来源：医药经济报  2017-08-23

医药网8月23日讯　孤儿药是用于诊断、治疗和预防罕见病的药品。根据世界卫生组织（WHO）的定义：罕见病为患病人数占总人口数0.65‰～1‰的疾病，世界各国根据每个国家自己的情况，对罕见病的认定标准存在一定的差异，大多数是以患病率或患病人数作为罕见病的界定标准。

近五年来，FDA批准的孤儿药数量快速增长，2017年上半年已经超过2016年全年的获批数量。

近年来，制药产业界的研发热点主要集中在抗肿瘤、抗感染、神经系统疾病以及血液系统疾病等方面，而孤儿药在各领域都有一席之位，其中抗肿瘤孤儿药获批19项，占获批总数的50%以上。在已获批的37个适应症中，23项为首次获批，超过总数的60%，也体现了美国孤儿药研发领域的绝对实力。

 

美国孤儿药研发热潮高涨离不开美国优厚的激励政策。美国、欧盟等国家设立了专门的孤儿药认证和管理部门，并以《孤儿药法案》为起点，陆续建立了完善的孤儿药政策法律体系，包括：研发资助计划；新药申请费豁免、临床试验申报加速审批机制、加速审评、优先审评券、最高70%税收优惠以及市场独占权等政策，为罕见病用药的发展注入了生机与活力。