自2018年国家医保局成立以来，已经连续每年进行医保目录动态调整，越来越多的创新药通过国家谈判纳入基本医保目录，也包括了价格昂贵的罕见病用药。特别是在2021年12月初，罕见病用药诺西那生钠注射液的谈判过程与结果的公开，引起了极大的社会反响和良好的民生口碑。而在基本医保制度改革关于人民健康与医疗保障取得空前成功的背后，仍有很多值得深思的问题。

回顾2021医保谈判：更多的创新药进入基本医疗保障范围

缩短从获批上市到医保准入的时间，提高创新药可及。从新增药品看，通过国家谈判新增准入的有67个，平均降价61.71%，绝大多数为创新药和首仿药。其中创新药从获批上市到纳入目录平均周期已缩短至1.17年。而2020年从上市到纳入医保平均时间降为3.7年。

医保谈判涉及领域反映临床急需，指引研发方向。从治疗领域来看，抗肿瘤领域依然备受关注，除卡瑞利珠外的国产PD-(L)1新批适应症成功纳入，新增药品涉及EFGR、ALK、PARP、BTK等靶点，竞争也较为激烈。在抗病毒抗感染领域，及时纳入如盟科药业的康替唑胺片、浙江医药的苹果酸奈诺沙星氯化钠注射液等抗菌药物也反映了耐菌性新药的临床需求。此外，涉及罕见病领域的药品也有7款成功纳入，而且基本上为进口药品。

经过本次谈判，国家医保目录2021版的药品已至2860种，保障数量和水平再创新高，但本次谈判过程中仍有一些现象值得关注和进一步思考：

第一，有接近40%的成功谈判药品中为进口药，跨国企业越来越积极地参与医保谈判，能够以全球最低价进入医保目录的重要原因是广大的医疗市场需求，但更重要的是跨国企业强大的创新能力和资金实力，已经在其他境外地区实现了部分收益。与跨国企业同台竞争，我国医药企业创新的实力如何，发展方向是什么？

第二，对于高价值创新药如何保障。今年已有两款CAR-T治疗药物获批上市，该类药物研发成本极高，个性化定制需要复杂的工艺，生产投入也不少。参考国外CAR-T药物的40万美元左右的定价，国内一针120万元人民币已是大幅降低，但在医保尽力却无力承担的情况下，还有什么方式来保障该类创新药的使用？

坚定走向高质量医药创新

我国医药创能能力的崛起源自药品审批端的系列改革。2015年开始，药品审评审批机制不断完善，制定了一系列有利于医药创新的政策，以解决药品注册积压为突破口，不断提高审批标准，新药审批时间大幅缩短。仅过去5年，中国就批准了200个创新药产品，极大填补了长期以来我国临床创新药的缺失。根据药渡数据库整理，截止2021年底，今年已有63款1类和5.1类新药获得批准上市，新药数量再创新高。

但随着中国医药创新转型，同质化现象逐渐凸显。根据国家药监局药审中心周思源副主任在第六届中国医药创新与投资大会上做的报告，“以临床价值为导向的药物研发与科学监管”，提到创新药注册申请治疗领域与我国疾病谱并不匹配、药物靶点过于集中的问题。面对研发同质化所带来的后果，比如临床资源的浪费、投资回报失利阻碍创新等，药品监管审评部门也陆续发布相关文件，以期推动中国医药创新高质量发展。

国家药监局药审中心（CDE）于11月10日发布了《中国新药注册临床试验现状年度报告（2020）》，希望通过对药物临床试验相关情况的整理和分析对业界具有良好的指引作用。11月19日，CDE正式发布《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》，强调了“新药研发应以为患者提供更优（更有效、更安全或更便利等）的治疗选择作为更高目标”，“头对头”也将成为临床试验的金标准。

而在CDE7月初发布《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》征求意见稿，二级资本市场股价纷纷下跌，引起行业焦虑，这种焦虑是包含两个层面，第一个层面反映了我国医药创新层次整体不高的问题，还有一层其实是当前医药创新并没有形成产业闭环，新药上市后的落地使用存在巨大阻碍，尤其是创新药支付保障不足对落地使用存在重要影响。

应对这种焦虑，还是应抓住医药创新投资的底层逻辑，即立足中国，满足未满足的临床需求，主动对标国际标准，坚定走向高质量创新。但这也意味着更高的失败率和更强的投入力度，对资本韧性具有极大考验，加快形成创新药的支付方式保障上市后使用将成为产业良性循环的关键环节。

医药高质量创新需要多层次支付体系支撑

2020年2月，国家层面发布《关于深化医疗保障制度改革的意见》，要求到 2030年全面建成以基本医疗保险为主体，医疗救助为托底，补充医疗保险、商业健康保险、慈善捐赠、医疗互助共同发展的多层次医疗保障制度体系，明确了补充医疗保险和商业健康保险的系统定位。随着创新药不断上市，医保基金已无法将大量创新药纳入保障范围，商保有望为创新药提供支付保障，并对医保形成重要补充力量。

回看现阶段的商保，经地方相关部门指导的“城市普惠险”在全国迅速推广，城市普惠险定价低、门槛低，最具价值的还是是提供了包括癌症、罕见病等20余款特药报销保障，以百元撬动几百万的健康保障，尤其对于非标体来说具有极高的性价比，也因此成为现象级产品火遍全国。根据国新办召开的三季度银行业保险业数据信息暨监管重点工作发布会，已经有27个省参与了超过100个城市普惠险项目，总参保人7000万，部分地区的参保率超过了50%。

业界普遍认为城市普惠险仍处于探索期，否能够成为长期保障仍有很大的不确定性。例如“沪惠保”总保费收入约8.5亿，但根据“沪惠保”官方数据，4个月已经累计赔付2.2亿元，在获得赔付的案例中，65周岁及以上的赔付占比最高（44%）。遵循“大数法则”，亏损已是大概率事件。

纵观国际经验，各国政府对商保都通过“立法”为前提，通过跨部门、跨行业的协作联动，对商保进行不同程度的管理和指导应对“市场机制失灵”的问题，比如对高风险人群进行补贴、对高收入人群半强制参保、保证续保等保证健康人群参保及长期健康险的发展。这些对我过商业健康险的发展具有很好的借鉴意义。城市普惠险虽定位为“普惠”，但本质应遵守其商业属性，商保公司在城市普惠险运营中承诺的是三年运营期，如果出现亏损可以在第二周期、第三周期进行调整，也就是说2022年各地普惠险将陆续进行调整。

除了医保和商保，国内也有其他的创新支付保障形式，比如互助模式、金融分期、疗效付费等，但都仍没有形成系统的、稳定的支付保障体系。

笔者认为对于高价值的创新药，应探索形成医保小比例支付、商保大比例支付、药企部分让利、个人少量承担的共付模式，这样能够既减轻医保的压力，实现保基本的初衷，又可持续鼓励医药创新发展，为商保行业留下发展空间实现协同发展，在减轻个人用药负担的同时，企业也能够得以合理回报持续创新。

一个稳定的、可持续的支付保障对于创新药发展至关重要。高价值创新药如果没有相应的支付保障机制，就无法应用于临床体现价值，对患者来说无疑是重大损失，对企业和投资者来说，收不回成本也更得不到相应的投资回报。

【小结】近日，中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖在《NEJM医学前沿》中发表了《稳扎稳打，回归创新本源，推动医药创新迈上新台阶》一文，对中国的医药创新“晒成绩”、“亮隐忧”，并对促进创新高质量发展、形成良性闭环提出相应的建议，值得深思。

“国家亟待建立多元化的医疗保障体系，引导建立商业保险和慈善赠药机制，实现以临床价值为基础确定价格，以支付能力为依据制定支付比例。从多维度保障广大患者能够分享到中国医药创新成果，提高可及性和可支付性并建立完善的以政策为引领、市场为导向的鼓励创新生态体系。”——宋瑞霖

2021年是中国医药创新产业走向高质量创新性发展承上启下的一年，也是商业健康险积极探索与医药创新融合发展的一年。搭建好关于创新药支付保障机制，才能使创新药从上市到落地实现商业闭环，是实现医药创新产业高质量发展的关键支撑。

参考资料：

宋瑞霖：中国创新药“以临床价值为导向”元年，晒成绩，亮隐忧（NEJM医学前沿）

国家药监局药审中心副主任周思源：以临床价值为导向的药物研发与科学监管（中国医药创新促进会）

《构建中国医药创新生态系统——系列报告第三篇：多层次医疗保障体系助力人民健康和产业高质量发展》发布（中国医药创新促进会）

深度揭秘2021年国家医保谈判结果（新康界）

上海“沪恵保”运营4个月赔付2.2亿，65岁以上老人获赔占比近五成（华夏时报）