今日（12月8日），中国国家药监局（NMPA）官网显示，赛生药业（SciClone Pharmaceuticals）申报的那西妥单抗（曾用名：那昔妥单抗注射液）上市申请已经获得批准。那昔妥单抗是一款靶向神经节苷脂（GD2）的人源化单克隆抗体，曾获美国FDA授予的优先审评资格、突破性疗法认定和孤儿药资格。根据优先审评公示信息，该药本次在中国获批的适应症为用于治疗复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者。

截图来源：NMPA官网

那昔妥单抗（naxitamab-gqgk，Danyelza）是Y-mAbs Therapeutics（下简称“Y-mAbs”）开发的一款靶向GD2的抗体。GD2抗原表达在神经外胚层生成的肿瘤表面，包括神经母细胞瘤、黑色素瘤和骨肉瘤等肿瘤。据介绍，那昔妥单抗通过与肿瘤细胞表面的GD2结合，能够引起抗体介导的细胞毒性反应并激活补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。

2020年12月，赛生药业与Y-mAbs公司达成了独家无限期授权许可协议，获得了后者那昔妥单抗和omburtamab两款产品在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的独家合作开发和商业化权利。

2021年7月，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理了那昔妥单抗的上市许可申请，并将其纳入优先审评。该药申请上市的适应症为：与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合给药，用于治疗伴有骨或骨髓病变，对既往治疗表现为部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的1岁及以上儿童或者成年复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者。

截图来源：CDE官网

那昔妥单抗对这类患者的疗效已在临床试验中得到验证。2020年11月，FDA已加速批准那昔妥单抗上市。根据Y-mAbs公司官网，那昔妥单抗在美国的获批是基于两项关键的临床研究数据。

一项名为201的研究显示（包含22例患者），在接受那昔妥单抗联合GM-CSF治疗的复发或难治性高危神经母细胞瘤患者中：45%的患者对治疗有完全或部分缓解（总缓解率，ORR）；36%的患者在影像学检查或组织检查中均未发现出疾病的物理证据；9%的患者肿瘤缩小了50%以上。

另一项名为12-230的研究（包含38例患者）显示：34%接受那昔妥单抗联合GM-CSF治疗的患者对治疗有完全或部分反应；26%的患者在影像学检查或组织检查中没有发现疾病的物理证据；8%的患者肿瘤缩小了50%以上。

此次那昔妥单抗在中国获批，将为更多患者带来新的治疗选择。

参考资料：

[1]2022年12月08日药品批准证明文件送达信息发布. Retrieved Dec 8 , 2022. From https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20221208092804174.html

[2]赛生药业与Y-mAbs宣布递交DANYELZA®（那昔妥单抗）在中国的上市许可申请. Retrieved July 6, 2021, from http://www.sciclone.com/Modules/newsDetail.aspx?id=128

[3] FDA Approves Y-mAbs’ DANYELZA® (naxitamab-gqgk) for the Treatment of Neuroblastoma. Retrieved Nov 26, 2020, from https://www.globenewswire.com/news-release/2020/11/25/2134120/0/en/FDA-Approves-Y-mAbs-DANYELZA-naxitamab-gqgk-for-the-Treatment-of-Neuroblastoma.html

[4] Danyelza官网. From