8月3日, Ionis Pharmaceuticals, Inc.(纳斯达克:IONS)宣布,已与诺华公司签订合作和许可协议,为脂蛋白(a)或Lp(a)驱动的心血管疾病(CVD)患者发现、开发和商业化一种新药。这建立在公司现有合作的基础上,重点是就靶向Lp(a)的反义寡核苷酸(ASO)疗法pelacarsen的开发和商业化,诺华目前正在第3阶段心血管结果研究中对此进行评估。
根据协议,Ionis将从诺华获得6000万美元的预付款,并有资格获得发展、监管和商业里程碑付款以及分级版税。诺华将全权负责下一代Lp(a)疗法的开发、制造和潜在商业化。
Ionis的首席执行官Brett P Monia博士表示,我们很高兴扩大与诺华的合作,旨在为心血管高风险的Lp(a)升高的患者提供变革性疗法。这项合作旨在利用Ionis先进的RNA定位平台技术,提供一种新颖的Lp(a)定位疗法,我们预计该疗法将提供行业领先的功效和给药频率。
关于Pelacarsen
Pelacarsen由Ionis开发,并于2019年授权给诺华,用于全球独家开发、制造和商业化。这是一种反义寡核苷酸(ASO)疗法,旨在减少肝脏中载脂蛋白(a)的产生,为减少循环Lp(a)提供直接方法。
Pelacarsen目前正在Lp(a) HORIZON(NCT04023552)中进行评估,这是一项由诺华公司进行的全球、多中心、双盲、安慰剂对照的关键第3期研究。这项研究完成了8,323名参与者的注册。数据预计将于2025年公布。