5月,美国及欧洲的生物医药行业共发生27起融资事件,融资规模达20.72亿美元,其中值得关注的有:
放射性癌症治疗药物领域:该领域逐渐得到大药企的关注,仅在2个月内,诺华和拜耳分别与Bicycle(NASDAQ:BCYC)达成了高达17亿美元的放射性药物的合作协议,专注于放射疗法的Abdera Therapeutics也是在4月获得了1.42亿美元的融资,而Convergent Therapeutics在5月完成了7500万美元的A轮融资;
RNA疗法领域:以递送为主的RNA综合平台疗法公司逐渐受到资本的追捧,2月,由张峰创立的蛋白纳米颗粒(PNP)递送公司Aera Therapeutics完成了1.93亿美元的A轮融资,4月,由ARCH Venture与Beam Therapeutics联合创立的Orbital Therapeutics完成了2.7亿美元的A轮融资,5月,ReNAgade Therapeutics完成了3亿美元的A轮融资。
1、ElevateBio:CGT领域的颠覆性平台
5月24日,ElevateBio宣布完成4.01亿美元的D轮融资,本轮融资由Matrix Capital旗下的AyurMaya Capital Management Fund领投,诺和诺德、Lee Family Office(亚洲)、Invus Group、软银、富达、MPM Capital、Redmile、EcoR1 Capital、Samsara、Surveyor、Vertex Ventures等机构投资者跟投,这是今年以来Biotech领域最大规模的融资。
ElevateBio成立于2017年,是一家新型细胞和基因治疗(CGT)公司,采取的是Hub-and-Spoke商业模式(详见Hub-and-Spoke:创新药企的新模式),基于CGT领域研发、工艺开发和cGMP制造的设施BaseCamp为麾下公司和合作伙伴提供细胞、基因专业技术支持,将相关学术研究与商业化、规模化生产相联系,不断收购与剥离独立运营的新公司,迄今为止,已经孵化了多家公司:
2019年5月,ElevateBio将AlloVir纳入麾下,致力于开发流感、呼吸道合胞病毒 (RSV) 等流行性疾病的T细胞疗法;
2019年10月,ElevateBio推出了HighPassBio,致力于开发针对HA-1的TCR疗法;
2021年10月,ElevateBio收购了基因组编辑公司Life Edit Therapeutics;
2022年与George Daley教授、波士顿儿童医院合作推出一家的开发iPSC衍生通用免疫疗法的公司。
其中最耀眼的子公司莫过于Life Edit,凭借其基因编辑平台包括碱基编辑器和rna引导核酸酶(RGNs)库,仅在今年上半年就达成了两项合作:
2023年2月,Moderna和Life Edit Therapeutics宣布了一项战略研发合作,双方将合作发现和开发体内mRNA基因编辑疗法;
2023年5月,诺和诺德与Life Edit达成七个在研管线的合作,旨在开发治疗罕见病和心脏代谢疾病的碱基编辑疗法。除了股权投资外,Life Edit还将获得高达20以美元的预付现金和里程碑付款。
ElevateBio的创始人包括Alexion前CEO Hallal、CFO Vikas Sinha,以及Bluebird Bio首席科学官 Mitchell Finer,自成立以来累计融资12.46亿美元,其中A轮、B轮和C轮的融资金额分别为1.5亿美元、1.7亿美元和5.25亿美元。
细胞与基因疗法领域的创新投资目前仍是热点,与同为该领域的Landmark Bio,采取与ElevateBio类似的商业模式,由哈佛和MIT发起,GE Healthcare、富士公司等共同设立,目前已经融资1.25亿美元。
2、ReNAgade Therapeutics:下一代RNA疗法新星
5月23日,ReNAgade Therapeutics宣布完成3亿美元A轮融资,本轮融资由MPM BioImpact和F2 Ventures领投。
ReNAgade由MPM BioImpact孵化设立于2020年,基于公司专有的新型脂质纳米颗粒(LNP)递送技术,以及广泛的编码、编辑和基因插入工具,搭建了全RNA系统,旨在解决RNA药物目前受到靶向递送和缺乏综合治疗平台的限制,使RNA药物能够递送到体内以前无法到达的组织和细胞,有望在多种疾病的治疗领域实现应用。
目前,ReNAgade的管线均处于临床前阶段,已完成体外与小鼠实验,并有接近10项非人灵长类的临床前实验正在进行中。此外,公司与Orna Therapeutics成立了一家合资企业,将ReNAgade的递送平台与Orna的环状RNA技术相结合。此前Orna与默沙东达成合作,ReNAgade亦有资格获得默沙东的里程碑付款。
ReNAgade由知名Biotech风险投资机构MPM Capital 的子公司MPM BioImpact创立,此前,MPM BioImpact还孵化了另一家环状RNA药物公司Orna Therapeutics,并作为领投机构为后者完成了8000万美元的A轮融资。
ReNAgade的管理团队十分出色,四位创始人均是RNA药物领域的资深人士,并有多人曾在Moderna担任重要领导职务。
董事长兼CEO Amit Munshi在Biotech领域有30多年的从业经验,此前曾担任 Arena Pharmaceuticals(被辉瑞以67亿美元收购)的CEO;首席科学官Peter Smith博士曾在RNA领域龙头企业Alnylam担任首席早期开发官,后在Moderna从事非临床研发业务;首席运营官Ciaran Lawlor博士曾在波士顿咨询公司就职,亦曾在Moderna领导过多项科学任务。
目前,以递送为主的RNA综合平台疗法公司是一级市场的热点之一,4月,由ARCH Venture与Beam Therapeutics联合创立的Orbital Therapeutics完成了 2.7 亿美元A轮融资。3、Carmot Therapeutics:减肥药物新秀5月24日,Carmot Therapeutics宣布完成1.5亿美元的E轮融资,本轮融资由Deep Track Capital领投,5AM Ventures、Franklin Templeton、Frazier Life、Venrock Healthcare 、RA Capital和The Column Group等机构跟投。
Carmot Therapeutics成立于2008年,是一家开发治疗肥胖和糖尿病等代谢性疾病药物的公司。创始人Stig K. Hansen发明了名为Chemotype Evolution(CE)的药物发现平台,可以快速有效地让小分子药物进入新颖多样的化学空间,借助CE平台,Carmot与安进、基因泰克有战略合作,其中包括与安进合作的首个获批的KRAS G12C抑制剂LUMAKRAS (sotorasib)。
随着近期礼来和诺和诺德在GLP-1减肥药物领域的竞相出彩,二者市值分别突破4000亿美元和3600亿美元,GLP-1行业受到资本市场的追捧,Carmot利用新识别的肠促胰岛素受体信号转导靶点,开发了多个减肥药物:
CT-388:一款每周一次的双重GLP-1/GIP受体调节剂,目前正在进行1/2a期临床试验,用于治疗患有2型糖尿病 (T2D) 的超重和肥胖成人患者。
CT-868:一款每日一次的双重GLP-1/GIP受体调节剂,目前已完成针对超重和肥胖其他方面健康的成年志愿者的1期临床试验。在正在进行的2期试验中,对超重和肥胖的2型糖尿病成年人进行评估,计划在2023年对超重和肥胖的1型糖尿病患者进行额外的2期试验。CT-996:一款口服小分子GLP-1受体激动剂,最近在超重和肥胖的健康成人中启动了1期临床试验。此外,Carmot还有一款长效肽酪氨酸-酪氨酸 (PYY) 类似物,处于后期临床前开发阶段。
Carmot在一级市场受到多家机构追捧,累计融资金额仅4亿美元:
2018年1月,Carmot完成了由Horizons Ventures(维港投资)和The Column Group投资的1500万美元的B轮融资;
2020年9月,Carmot完成了安进、维港投资等机构参与的4700万美元的C轮融资;
2022年7月,Carmot宣布完成由The Column Group领投,RA Capital等机构跟投的1.6亿美元的D轮融资。
今年1月,Carmot将其在肿瘤学、免疫学和炎症领域的Chemotype Evolution(CE)发现平台分拆给一家独立的新公司Kimia Therapeutics,Kimia专注于通过机器学习扩展CE平台的能力,以确定与癌症和免疫学相关疾病的新靶点的药物。
4、Nido Biosciences:礼来支持的CNS药物公司
5月15日,Nido Biosciences宣布完成1.09亿美元的早期融资。其中A轮融资由 5AM Ventures、Abingworth和Bessemer Venture Partners共同领投,礼来等机构跟投;B轮融资由Bioluminescence Ventures领投。
Nido Biosciences由5AM Ventures旗下投资早期公司的机构4:59 Initiative创立,专注于开发针对神经疾病的小分子药物。公司利用基于人iPSC衍生神经元和定制筛选的功能基因组学发现平台来识别神经系统(CNS)疾病的新治疗靶点,创建了多种神经肌肉和神经退行性疾病的治疗方法,包括帕金森病和肌萎缩侧索硬化。
Nido目前的主要管线是小分子药物NIDO-361,与雄激素受体上的一个独特部位结合,纠正转录失调和恢复健康的细胞功能,目前处于治疗脊髓延髓肌萎缩症(SBMA)患者的临床一期试验。
Nido的CEO Jeremy Springhorn博士是一名Biotech老兵,此前曾在 Syros、Flagship Pioneering和Alexion Pharmaceuticals担任过多个领导职务,曾开发出用于血液疾病和免疫疾病的Soliris。
5、Ray Therapeutics:诺和诺德与默沙东支持的眼科药物公司
5月16日,Ray Therapeutics宣布完成1亿美元的A轮融资,本轮融资由Novo Holdings A/S领投,Deerfield Management、Norwest Venture Partners、Platanus、MRL Ventures Fund(默沙东公司)、现有投资者4BIO Capital跟投。
Ray Therapeutics是一家基于视觉光遗传学的眼科疾病药物开发公司,视觉光遗传学是一种治疗方式,它使用基因疗法将光敏蛋白传递到视网膜细胞。进入眼睛的光可以刺激这些细胞产生视觉信号,并将信号发送至大脑。
公司开发了一个光遗传学平台,以生物工程方式开发下一代基因型独立疗法,用于恢复正常感光细胞(光感受器)丢失的多种视网膜疾病的视力,例如色素性视网膜炎、其他遗传性视网膜营养不良和黄斑变性。
Ray主要针对多种退行性视网膜疾病开发药物,包括视网膜色素变性(RP)和地图样萎缩(GA),目前所有管线均处于临床前阶段,预计明年可将针对视网膜色素变性的管线推进到临床试验阶段。
Ray Therapeutics的CEO Paul Bresge此前在工业与运输领域拥有成功的职业生涯,直到他15岁的女儿Tamar被诊断出罕见疾病视网膜色素变性(RP),为了挽救女儿的视力,Bresge从2010年开始加入到Henry Klassen和Jing Yang博士的工作中,帮助组建了治疗RP的细胞疗法公司jCyte公司,担任jCyte的CEO,并于2020年与参天制药达成了2.52亿美元的许可协议。此外,他还是Healios的董事会成员,Healios是一家拥有眼科和肿瘤学在研药物的iPSC疗法公司。
6、Boundless Bio:拜耳投资的精准肿瘤药物公司
5月16日,Boundless Bio宣布完成1亿美元C轮融资。本轮融资由Leaps by Bayer和RA Capital共同领投,富达、ARCH Venture 、Vertex Ventures、Redmile Group、Surveyor Capital、Alexandria Venture 、Logos Capital 等机构跟投。
Boundless Bio成立于2019年,是一家精准肿瘤学公司,致力于为癌基因扩增癌症患者开发染色体外 DNA (ecDNA) 的疗法。现有的靶向疗法和免疫疗法在治疗肿瘤基因扩增的癌症患者方面没有良好的效果,而Boundless Bio发现ecDNA在正常健康组织中并不存在,但在14%的早期癌症和高达40%的转移性癌症中有表达,基于对ecDNA的理解,公司致力于为难以治愈的肿瘤基因扩增的癌症患者提供潜在的变革性疗法。
Boundless目前主要管线是口服CHK1抑制剂BBI-355,目前正在针对致癌基因扩增的多种癌症适应症开展临床1/2期试验。此外,Boundless Bio还在推进ecDTx 候选药物的临床前管线及其专有的ecDNA诊断临床试验分析ECHO(ecDNA Harboring Oncogenes)。
Boundless Bio在一级市场受到资金追捧,于2019年9月,完成了4640万美元A轮融资,由ARCH Venture Partners和City Hill Ventures领投,Vertex Ventures 、Alexandria Venture 、Boxer Capital 和 GT Healthcare Capital跟投,公司于2021年4月完成了1.05亿美元的B轮融资,由Nextech Invest和RA Capital 领投,富达、ARCH Venture Partners、Wellington Management、Alexandria Venture等机构跟投。
7、Convergent Therapeutics:下一代放射性抗体药物公司
5月3日,Convergent Therapeutics宣布完成了9000万美元的A轮融资,本轮融资由OrbiMed和RA Capital牵头,Invus跟投。
Convergent Therapeutics于2020年由Philip Kantoff 博士和Neil Bander博士联合创立,是一家放射性抗体药物开发公司,其中公司的核心技术由康奈尔大学教授Bander开发,Kantoff 曾在纪念斯隆凯特琳癌症中心、达纳-法伯癌症研究所和哈佛医学院担任领导职务,为最终获得FDA批准的多种前列腺癌疗法做出了学术贡献。Convergent目前唯一的管线是CONV01-α,这是一款与放射性α粒子发射体 actinium-225 (Ac-225) 偶联的单克隆抗体,用于与前列腺特异性膜抗原 (PSMA) 结合,其优势在于可将其放射性有效载荷直接输送到前列腺癌细胞中,同时最大限度地减少对周围健康组织的损害,目前正处于临床一期的单剂量递增试验。此外,Convergent Therapeutics还在开发更多的癌症放射性抗体靶点来,亦在评估其他管线许可和管线收购机会。
近一年以来,放射性药物受到越来越多的大药企关注,仅在上半年,就有诺华和拜耳分别与Bicycle(NASDAQ:BCYC)达成了高达17亿美元的放射性药物的合作协议,新成立的Abdera Therapeutics也在4月完成了1.42亿美元的融资,而诺华更是从已经破产的Clovis Oncology公司手中买下了放疗药物FAP-2286。
8、Initial Therapeutics:下一代不可成药靶点药物开发公司
5月1日,Initial Therapeutics宣布完成了由Apple Tree Partners投资的7500万美元的A轮融资。
Initial Therapeutics由Apple Tree Partners的风险合伙人Spiros Liras和三名来自加州大学教授于2020年共同创立,公司通过选择性阻止蛋白质合成(selective termination of protein synthesis,STOPS) 靶向“难成药”或者“不可成药”蛋白质靶点,从而开发治疗癌症以及其他严重疾病的药物。
不同于其他针对成熟蛋白质的干预措施(例如:靶向蛋白稳定和蛋白质降解),Initial开发的小分子治疗方法通过阻止蛋白质合成,避免了适应成熟蛋白质的细胞活动以及在结构上解决对接问题的需要。此外,STOPS平台在阻止蛋白质合成的同时还能够阻止蛋白质聚集体形成,降低因折叠不正常蛋白质产生而引发其他疾病的风险。