7月19日，Apellis宣布，美国FDA已受理玻璃体腔注射疗法pegcetacoplan治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发性地图样萎缩(GA)的新药上市申请（NDA）并被纳入了优先审评，PDUFA日期定为2022年11月26日。另外，FDA表示目前不打算召开咨询委员会会议来讨论该申请。此消息一出，Apellis股价上涨23.61%。

GA是年龄相关黄斑变性（AMD）的一种晚期病变，会导致不可逆转的失明。全球约有500万人患有GA，且目前还没有批准的治疗方法。补体级联反应是一种天然的免疫调节方式，而过度的激活补体系统会导致GA不可逆的病变。C3是精准控制补体级联反应的靶点。Pegcetacoplan是一种靶向补体C3疗法，旨在调节补体级联的过度激活，进而控制疾病的发生发展。

该申请是基于III期DERBY和OAKS研究以及II期FILLY研究的积极结果。DERBY和OAKS分别有621、637例患者入组，分别接受每月、隔月注射pegcetacoplan或假处理对照组（sham组）治疗。主要终点为12个月时眼底自身荧光测量的GA病变总面积较基线的变化。OAKS研究到达了主要终点，与sham组相比，接受每月和隔月注射pegcetacoplan患者的GA病变面积分别减少了22%（p=0.0003）、16%（p=0.0052）。

来源：Apellis

而DERBY研究未达到其主要终点。

来源：Apellis

但DERBY和OKAS研究汇总结果显示，接受每月和隔月注射pegcetacoplan患者的GA病变面积分别减少了17%（p＜0.0001）、14%（p=0.0012）；与未经治疗的对侧眼相比，注射pegcetacoplan治疗也显示出减缓GA病变速度的效果。

来源：Apellis

Pegcetacoplan已于2021年5月获FDA批准并于同年12月获得欧洲药品管理局（EMA）批准上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。Apellis计划在2022年下半年向EMA递交治疗GA的上市申请。

Apellis首席开发官Jeffrey Eisele博士说:“这是一个重要的里程碑，我们在不到两年内第二次让FDA接受pegcetacoplan的NDA，证明了pegcetacoplan针对C3靶向治疗未满足严重疾病的潜力。我们致力于与FDA密切合作，尽快为GA患者带来这种潜在的、前所未有的治疗方法。“

原文链接

Apellis Announces FDA Acceptance and Priority Review of the New Drug Application for Pegcetacoplan for the Treatment of Geographic Atrophy (GA)

https://investors.apellis.com/news-releases/news-release-details/apellis-announces-fda-acceptance-and-priority-review-new-drug-0