作为全球第二大药物市场，我国近10年来的药物临床试验和新药注册申请数量均在快速增长，研发环境也逐渐向国际标准靠拢。药物临床试验量的快速增长对我国临床试验机构的数量和质量都提出了更高要求。自2019年12月1日起，我国开始施行《药物临床试验机构管理规定》，药物临床试验机构由资格认定逐渐过渡为备案管理。新规定简化了药物临床试验的审评审批流程，有助于促进各临床试验机构深度发展。在一系列鼓励政策下，涌现了许多新备案的药物临床试验机构，为释放临床资源、缓解供需矛盾、满足临床试验需求提供了有效解决方案，也受到了行业的持续关注。

近日，IQVIA艾昆纬临床运营卓越中心可行性分析团队在《中国食品药品监管杂志》和《中国新药与临床杂志》上接连发表两篇报告，通过数据分析和调研问卷，聚焦新备案机构承接药物临床试验的现状，分析不同专业的临床试验供需环境，深入了解新备案机构开展药物临床试验的优势及其面临的挑战，探讨提升其临床试验能力和质量的途径，为新备案机构的发展提供参考，以促进临床试验资源的合理布局，推动行业健康发展。

新备案机构促进临床试验资源下沉

备案制度全面实施后，临床试验机构数量大幅增长。截至2021年12月31日，全国药物临床试验备案机构累计达到1146家，是备案制度实施前的1.3倍；其中有270家新备案机构，占备案机构总数的23.6%（图1）。从机构级别来看，二级医院的备案机构数量增速明显高于三级医院（72.2% vs 30.5%）。从地域分布来看，尽管备案机构仍集中在经济相对发达地区，但各省新备案机构数量与当地人口呈现出更强的相关性，且河南、四川、陕西等中西部地区的省份新备案机构占比均高于平均水平（图2）。新备案机构向人口密集的地区倾斜，有助于促进地域间临床试验资源均衡发展，更好地满足患者需求。

图1: 2019年12月-2021年12月药物临床试验机构备案数量变化趋势

图2: 药物临床试验备案机构数量地域分布

新备案机构参与药物临床试验机会有限

新备案机构数量占备案机构总数的23.6%，但仅有9.9%的药物临床试验选择纳入新备案机构。截至2021年12月31日，仍有40.7%的新备案机构在备案后尚未开展药物临床试验。此外，新备案机构承接的试验类型和疾病领域均与原有机构存在一定差距。新备案机构Ⅰ期研究中心承接的试验数量明显少于平均水平，且以生物等效性试验为主。此外，中药/天然药物项目仅占全部药物临床试验数量的2.4%，但新备案机构的参与程度超过25%。

不同专业的临床试验供需关系存在差异

了解临床试验中不同专业的供需关系，对各机构发展学科优势、增强试验承接能力有重要参考意义。为更好地衡量各专业临床试验开展情况，文章创新性地引入临床试验机构利用度和临床试验集中度的概念，计算公式如下：

利用度(%) = 该专业所有机构参与临床试验的总时长（年）/该专业所有机构具备临床试验资质或备案的总时长（年）x 100%

集中度(%) = 该专业临床试验量排名前10%的机构试验数量之和/该专业临床试验总数 x 100%

利用度为100%意味着平均每家机构任一时间有且仅有一个正在进行的临床试验项目，利用度大于100%代表平均每家机构特定专业有多项临床试验同时开展，而小于100%则说明临床试验项目间存在空档。集中度数值越高，代表该专业的临床试验越集中于头部机构，形成寡占市场。

通过对比原有机构和新备案机构中药物临床试验的利用度和集中度（图3-4），可见新备案机构的平均临床试验集中度高于原有机构，而利用度有较大提升空间。新备案机构中非肿瘤专业（如心血管内科、呼吸内科、消化内科等）备案数量较多，但临床试验数量少，且项目多集中在某几家机构，导致临床试验集中度接近100%。在项目数量最多的Ⅰ期试验和生物等效性试验中，新备案机构的临床试验集中度也高达80%。另一方面，新备案机构各专业的利用度均低于原有机构（如肿瘤科103% vs 1451%，血液内科102% vs 743%）。在原有机构项目竞争激烈且资源较为紧张的情况下（特别是肿瘤科和血液内科），新备案机构仍存在项目不饱和，资源利用效率较低的现象。对处于不同供需关系中的专业，各机构可采取差异性发展计划，根据专业所处的供需关系，针对性调整策略，以更好地适应行业需求，从而获得更多积累宝贵临床试验经验的机会。

图3: 原有机构中不同专业药物临床试验利用度和集中度对比

图4: 新备案机构中不同专业药物临床试验利用度和集中度对比

新备案机构有启动快、招募潜力大的优势

为更好地了解新备案机构的情况，可行性分析团队在2022年5月至8月对全国范围内新备案机构的机构办工作人员展开了问卷调研。为增强样本的代表性，研究采取配额抽样的方法，共回收54份有效回复。调研发现，新备案机构的主要优势来自于启动流程加速和受试者招募潜力。超过九成新备案机构从立项到启动的平均时长为2-4个月，低于我国临床试验项目平均启动所需的6-12个月。在伦理审查方面，36.8%的新备案机构认可牵头或合作单位伦理批件，提高了伦理审查效率，减少重复审查带来的时间和资源浪费。在有受试者招募经验的新备案机构中，平均77.0%的项目可达到合同签订的入组例数，更有29.3%的项目可超过合同入组例数。参与调研的新备案机构重点推荐了神经内科、呼吸内科、心血管内科等慢性疾病领域，主要推荐原因为稳定的病源和丰富的疾病管理经验。

新备案机构在试验项目落地过程中

仍面临挑战

尽管新备案机构具备诸多优势，在实际临床试验项目落地的过程中，目前新备案机构仍面临一些挑战（图5）。首当其冲的问题是新备案机构的知名度。“机构/研究者知名度不足”是认同度最高的挑战，这也进一步导致临床试验管理经验欠缺，间接造成“依从性差”、“知情同意率低”、“核查/稽查经验少”、“质控意识弱”等问题，形成试验向传统机构倾斜的不良循环。其次，新备案机构普遍存在团队专业度受限的问题。调研发现新备案机构在临床试验专职人员数量和培训频率上均有提升空间，且多个机构办的工作人员认同“机构管理人员精力有限”、“研究者参与药物临床试验兴趣度低”、“研究团队人员不足”是临床试验过程中经常遇到的挑战。除人员专业度外，缺乏临床试验的配套设施和信息化系统也可能制约新备案机构的发展。参与调研的新备案机构中，使用临床试验管理系统的新备案机构仅占39.7%，其他信息化系统的使用比例更是低于15%（如临床试验专用病历记录系统/软件，临床试验专用药物管理软件/系统，远程监查平台等）。配套设施和系统的缺失可能造成人力资源浪费和质量管理漏洞。

图5: 新备案机构对于开展临床试验各阶段困难的同意度

新备案机构态度积极

需行业各方共同支持

调研发现，新备案机构对于提升自身临床试验相关能力、加强对外宣传交流的态度十分积极，且迫切需要得到行业各方的支持（图6）。一方面，新备案机构希望获得更多参与学术活动、机构间互助平台、区域联盟的机会，学习借鉴成熟临床试验机构在建立激励制度、安排学习计划、组织人员培训、调动研究团队积极性等方面的经验。另一方面，新备案机构也可与申办方及CRO建立有效的合作机制，互惠共赢。通过与企业建立联系，新备案机构可加强对自身优势和重点科室的宣传推广，同时也能帮助申办方和CRO选择更合适的临床试验开展地点。临床试验经验丰富的CRO和申办方可在项目运营、法规要求、质量管理、系统建设等方面向新备案机构提供更多反馈和支持，帮助新备案机构快速成长，提高资源配置效率。

图6: 新备案机构对于开展临床试验希望得到的支持的同意度

在我国药物临床试验量不断增加，部分原有机构或专业资源逐渐饱和的环境下，新备案机构是一个逐渐成长且备受关注的群体。新备案机构可为提高药物临床研发效率，缓解临床研究资源供需紧张提供新的解决方案。然而目前新备案机构尚未完全达到释放产能的效果，整体利用度均有提升空间。临床试验机构、企业以及相关部门应设立共同目标，健全新备案机构的人才培训体系，加强临床试验配套资源和信息化建设，同时帮助新备案机构与成熟机构和企业建立有效的沟通合作机制。在各方协同努力下，新备案机构的成长壮大也必然会对我国临床试验行业的发展起到推动作用。