在新药研发领域，创新科学转化如何走出“死亡谷”，是一个被行业讨论已久的话题。根据全球知名生物技术行业组织BIO在2021年初联合发布的一项报告，过去十年，药物开发项目从1期临床到获得美国FDA批准上市的成功率平均为7.9%，所需要的时间平均为10.5年。为了帮助初创公司跨越早期研发的“死亡谷”，提高药物开发成功率，孵化器、加速器等一系列促进科研成果转化的开放式创新模式应运而生。

怀着同样的初心，罗氏（Roche）中国加速器于今年5月在上海张江正式启动。目前，一栋超过5000平米的加速器大楼正在紧锣密鼓的建设中，预计在2022年启用。不久前，罗氏中国加速器举办了第一届加速器日和全球顾问委员会第一次会议，正式揭晓了目前入选的5家初创公司：安锐生物、赛岚医药、奕拓医药、科因生物、SQZ中国。

作为罗氏全球首个自主建立并运营的加速器，如何定位其在中国与罗氏全球所扮演的角色？这些初创公司的掌舵人如何看待此次与罗氏的合作？入驻加速器后双方又将如何协同，共同促进基础科学成果转化为造福病患的产品？本文中，我们将带领读者一探究竟。

▲罗氏中国加速器大楼效果图（图片来源：罗氏提供）

顺势而为，握手中国源头创新

作为全球知名的以创新为驱动的生物技术企业，罗氏在肿瘤、免疫、抗感染、眼科和神经科学领域拥有创新的差异化药物。在世界卫生组织（WHO）基本药物目录中，有32个罗氏开发的药品，包括用以挽救生命的抗生素、抗疟药和抗肿瘤药物。

罗氏带着创新的基因来到中国，同样重视在中国的研发投入和布局。早在2004年，罗氏就率先成立了中国研发中心，这是罗氏在新兴市场设立的首个研发中心，也是跨国药企在上海独资建立的第一个研发中心，主要从事药物的研究和早期开发。2019年，罗氏追加投资8.63亿人民币，将该研发中心升级为全新的罗氏上海创新中心，以加强免疫和肿瘤领域的药物研发能力。该中心自成立至2020年底，已经有至少9款药物分子进入临床试验阶段。现拥有约200多名科研人员从事药物发现和早期临床开发工作，并与学术机构、医院、生物技术公司、卫生监管机构等建立了广泛的合作，共同推进药物研究与转化医学事业的发展。据悉，作为罗氏全球乙肝药物的研发基地，该研发中心参与了4款治疗乙肝的创新药物，目前它们正处于全球临床研究阶段。

罗氏上海创新中心负责人沈宏博士近日接受药明康德内容团队访谈时表示：“罗氏致力于将罗氏上海创新中心打造成全球独立的研发中心，包括增加研发投入和科学家人数，大幅拓展研发范围，加强免疫领域的药物研发能力，并开始建立肿瘤领域的药物研发能力和抗体发现研究能力，打造世界一流的研发中心。”沈宏博士自2012年就回到中国从事药物研发和管理工作，并于2018年开始负责罗氏上海创新中心的工作。

图片来源：罗氏提供，药明康德内容团队制作

在他看来，要将创新中心打造为罗氏全球独立的研发中心，不仅需要内部研发团队的合作创新，也需要开放创新，携手生态圈中的外部合作伙伴。而投资近3亿元人民币启动的罗氏中国加速器项目，则是罗氏持续加码中国，携手更多本土创新公司，赋能开放创新的最新例证。

“罗氏中国加速器是罗氏扎根中国、服务中国的重要体现，也是罗氏集团重大战略投资项目。我们希望通过罗氏中国加速器，与合作伙伴共同打造具有全球影响力的研发创新平台，加速并赋能初创公司从科研到药物的成果转化，助力中国研发走向世界。”沈宏博士说。

他还表示，加速器的启动不仅是罗氏自身发展的需要，也是希望能助力推动中国医疗创新的加速发展，赋能中国本土医疗创新生态圈的建设。

近几年，中国生物医药产业的蓬勃发展业内有目共睹。整体而言，当下中国医药创新环境正在不断改善，并逐渐形成一个健康的生态圈，有政府和监管部门的政策引导，高校、研究所、医院的基础研究，社会资本的投入，以及企业间的良性竞争与合作。期间，不仅有大批创新公司不断涌现，更有多款创新疗法相继获批。

这种变化沈宏博士深有体会。他指出，经过多年发展，中国的生物医药产业经历了从仿制药到“me-too”、“me-better”，再到“first-in-class”和“best-in-disease”新药的研发尝试。这要归功于社会各界对于生物医药的支持，其中药监改革让新药临床开发得以加速，资本支持让学术机构有望实现早期研究的成果转化，人才聚集让探索更前沿的新药研发成为可能。

“我们欣喜地看到当下中国对生物医药源头创新的重视与支持。同时我们也发现，还有一些非常好的转化医学的创新想法，因为资金、技术、运营等原因止步于早期阶段。”沈宏博士说道，“罗氏中国加速器，就是希望能助力更多创新的想法转化为造福患者的解决方案。”

他也进一步指出，尽管当前中国在药物早期研发上面临同质化、布局略显保守、对疾病生物学的深刻理解亟需加强、创新转化困难等瓶颈，但行业正在积极应对这些挑战。“目前，科研院所在疾病生物学和基础生物学的投入，已在各个相关学科逐渐产出高质量的研究成果。特别是在中国高发疾病领域，利用基因蛋白质组学、单细胞测序等手段找到疾病的新靶点和生物标志物的尝试。另外，中国学者在免疫肿瘤、神经系统等基础生命科学方面也有突破性成果。”

罗氏中国加速器的负责人唐秋嵩博士也表达了类似的观点。他在采访中指出：“过去一段时间，中国的生物医药在很多细分领域已经取得可喜的突破，比如基因和细胞治疗，通过人工智能和机器学习助力药物研发，新型的双抗甚至是多抗，以及RNA疗法等。”

“在这样一个高速成长、逐渐成熟并自我调整的创新药生态体系中，我们对中国医药创新的未来充满期待，并希望能够更好地融入和培育生态圈，贡献罗氏的力量，助力和赋能新型创新公司转化科研成果。”沈宏博士补充道。

再出发，拥抱下一代创新

据了解，目前入驻罗氏中国加速器的5家初创公司包括：专注于开发“难成药”药物靶点的奕拓医药，聚焦下一代精准疗法的安锐生物，用第一性原理推进肿瘤代谢领域新药研发的科因生物，专注新一代表观遗传药物研发的赛岚医药，以及即将进入中国的创新细胞疗法公司SQZ Biotechnologies。

唐秋嵩博士表示，这些初创公司的一个共性是，他们从事的研究走在行业创新的前沿，代表了全球生物医药研发的新动向。他们或是对生物学有突破性的理解，亦或拥有领先的技术平台，这些都是罗氏中国加速器非常关键的入选标准。

图片来源：罗氏提供，药明康德内容团队制作

据他介绍，入驻加速器的初创公司，将获得罗氏从早期研发到后期商业化的全链条本土化资源支持，包括科学技术指导、商业战略指导、运营支持以及资金支持等。同时，双方将本着互通、互惠和互利的原则，采用灵活的合作模式。比如定期委派资深科学家、生物学家，与初创公司研发队伍进行讨论，给予科学、实验、进度等各方面的指导；当初创公司通过内部技术平台找到创新靶点时，罗氏可以共同参与生物学探索，共同验证未来靶点成药的可能性；罗氏也有意与初创公司就后者的技术平台展开合作，帮助筛选全新的小分子化合物等。

以奕拓医药为例，该公司由朱继东博士联合创立，他们自主开发了在全球领域都较为领先的蛋白液-液相分离技术平台，为小分子药物靶向“不可靶向”蛋白开辟了新的方向。奕拓医药首席执行官朱继东博士在采访中表示，他们比较看重双方在药物开发方面的互补性：“我来自学术界，成立‘biotech’，更希望把一些创新的研究成果和技术进行转化，而罗氏在药物后期开发方面有着更成熟的经验，所以双方的合作会是互补互利的。”

再如安锐生物，这是一家专注于基于大数据挖掘和对疾病生物学深刻理解的精准医疗公司，且已在变构抑制剂、合成致死靶点等方面取得较好的进展。安锐生物联合创始人熊文博士提到：“我们将在做好公司的项目和平台的同时，及时与罗氏沟通进展，积极参与加速器的活动，希望通过加速器与罗氏上海及全球展开进一步的深入合作。另外，我们也期待与加速器伙伴有更多的交流，以寻求共享、互补和合作。”

另一家入驻的初创公司——赛岚医药首席执行官吴海平博士也充满期待：“罗氏中国加速器将会是一个融合了全球顶尖药物发现能力与蓬勃发展的本土前沿生物科技创新力的优质平台。赛岚的使命是在中国做真正创新的药物发现，以表观遗传治疗作为切入点，着眼于诱导肿瘤分化、改变基因表达谱式和微环境状态的新机制。”赛岚医药首席运营官米沅博士表示，“公司通过和罗氏加速器合作，亦有可能用到初创公司没有的资源比如巨大的小分子库和昂贵的仪器。除此之外，加速器还有由罗氏各个治疗领域全球负责人组成的顾问团，会定期与项目团队研讨。这些如虎添翼的举措，一定会有双赢的结果。”

同样满怀希望的还有SQZ生物技术公司。据悉，该公司以突破性微流控细胞挤压芯片专利技术（SQEEZE®）“挤压”细胞为专长，这种技术可以在不影响细胞功能的情况下，将蛋白、核酸及基因编辑构件等高效导入细胞。其中，将肿瘤抗原蛋白“挤”进患者外周血单核细胞或红细胞内，使其激活杀手T细胞从而攻击肿瘤的临床研究正在进行中。“我们的细胞疗法在研项目所涉及的各个疾病领域中，中国有着巨大的患者需求。罗氏是SQZ公司全球的长期合作伙伴，我们希望借力于罗氏的专业团队和本地化网络，去探索和推动全新的细胞疗法，使患者获益。”SQZ中国计划负责人董敏博士说。

此外，科因生物首席执行官王一恺博士也补充表示：“科因生物对计算在药物研发中的应用有着深刻理解，虽然成立时间不长，但已在肿瘤代谢领域多个早期靶点上取得重大进展。罗氏在精准医学、生物标记物、临床及商业化方面的实力，与科因生物有很好的互补。加速器愿意在早期研发阶段投入精力和资源，这种讨论与合作有利于初创公司将转化研究做得更深入，进而产生高质量的候选药物和数据结果。”

采访的最后，沈宏博士和唐秋嵩博士均表示对罗氏中国加速器的未来寄予厚望。“我们希望在未来5年，可以在中国筛选或者捕捉到真正专注于源头突破和变革性创新的初创公司，并通过加速器帮助这些新锐渡过早期研发‘死亡谷’的难关，从而加速创新研发成果推进到下一个阶段。我们也希望通过打造创新生态圈，让这些初创公司的优质项目，为罗氏全球管线带来新的理念、新的技术平台和新的药物。”唐秋嵩博士说。

展望未来，沈宏博士还指出，当前生物医药领域快速发展的mRNA、蛋白质或RNA降解、基因编辑、靶向难成药靶点、肿瘤疫苗等新技术，都可能成为下一个重大创新的方向。希望凭借罗氏专业团队从早期研发到后期商业化的全链条资源，能够加速并赋能初创公司从科研到药物的成果转化，找到下一个十年代表创新的潮流，并通过与这些初创公司合作，为下一代研发创新设立好的出发点，更好地造福病患。

参考文献：

[1]《Clinical Development Success Rates and Contributing Factors 2011–2020》. Retrieved Feb, 2021, from https://www.bio.org/clinical-development-success-rates-and-contributing-factors-2011-2020

[2] 罗氏中国加速器. from https://www.roche.com.cn/zh_CN/research-development/roche-accelerator.html#home