方面，仍然存在巨大的仍未被满足的需求。

期待再鼎新药的后续临床表现。