miRecule近日宣布与赛诺菲（Sanofi）达成战略性合作与独家授权协议，开发并商业化抗体RNA偶联药物（ARC）以治疗面肩胛肱型肌营养不良症（FSHD）。这是miRecule专有DREAmiR平台第一个授权交易，总金额可达近4亿美元。

FSHD是一种遗传性、渐进性萎缩疾病，常见于面部、肩胛和上臂肌肉，是第二常见的肌肉萎缩疾病，至今仍无获批疗法。FSHD患者通常在20岁前出现眼、嘴、肩膀、上臂和小腿肌无力及萎缩。随着病情加重，FSHD可能会扩散至腹部和臀部肌肉，有约20%的患者在50岁以前会需要使用轮椅行走。美国面肩肱协会（FSH Society）估计全球有约87万人患有该疾病。FSHD发展速度通常较为缓慢，且不具有致命性，但可能会严重影响患者的生活质量，他们有些甚至需要借助呼吸器才能正常生活。有约95%的FSHD患者是由于4号染色体变异，造成DUX4基因异常表达所引起。

miRecule专有、基于基因组的DREAmiR发现平台，能够识别关键RNA靶标，用以作为特定族群病患药物的开发。miRecule所开发的专有RNA疗法具有改善的药理学特性，可与抗体偶联以递送至靶标组织。例如miRecule的先导项目MC-30可取代在头颈癌中具肿瘤抑制活性的微RNA-30（miRNA-30），有约一半的头颈癌患者失去miRNA-30的表达。miRecule的第二个项目是MC-DX4，此RNA疗法可消除FSHD患者体内DUX4基因的表达。

这次的合作将结合miRecule靶向DUX4的RNA疗法与赛诺菲专有的靶向肌肉NANOBODY科技。这两种分子将通过miRecule的NAVIgGator偶联科技与化学配方结合，成为ARC药物。此项潜力“best-in-class”药物可能具有改变疾病进程的作用，有望恢复FSHD患者因疾病进展而导致的衰弱、不正常老化过程。

根据此合作协议，miRecule将授予赛诺菲FSHD疗法的全球独家权利。两家公司将会在先导项目筛选进行研究合作。待先导项目选择完成后，赛诺菲会负责新药临床试验（IND）申请准备，以及后续全球开发与商业化活动。miRecule将会自赛诺菲获得预付款以及具资格获得未来的里程碑款项，预估金额可达近4亿美元。

“我们对于能够进入第一个大型授权交易感到兴奋。我们自开始这个项目以来的目标，就是开发一种能够使FSHD患者过上正常生活的疗法。DREAmiR发现平台聚焦于以病患为中心的疗法开发，并以坚实科学基础为决策依据。我们相信赛诺菲与我们持有相同的价值观，创造可改变病患生活的疗法，这项合作将会把这项靶向DUX4的RNA疗法带给病患。”