2022年7月5日,一家开创酶促 DNA 生产以推动基因医学革命的生物技术公司Touchlight,宣布与辉瑞达成一项非独家专利许可协议。根据授权协议,辉瑞获得使用Touchlight的酶促doggyboneDNA(“dbDNA”)的权利,用于辉瑞在全球范围内生产和商业化包括信使RNA疫苗(mRNA)在内的基因疗法。Touchlight将获得一笔预付款,并有望获得开发和商业里程碑付款,以及商业化后的特许权使用费。
Touchlight 是一家位于英国伦敦的私营生物技术公司,其专利 dbDNA 技术通过酶促制造工艺产生最小、线性、双链、共价闭合的 DNA 载体。传统质粒DNA(pDNA)是目前mRNA疫苗和基因治疗的关键组成部分,与pDNA相比,dbDNA的酶促制造工艺具有多种优势。GMP dbDNA的生产速度比pDNA更快(数周而不是数月),使用台式设备制造,物理和碳足迹明显更小,因此可以简单快速地扩大规模,且具有高度的便携性,便于技术转让。dbDNA载体不含抗生素耐药基因,这是监管机构日益关注的话题。
dbDNA形状酷似狗骨头,是一种最小的线性双链共价闭合DNA构建体,可以编码长的、复杂的或不稳定的DNA序列,不包含细菌序列,并具有很强的表达谱。该技术可以制造大于 20kb 的基因,并容纳在大肠杆菌中作为质粒 DNA 通常不稳定的,包括那些在病毒载体和 mRNA 生产中发现的序列;除 mRNA 疫苗外,还非常适合开发 DNA 疫苗等先进疗法。
2021年9月,Touchlight完成1.25亿美元的战略融资,进一步扩大位于汉普顿的工厂的占地面积,该工厂在2022年第二季度投入使用后,每月能够生产高达1公斤的GMP DNA。Touchlight 革命性的酶促生产平台实现了前所未有的速度、规模和靶向基因的能力,其大小和复杂性是当前技术无法实现的。目前,已与伦敦大学伯克贝克学院、英国癌症研究在内的等多家科研机构,以及强生、辉瑞等企业达成研究合作。
Touchlight创始人兼执行主席Jonny Ohlson说,“我们很高兴与辉瑞达成协议,授权我们的mRNA制造平台。这项协议是一个例子,表明我们的技术有潜力帮助基因医学领域的公司简化临床工作,加速DNA制造走向商业化。”
基因疗法是行业第三波革命浪潮,相比于小分子和抗体药物,基因疗法 (CGT) 的主要优势在于其单次治疗的长期化效果、对难治性适应症的覆盖以及潜在的更广泛的可成药靶点。根据Frost & Sullivan预测,全球CGT 市场空间预计从2020 年的20.8亿美元增长至2025 年的305.4 亿美元, 复合增速71.1%。其中,中国将是增长最快的市场,从2020年的2亿美元增长至2025年的17亿美元,复合增速51.1%。