今日,Carver Biosciences宣布完成种子轮融资,将致力于利用CRISPR/Cas13系统,开发创新抗病毒疗法。
CRISPR/Cas系统源于细菌的抗病毒防御系统,它帮助细菌识别外来病毒携带的核酸序列,并且切断这些核酸序列,达到抑制病毒繁殖的效果。这一系统被科学家们用于对细胞的基因组进行精准编辑,基于CRISPR/Cas9的基因编辑系统不但成为基础科学研究的有力工具,而且已经转化为在临床试验中获得概念验证的在研疗法。
Cas核酸酶可以依靠指导RNA(gRNA)的指引,精准地对特定核酸序列进行切割。不同的Cas酶具有不一样的活性,在基因编辑中常用的Cas9核酸酶能够在DNA双链上产生双链断裂。而名为Cas13的核酸酶家族可以在gRNA的引导下,与RNA结合,不但将靶向的RNA序列切碎,还能够将周围的所有核酸序列切碎。这一核酸酶最初由著名学者张锋的团队发现,它被认为可能是细菌的程序化死亡机制之一,让受到感染的细菌自杀或者处于休眠状态,直至从感染中恢复过来。
Carver Biosciences由普林斯顿大学(Princeton University)教授Cameron Myhrvold博士创建,他一直致力于利用基于Cas13的技术来研究病毒RNA。在威胁人类健康的上百种病毒中,很大一部分属于RNA病毒。Carver Biosciences公司的设想是利用Cas13核酸酶,开发靶向切碎病毒RNA序列的疗法。这一技术平台提供了一种可编程的抗病毒疗法开发平台,只要改变gRNA序列,就可以用于治疗不同的病毒类型,并且可以迅速对新出现的病毒做出反应。
▲Carver Biosciences公司的可编程抗病毒疗法平台(图片来源:Carver Biosciences公司官网)
“Cas13为靶向RNA打开了新世界的大门。” Myhrvold博士说,“我尤其对Cas13治疗病毒感染的前景感到兴奋,目前大多数病毒没有FDA获批疗法或者疫苗。”
基于Cas13酶的作用机制,科学家们已经开发出检测病毒的简易手段。张锋教授曾经在药明康德“科学战疫线上论坛”中指出,将它开发为治疗手段,需要解决的关键问题是如何将CRISPR/Cas13系统安全有效地递送到细胞内去消灭病毒。期待随着递送技术的不断进步,开发可编程抗病毒疗法的愿景能够早日成为现实,为灵活应对多种病毒感染提供新武器。