MBX Biosciences今日宣布完成金额达1.15亿美元的B轮融资。MBX将主要使用所获得的资金于开发其“精准内分泌多肽”(PEP)平台,并推动MBX的先导项目MBX 2109治疗甲状旁腺功能减退症的临床开发。
甲状旁腺功能减退症是一种罕见的内分泌疾病,其特征是甲状旁腺激素(PTH)水平不足,导致血液中低钙和磷酸盐水平升高。大多数患者在甲状腺手术期间损伤,或意外切除甲状旁腺后发生此疾病。钙补充剂和活性维生素D的常规治疗不能有效解决甲状旁腺功能减退的短期症状、长期并发症或生活质量影响。目前尚无恢复生理激素水平的替代治疗。
传统的蛋白、多肽替代疗法的缺点在于药物进入体内后,会快速地在数小时甚至数分钟内,被位于血液与消化系统中的蛋白酶分解,因此患者常常需要进行重复投药。然而重复投药可能会造成患者血液内多肽水平的波动,进而影响药物的生理功能。通过工程化多肽药物,MBX的PEP平台能够改善多肽药物的药理特性,延长其半衰期,进而对此类药物做出革命性的创新。
MBX 2109是一项长效甲状旁腺内分泌多肽前体,开发作为PTH替代疗法治疗甲状旁腺功能减退症患者。MBX 2109是通过MBX的专有PEP平台开发,能够以一周一次的剂量,提供长效的PTH活性。此药物于2022年7月获得美国FDA的孤儿药资格,用于治疗甲状旁腺功能减退症。MBX的另一项目是MBX 1416,在研疗法是用于治疗减重代谢手术后低血糖症(PBH),此药物目前位于临床前阶段,准备新药临床试验(IND)申请所需数据。
此次所获得的资金,除了被应用于开发处于临床1期阶段的MBX 2109之外,亦会被用于支持MBX包含MBX 1416在内的临床前管线,以及其他内分泌疾病项目的发现与开发。
“MBX自从两年前完成A轮融资以来成长迅速,这包含了我们将主导项目MBX 2109带入临床阶段,并完成机制验证试验。现在我们正开始临床1期试验中的多剂量上升试验部分,”MBX的总裁兼首席执行官Kent Hawryluk先生说道,“有了这些医药投资者们的支持,我们期待更进一步推动我们的精准内分泌肽平台,以进一步改善内分泌障碍患者的治疗结果与生活品质。”