就在BioMarin公司认为其A型血友病基因疗法Roktavian（Valoctogenee roxaparvovec）已接近FDA终点时，该机构已将其批准决定日期推迟了三个月。

3月6日，BioMarin发布公告称，由于公司提供了大量的额外研究数据，其A型血友病基因疗法Roktavian的3期GENEr8-1研究的三年数据分析的提交构成了一项重大修正，FDA决定需要更多时间来审查申请，已将新的PDUFA目标行动日期定为2023年6月30日，比原日期3月31日推迟3个月。

Roktavian的3期研究包括134名参与者，是迄今为止血友病基因疗法时间最长、规模最大的研究。

BioMarin全球研发总裁Hank Fuchs医学博士表示：“我们将继续与FDA密切合作，并感谢FDA的积极参与，因为我们寻求为严重A型血友病患者提供这一重要疗法。在公司最近提交了关于该疗法的三年新数据后，三年的数据增强了我们产品的应用前景，并进一步强化了我们的信念，即Roctavian有可能从根本上改变A型血友病患者的治疗标准。”

Roktavian此前历经坎坷，该基因疗法早在2017年就获得了突破性疗法指定。但在2020年，BioMarin收到了FDA的一封完整回复函，该机构对该药物的有效期表示担忧。2022年9月，BioMarin重新提交了最新的申请。FDA于2022年12月初完成了对生产设施的许可前检查。

Valoctogenee roxaparvovec已于2022年8月获欧盟批准（商品名为Roctavian），是全球首款获批上市A型血友病基因疗法。

BioMarin公司此前预测，Roktavian在2023年的收入将在1亿至2亿美元之间。

原文：https://investors.biomarin.com/2023-03-06-BioMarin-Provides-Update-on-FDA-Review-of-ROCTAVIAN-TM-Valoctocogene-Roxaparvovec-Gene-Therapy-for-Adults-with-Severe-Hemophilia-A