“创新是中国生物医药高质量发展的必由之路。特别在商业上有合理回报，才能令创新可持续发展。”——毕井泉

和誉生物创始人徐耀昌博士2015年看到“44号文”（国务院发布的《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》）出台时，敏锐地意识到中国生物医药创新新纪元即将来临。该年他当机立断在张江创立了和誉这家Biotech。

然而，药监改革持续到今天，政策的红利似乎逐渐消逝，创新回报问题尚未解决，尤其在国际环境复杂多变、行业经济下行的当下，中国药监和制药行业未来之路指向何方，创新是否可持续？众多业内人士有些担忧。

日前，在中国医药创新促进会（以下简称中国药促会）主办的中国医药创新与投资大会上，原国家食品药品监督管理总局（CFDA）局长、全国政协常委、经济委员会副主任、中国国际经济交流中心常务副理事长毕井泉；国家药品监督管理局（NMPA）党组成员、副局长徐景和博士及与会学者的重要讲话让徐耀昌等Biotech企业家们对中国的制药创新充满信心、笃定前行。

第七届中国医药创新与投资大会开幕式

原国家食品药品监督管理总局（CFDA）局长、全国政协常委、经济委员会副主任、中国国际经济交流中心常务副理事长 毕井泉先生

国家药监局党组成员、副局长 徐景和博士

当年药监变革者、改革领路人毕井泉说：创新是中国生物医药高质量发展的必由之路。中国生物医药产业唯有坚持创新才有成功的希望，特别在商业上有合理回报，方能吸引资本持续加持生物医药，令创新可持续发展。

大刀阔斧改革市场准入

值得留意的是，毕井泉的发言多次提到创新发展必须给予企业稳定的市场预期与回报，需要大力发展商业医疗保险，理顺医疗服务价格。他提出，推动商业医疗保险发展，对支持生物医药创新具有重要意义。

医保谈判始于2016年由卫健委主导，后在2018年以国家医保局为主导进行药价谈判，截至去年已有7年历史。

“经过多年磨合，医保局与制药企业的沟通交流愈发顺畅。不过，去年仍有13个品种放弃国谈，显示出医保支付与产业预期依然有一定落差。”研发客研究院院长储旻华说。

2022年医保谈判共有147个药品参加，121个谈判或竞价成功，总体成功率为82.3%，其中108个目录外新增药品的价格降幅达60.1%，与去年持平。其中，本土企业共新增24个，仅比外企少了5个，占新增药品总数53个的45%。

在医保基金不能完全覆盖患者支付需求的情况下，毕井泉提出，推动商业医疗保险发展，对支持生物医药创新具有重要意义。

“关键是划清基本医疗保险和商业医疗保险的边界，明确商业保险的市场范围。商业保险主要解决投保人看专家、住单间、吃好药等多层次需求，其范围应当是扣除投保人基本医疗保险报销后多层次医疗需求的花费。”他说。

中国药促会执行会长宋瑞霖博士则一针见血地指出，当创新药走到支付环节，问题就暴露出来，这在一开始制度设计上是始料不及的。创新药背后是资本的投入和回报问题。当下政策制定迫在眉睫的任务是让创新能可持续发展。

中国医药创新促进会执行会长 宋瑞霖博士

“此前全行业努力共创了新药研发的生态环境，建立了审评审批、投资机制，现在市场准入环节也必须大刀阔斧进行深刻改革。如果中国市场不能给创新以合理回报，我们的研发、转化、融资将举步维艰。”宋瑞霖呼吁，中国的医保制度在“量力而行、尽力而为”的基调下，建立符合创新药“高风险、高投入、长周期”特征的医保支付政策，用足医保政策工具，可建立单独的创新药医保支付制度，更好地发挥市场和企业的自主能动性，在保证医保基金稳定和患者可及的同时，为中国医药创新药留足充分发展空间。

费森尤斯卡比中国董事长杨维平博士告诉研发客，受国内价格打压，中国制药企业纷纷出海，但这条道路不能持久也异常艰难。

“当初众多海归科学家回国是为了中国患者而非国际市场。如果中国价格过低，产品出口国际，别国也不会给你高回报的，这个逻辑并不通。只能从医保制度的根本上解决问题。”杨维平说。

但也有产品在医保上获得了合理的回报。在双元盛锋Bio酒会上，亚盛医药董事长兼CEO杨大俊博士分享了亚盛首个上市产品耐立克（奥雷巴替尼）被纳入医保谈判的心得。

亚盛医药董事长兼CEO 杨大俊博士

耐立克去年纳入医保最后的价格是17.44万/年，对比赠药后价格，几乎没有降价，创造了历史。他认为，该药之所以能以合理价格进入国家医保目录，在于它是临床急需且没有同类替代的产品，这意味着医保政策正释放支持创新发展的重要信号。

“各位创新药企业家一定要熟记国谈的规则和流程，提前做足功课才能加大胜算。同时我也希望各位投资人和一、二级市场继续对创新药企，对医药行业保持信心。”杨大俊说。

强监管才能强行业

如果说中国创新最大助力来自于2015年药品审批审评制度改革，那么，一个科学化、法治化、国际化、现代化的药监体系则能持续助推中国医药创新发展并走向制药强国。

徐景和回顾了国家药监局新组建五年以来所取得的巨大成就。当前，药品医疗器械审评审批制度改革创新的众多成果已载入国家法律法规，以法治形式得以巩固与深化，审评审批制度改革不断向前推进。“我们积极推动药品监管科学研究，助力产业创新高质量发展，参与国际药品监管交流与合作，努力贡献中国药监的智慧和力量。”徐景和说。

在徐景和的报告中，有几点与创新科学发展紧密相关：

一是打造法律法规“升级版”。国家药监局组织修订了《药品管理法》《疫苗管理法》等法律及配套规章制度，确定了风险管理、全程管控、科学监管、社会共治的基本原则，建立了药品上市许可持有人制度，推出了突破性治疗药物等加快上市注册程序，改革了临床评价和临床试验管理制度，打造了我国药品监管法律制度的升级版。

二是审评审批跑出“加速度”。2022年国家药监局批准药品1279个，其中创新药18个。5年来，共有106个创新药上市。药品审评中心（CDE）出台药品审评技术指导原则达426个，为药品研发提供强有力的支撑。CDE副主任杨志敏教授则提供了一组数据，2022年CDE按时限完成率达到99.9%，各审评序列按时限完成率达到98%，药品审评审批可预见性极大提高。

毕井泉认为，鼓励生物医药创新，必须提高生物医药研发质量与审评审批效率。宋瑞霖评价到，CDE审评改革在全国药品管理部门中走在前列。谈到高质量发展，他认为，药监每年审批新药除了数量要增加，审评质量也要大幅提升，完善药品审评体系，培养和留住优秀的审评人员。

三是监管科学步入“快车道”。 徐景和介绍了2019年4月启动中国药品监管科学行动计划，国家药监局实施了细胞和基因治疗产品、纳米类创新药械、新型生物材料等两批19个监管科学项目。国家药监局与高等院校合作，设立了14个监管科学研究基地并认定了117家重点实验室。据记者了解，2019年至今，国家药监局推进了以临床结果和流程导向的科学审评体系的建设。

最后是国际合作。徐景和介绍说，药监局持续加强与世界卫生组织（WHO）、国际药品监管机构联盟（ICMRA）、国际人用药品注册技术协调会（ICH）、国际医疗器械监管者论坛（IMDRF）和全球医疗器械法规协调会（GHWP）交流与合作。毕井泉也强调，要更多参与国际药物研发指导原则的制定，最大限度减少产业发展的制度性成本，主动对接国际标准，开发国际市场。

基础创新与成果转化不足

经过十数年仿创结合发展，中国制药行业已跑出多匹“黑马”，如恒瑞医药、百济神州、信达生物、君实生物、再鼎医药、康宁杰瑞等开发原创新药的生物技术企业。

中国药促会最新数据显示，中国对全球新药研发管线数量已由2015年的4%跃升至2022年的20%，中国药品市场在全球占20.3%，2022年药品营业收入达到2.9万亿元。中国生物制药企业能否再上一个台阶，在与会嘉宾看来，基础研究十分关键。

中国科学院院士、药物化学家 陈凯先院士

中国科学院院士、药物化学家陈凯先院士在报告中表示：从某些方面来看，中国生物医药领域的基础研究已取得显著进步。2021年我国科技人员在《细胞》《科学》《自然》等国际顶级期刊上发表的论文已占这3种期刊发表论文总数的20%左右；生命科学和生物技术领域当年发表的论文总数已达19.9万篇，和美国23万篇的差距明显缩小，且论文每年增长速度显著快于美国。但另一方面，我们也看到中国科学家的论文比较多的还是对科学现象的观察、探索和揭示，产生的颠覆性创新技术和可供转化的成果则明显不足。

“一方面，论文数量不断增长；另一方面，每年产生的原创新药的数量却还是相当少。”不过，这种状况正在发生改变，我国与国外原创新药的差距正在逐步缩短。例如，我国第一个肿瘤免疫治疗药物PD-1抗体与国际首个同类药物相比就只晚了4年；而我国研发的第一个c-met抑制剂比国际首个同类药物仅晚了一年。而在CD47、TIGIT等新靶点药物研究方面，中国药企正在与国际研发同步竞争。

如何使生物医药创新不断发展，从药物制造大国走向新药创制强国？陈凯先认为：以基础研究的新成就来实现“从0到1 ” 的新突破，是中国生物医药面向新征程的重要任务。他列举了近年获批的1类新药，“虽然研发了不少具有新化学结构的药物，这些药物拥有自主的知识产权，疗效与国际同类药物相当甚至更优，但其靶点和作用机制大多仍是国外首先发现。”

他说，中国药物研发趋同的现象较为严重，某些赛道上药物过度集中、过于拥挤。要克服这些问题，需要扭转靶点过于集中的情况。临床研究上，全球平均10个药物只有1个获得成功。因此迫切需要应用包括人工智能在内的各项新技术提高临床试验的成功率。

头部制药企业齐鲁制药集团总裁李燕女士认为，原始创新、源头创新难以脱离经济发展和社会发展，需要国家、社会支撑，需要尊重、认可和重视基础研究，应给予那些脱颖而出勇于创新的企业以精神激励和物质回报。

齐鲁制药集团总裁 李燕女士

放眼全球，基础研究不足已不单是中国面临的问题，美国也有大量基础科研无法最终转化为成果。李燕建议说，科研人员要思考下游的问题。另外，基础研究也分早期和晚期阶段，要共同订立一个目标努力实现。除了源头创新，李燕提及药品要具有临床价值才会获得社会和经济价值。据了解，齐鲁制药2022年研发投入达到38.9亿元人民币，占销售收入比例超过10%。

老牌创新药企贝达药业董事长兼CEO丁列明认为，企业的原创能力、转化能力、临床研究能力、商业化能力需要不断提升，企业要针对市场需求研发出能拉动消费的创新产品，这需要高校和业界共同努力。

贝达药业董事长兼CEO 丁列明博士

宋瑞霖用冰冻三尺非一日之寒形容研发同质化现象背后的原因。“道阻且长，行则将至，毕理事长的发言提到营造一个有利于创新发展的生态环境，中国生物医药行业全体人员必将为之奉献毕生心血与努力。”他说。