8月1日，Vertex发布2023H1业绩，总产品收入为48.68亿美元，同比增长13%。其中，囊性纤维化（CF）三联疗法Trikafta/Kaftrio大卖43.37亿美元，同比增长19%；其他CF药物收入持续缩水为5.31亿美元。基于Trikafta/Kaftrio强劲的销售表现，Vertex将2023全年CF产品收入预期从之前的95.5亿至97亿美元上调至97亿至98亿美元。

此消息一出，Vertex的股价也相应上涨，总市值突破900亿美元大关，达923亿美元左右。

Trikafta/Kaftrio于2019年首次在美国获得上市批准，仅凭CF这一个罕见病适应症就实现销售额的节节攀升。2022年，Trikafta/Kaftrio便为Vertex贡献了76.87亿美元的营收。最初，该药物仅限于12岁及以上的患者人群使用，后于2021年获FDA批准扩展适用人群至6岁及以上，2023年4月进一步覆盖2岁及以上患者。

Vertex首席运营官Stuart Arbuckle在电话会议上表示，最新的适应症人群拓展为公司业务带来了推动力。Trikafta/Kaftrio第二季度的销售额为22.4亿美元，超过此前分析师预计的21.6亿美元。

Vertex称，Trikafta/Kaftrio在低龄儿童中的强劲需求是其决定上调CF产品全年收入展望的驱动因素。此外，管理层已经确定了多个候选药物，以保持Vertex在CF领域的主导地位，并将其产品组合扩展到新的治疗领域来推动公司的进一步增长。

在CF领域，Vertex正在进行关键的3项III期临床试验，将新一代三联疗法Vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor与 Trikafta/Kaftrio进行比较，SKYLINE 102和SKYLINE 103针对12岁以上患者，RIDGELINE聚焦6-11岁患者，试验结果将于明年初公布。

Vertex首席执行官Reshma Kewalramani告诉投资者，这种新的三联疗法与Trikafta/Kaftrio相比，“前者是更方便的每日一次给药（后者需每日两次），专利费负担大大降低”。

Vertex还在引领CF治疗领域，它与Moderna合作开发了一款mRNA疗法VX-522，适用于无法从囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）调节剂中获益的约5000例患者。VX-522是一种脂质纳米粒吸入剂，直接将全长CFTR mRNA递送至肺部，目前正处于剂量递增阶段。

整个CF治疗领域，Vertex通过数款产品的升级迭代，已铸就难以撼动的领先地位，目前呈现市场垄断姿态。

除CF外，Vertex还在为exagamglogene autotemcel (exa-cel) 的商业化上市做准备，这是一种非病毒体外CRISPR基因编辑疗法，可能在未来8个月内获得镰状细胞病和输血依赖型β-地中海贫血症的批准。Vertex正在与支付机构合作，以确保在获得批准后尽快报销费用，但未来销售额的增长需要时间。

“我们预计，exa-cel的商业化速度显然会慢于CF药物，因为后者的商业化速度几乎是垂直的。这在很大程度上是因为患者需要经过数月的过程才能接受exa-cel的治疗。”Arbuckle表示：“我们仍然相信有很多人对此感兴趣。我们认为，eva-cel未来将带来数十亿美元的商机。”

其他重点领域包括1型糖尿病细胞疗法。Vertex此前已宣布捷报，其在研干细胞衍生的胰岛细胞疗法VX-880治疗1型糖尿病患者的I/II期研究获得积极结果。接受VX-880治疗的所有6例患者均分泌了内源性胰岛素，在减少或停止外源性胰岛素使用的同时改善了血糖控制。

原文：https://www.vertexinc.com/company/news/in-the-news/steep-rise-changes-sales-tax-rates