来源：药明康德    2016-12-21

近日，总部位于美国纽约的生物技术公司Tonix  Pharmaceuticals宣布，针对创伤后应激障碍（Post Traumatic Stress Disorder， PTSD）的在研新药TNX-102 SL，获得了FDA突破性疗法认定。公司计划在2017年开始两项3期临床试验。

PTSD是指患者在遭遇重大创伤性事件后，包括目击他人死亡、目击或遭受重伤、或受到严重威胁后，出现的持续性精神障碍。PTSD的主要症状包括反复在思维或噩梦中回顾所遭遇的创伤性事件、麻木或情感疏离、焦虑或暴躁易怒等等。PTSD通常在创伤性事件后数天到数个月内发病，病程可能长达数年甚至数十年，严重影响患者的正常生活。目前，PTSD并没有针对性的药物治疗，临床上通常使用抗抑郁或抗精神病药结合心理治疗。

Tonix Pharmaceuticals的在研新药TNX-102 SL是一种新型舌下含片，其有效成分为环苯扎林（cyclobenzaprine）。 该药的口服片目前被用于治疗肌肉痉挛以及由此引发的疼痛。

▲Cyclobenzaprine分子结构（图片来源：维基百科）

Tonix公司发现，该药对于多个与睡眠和精神障碍相关神经递质通路都能产生影响。它通过抑制血清素受体2A，可以增加慢波睡眠，也就是深度睡眠的时间，并能减少醒来时回顾创伤性事件的可能性；通过抑制α-1肾上腺素受体，可以减少与创伤性事件相关的噩梦产生以及由此打断睡眠的可能性；通过抑制组胺受体1，可以减少快速动眼睡眠期间大脑承受的压力。基于这些研究，Tonix开发了低剂量的cyclobenzaprine舌下含片TNX-102 SL，每天睡前含服，可以快速将药物送往大脑，以改进PTSD患者睡眠，并减少清醒时的症状。

在今年早些时候完成的2期临床试验中，TNX-102 SL在军人PTSD患者中显着地改善了多项PTSD临床评估标准的表现，减少了患者自杀或自残的倾向，改善了睡眠质量，减少了从噩梦中惊醒的次数。基于这些数据，FDA授予了该药突破性疗法认定。Tonix计划于2017年一季度展开在军人PTSD患者中的关键性3期临床试验，以及在下半年展开在平民PTSD患者中的关键性3期临床试验。

Tonix总裁兼首席执行官Seth Lederman博士表示：“我们很高兴FDA授予TNX-102 SL突破性疗法认定。这项决定反映出了FDA对PTSD作为一种严重疾病的承认，以及TNX-102 SL在2期临床试验中展现的相比起现有药物的优势。在准备3期临床试验时，我们期待突破性疗法认定能帮助加快该药的开发和审批。 我们致力于尽快为PTSD患者，尤其是军人患者，带来更好的疗法。”