美国 FDA 于 9 月 8 日发布了“向 FDA 提交使用真实世界数据和真实世界证据的药物和生物制品文件”定稿指南，指导申办人和申请人在申报资料的封面函中指明真实世界数据（RWD）和真实世界证据（RWE）的某些用途，以帮助 FDA 对包含 RWD/RWE 的申报资料更好地进行内部追踪。

指南适用包含旨在支持有关产品安全性和/或有效性监管决策的研究性新药申请（IND）、新药申请（NDA）和生物制品许可申请（BLA）的申报。指南介绍了 FDA 打算如何在申报资料中接收 RWD和RWE，并给出了示例。指南附录还给出了可以在封面函中使用包含 RWD/RWE 的样表。

指南是 FDA 根据《21 世纪医药法案》发展 RWE 而发布的多篇指南之一，该指南草案最初于 2019 年 5 月发布，与指南草案相比，定稿指南对草案一些措辞做了修改以进一步澄清指南所述内容。

根据定稿指南，FDA 建议如果 RWD/RWE 的数据并非旨在支持产品标签，则申办人和申请人不要将申报资料识别为包含 RWD/RWE。例如，仅使用 RWD 来生成假设或计划临床试验（例如，识别潜在的试验参与者）的申报资料，仅在探索性建模或模拟中使用 RWD 的研究，仅使用 RWD 来验证终点的研究，或仅在药品研发工具的确认过程中使用RWD的研究， 出于该指南的目的 , 在提交给FDA的资料中不应标为伯阿汉 RWD/RWE。

FDA 建议申办人在包含支持产品标签的 RWD/RWE 的申报资料封面函中涵盖以下具体信息：

使用 RWD/RWE 的目的

使用 RWD 生成 RWE 的研究设计

用于生成 RWE 的 RWD 源

FDA 列出的关于使用 RWD/RWE 目的的例子有：支持先前未经 FDA 批准的产品的安全性和/或有效性；支持 FDA 批准的产品的标签变更（包括但不限于：增加或修改适应症，改变剂量、给药方案或给药途径，将产品标签适应症扩展到新人群 , 添加可比性有效性信息，添加或修改安全性信息 , 提议的其它标签变更），帮助支持或满足上市后要求或上市后承诺。