Aldeyra Therapeutics今日宣布其在研药物ADX-2191的新药申请（NDA）获FDA接受，用以治疗原发性玻璃体视网膜淋巴瘤（Primary Vitreoretinal Lymphoma），并授予优先审评资格。审评结果预计于2023年6月21日前公布。根据新闻稿，ADX-2191具潜力成为首个获FDA批准用以治疗原发性玻璃体视网膜淋巴瘤患者的药物。

原发性玻璃体视网膜淋巴瘤是一种罕见的、具有侵袭性和潜在致命性的视网膜癌，在美国每年大约有300～600例患者被诊断出该病。新诊断患者的中位生存期不足5年。目前尚无获批的治疗方法，尽管玻璃体内注射复方甲氨蝶呤代表了当前的标准治疗。

ADX-2191是一款无菌、非复合型的氨甲蝶呤（methotrexate）玻璃体内注射配方，具有潜力避免或治疗特定的视网膜疾病，包含原发性玻璃体视网膜淋巴瘤、增生性玻璃体视网膜病变、视网膜色素变性。ADX-2191玻璃体内注射配方不含防腐剂，与玻璃体相容，且在赋形剂成分、浓度、密度、渗透压、酸碱度、浓度与注射剂量上皆经过优化。此药物获得FDA授予孤儿药资格，用以避免增生性玻璃体视网膜病变发生，以及治疗原发性玻璃体视网膜淋巴瘤和视网膜色素变性。

这次NDA的递交，是基于过去三十多年已发表文献的支持，这些研究显示氨甲蝶呤（ADX‑2191的活性成分）治疗原发性玻璃体视网膜淋巴瘤的良好安全性和显著疗效。此外，最近完成的3期GUARD试验亦显示，ADX-2191具良好安全性以治疗增生性玻璃体视网膜病变患者。ADX-2191耐受性良好，未观察到治疗后出现的严重不良事件。与ADX‑2191治疗相关的最常见不良事件是点状角膜炎，这是玻璃体内注射甲氨蝶呤经常观察到的副作用，最常见的严重程度是轻度。

Aldeyra总裁兼首席执行官Todd C. Brady博士表示：“FDA决定授予优先审评，PDUFA日期为NDA接受后4个月，这显示原发性玻璃体视网膜淋巴瘤患者的重大需求，这是一种罕见但潜在致命的癌症。我们将在审评过程中与FDA密切合作，尽快将ADX‑2191带给患者。若获批，我们预计在今年下半年推出ADX-2191。”

出处：https://ir.aldeyra.com/news-releases/news-release-details/fda-accepts-priority-review-adx-2191-new-drug-application