Ascidian由生命科学领域的风险投资 Apple Tree Partners（ATP）创建， 它是一家在基因编辑方面首次亮相的初创公司，通过重写 RNA 来治疗人类疾病，成立于2020年，总部位于美国波士顿。

10月12日，Ascidian 宣布获得5000 万美元 A轮融资，融资款项用于推进其针对 ABCA4 视网膜病变的领先项目，并在建立眼科、神经和神经肌肉疾病以及罕见疾病方面建得研发管道。

Ascidian研发管线（来源：官网）

Ascidian 首创的 RNA 外显子编辑平台将高通量分子生物学与计算生物学相结合，以设计含有正确的RNA序列的 RNA 外显子分子。单个 RNA 外显子分子可通过 RNA 反式剪接同时替换多个突变的外显子，无需外源蛋白酶。这种方法不仅保持基因治疗的持久性，同时降低与 DNA 编辑和操作相关的风险。

RNA 外显子编辑（来源：官网）

Ascidian 已任命 Dyne Therapeutics 的前创始人兼首席执行官 Romesh Subramanian 为其总裁兼首席执行官。在担任创始首席执行官后，ATP 的首席科学官兼该公司的风险合伙人 Michael Ehlers 将成为 Ascidian 董事会主席。

根据 Ascidian 的说法，它的技术可以修复其他编辑方法无法修复的遗传错误，并且可以应用于广泛多样的基因。Ascidian 的首席执行官 Romesh Subramanian 说，它的主要项目可以一次替换 20 多个外显子。

“我们正在改变一本书的章节，而不是一次删除一个字母。”Subramanian 在接受采访时说。

CRISPR 的发现促进了基因编辑研究，该技术现已得到扩展和调整，以支持多种基因编辑技术。与CRISPR技术不同，RNA外显子编辑的是RNA而非DNA，因此该疗法降低了非靶标基因组改变的风险。

原文链接：https://www.ascidian-tx.com/press-releases.html