来源：新浪医药 2017-11-07

比利时制药巨头优时比（UCB）抗癫痫药 Vimpat（lacosamide，拉科酰胺）近日在美国监管方面传来喜讯。美国食品和药物管理局（FDA）已批准 Vimpat CV 口服制剂的一份标签扩展，允许将该药作为一种单药疗法或辅助疗法，用于 4 岁及以上儿科癫痫患者部分发作性癫痫的治疗。儿科癫痫是儿童和青少年群体中最常见、最严重的、可治疗神经系统疾病。此次批准的 Vimpat 儿科适应症，将为美国儿科癫痫群体提供一种急需的新治疗选择，帮助控制儿童期癫痫，解决这方面的紧迫医疗需求。

现在，临床医生可将 Vimpat 口服制剂处方给儿科患者，或作为一种口服溶液或作为一种方便的片剂。这将赋予灵活的给药选择，而这是临床上治疗儿童患者时的一个重要考虑因素。需要指出的是，Vimpat 注射剂的安全性尚未在儿童患者中得到证实，该剂型目前仅适用于 17 岁及以上成人癫痫患者部分发作性癫痫的治疗。

在美国，儿科癫痫的发病率一直在稳步增长，根据 2015 年的数据，美国 18 岁以下的儿童癫痫患者多达 47 万。美国疾病控制和预防中心（CDC）估计，大约有 0.6% 的 0 -17 岁年龄段儿童患有活动性癫痫，相当于 1000 名学生中有 6 名学生患病。尽管癫痫发病率持续上升，但仍有大约 10%-20% 的儿童接受市面上的癫痫药物仍无法充分控制癫痫发作。

美国加利福尼亚大学戴维 - 杰芬医学院小儿神经科主任 Raman Sankar 教授表示，尽管有许多儿童和家庭受到癫痫的严重影响，但直到近年来，获批用于儿童癫痫症的有效治疗选择还是非常有限，导致许多患者癫痫发作控制不佳，而这可能会损害到整体的生活质量。Vimpat 儿科适应症的获批，将提供一种额外的有效治疗选择，有望改变儿童患者及其家庭的生活。

FDA 批准扩大 Vimpat 适应症，是基于来自成人癫痫患者临床疗效数据向儿童癫痫患者的外推（extrapolation），同时也得到了在儿童患者中的安全性和药代动力学数据的支持。安全性方面，儿科患者中的不良反应与成人患者中相似。之前，Vimpat 作为单药疗法和辅助疗法治疗成人癫痫患者部分发作性癫痫的安全性和有效性，已在 4 个多中心、随机、对照临床研究中得到证实，这些研究均达到了主要终点。此外，优时比在提交给 FDA 的监管申请文件中，还纳入了来自 4 个额外的临床研究数据，以及来自成人和儿科数据的药代动力学分析，用于支持 Vimpat 作为单药或辅助疗法用于 4 岁及以上儿科癫痫患者的治疗。

值得一提的是，将来自良好受控的成人临床研究的疗效数据进行外推，这一原则已被 FDA 认可，有望解决儿科临床疗效数据不足所带来的挑战。成人临床数据外推，能最大程度地减少对儿童试验者的相关临床试验的需求，同时又能使儿童像成人一样最快地获得安全有效的治疗新药。因此，数据外推已经成为解决儿童用药难的焦点。就在上个月，欧盟发布了一份新版新药审评报告，详细介绍了儿科用药临床数据外推的相关原则。（详见新浪医药文章：临床数据外推 儿科药迎来多快好省？）

Vimpat 是一种新型 NMDA 受体甘氨酸位点结合拮抗剂，属于新一类的功能性氨基酸，是具有全新双重作用机制的抗惊厥药物。与其他的抗癫痫药物相比，Vimpat 具有调节钠离子通道的活性，钠离子通道在调节神经系统活性、促进神经细胞之间传导具有非常重要的功能，通过降低钠离子通道的过度活跃可控制神经细胞的活性治疗癫痫。

Vimpat 于 2008 年 9 月首先在欧盟上市，目前已上市的剂型包括注射剂、口服片剂、口服溶液，适应症包括：作为一种单药疗法和辅助疗法，用于成人、青少年、4 岁及以上儿童癫痫患者部分发作性癫痫（伴或不伴继发性全面性发作癫痫）的治疗。在暂时无法口服给药的患者中，Vimpat 注射剂是另一种可选择的剂型。

在美国，Vimpat 片剂和注射剂于 2009 年 5 月上市，口服液于 2010 年 6 月在上市，之前已获批的适应症为：作为一种单药疗法和辅助疗法，用于成人癫痫患者部分发作性癫痫的治疗。

截至目前，Vimpat 已获全球 72 个国家批准。