武田公司于2023年4月11日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准了HyQvia（人正常免疫球蛋白(10%)，重组人透明质酸酶）的一项补充生物制剂许可申请(sBLA)，扩大至2至16岁患有原发性免疫缺陷(PI)的儿童。HYQVIA最初于2014年获得批准，用于治疗成人原发性免疫缺陷。

此前，HyQvia已于2013年5月获欧盟批准，作为一种替代疗法，用于原发性免疫缺陷综合征及伴有继发性低丙种球蛋白血症和反复感染的骨髓瘤或慢性淋巴细胞白血病成人患者（≥18岁）的治疗。

HyQvia由人正常免疫球蛋白（IG，10%）和重组人透明质酸酶（hyaluronidase）组成的皮下免疫球蛋白疗法，透明质酸酶有利于IGSC的分散和吸收。HyQvia是获批用于原发性免疫缺陷症治疗的首个每月一次的皮下注射免疫球蛋白，每月仅需皮下注射一次，且在单个注射部位即可提供全部的治疗剂量。目前，大多数PI患者需在医院接受静脉输液治疗，而在HyQvia之前的皮下注射IG药物，需要每周或每2周注射一次，且每次注射时需在多个位点注射。

对于2-16岁的儿科患者而言，HyQvia皮下免疫球蛋白疗法可以为医疗保健提供者和家庭提供了一种作为静脉注射或更频繁皮下给药的替代方案，减少患者给药频率。

扩大的监管批准是基于在44名年龄在2岁至16岁的原发性免疫缺陷患者中进行的一项非盲、关键、非对照、前瞻性III期临床试验获得的数据。

研究发现HyQvia可有效治疗急性严重细菌感染。这是该试验的主要终点。试验持续了12个月，每名受试者的总感染率进一步证明了该药物的疗效。

在安全性方面，中期数据分析的结果表明安全性特征与成人相似。不同年龄组之间的免疫球蛋白G(IgG)谷低浓度无临床意义的差异。

出处：https://www.businesswire.com/news/home/20230410005423/en/Takeda-Receives-FDA-Approval-to-Expand-the-Use-of-HYQVIA%C2%AE-to-Treat-Primary-Immunodeficiency-in-Children