最近一届奇璞奖药品领域的创新水平达到了我国医药领域的最新高度。以前我国创新药领域几乎空白或者创新药凤毛麟角，获得药品提名奖的项目集中在商业模式和管理方面的创新，而这一届四个药品提名奖项目全都是创新药。其中，细胞基因疗法CAR-T项目最终获得了奇璞奖。

尽管细胞基因疗法的价值获得肯定，但是价格非常昂贵，大部分个体患者难以承受，对于各国医疗报销系统也带来了巨大挑战。该类创新疗法能否获得医疗卫生系统的广泛覆盖？如何权衡利弊？本文以CAR-T疗法为例简要介绍了细胞基因疗法现状，并讨论了重新思考支付模式的必要性。

1 细胞基因疗法简要现状

以CAR-T为例

嵌合抗原受体（Chimeric antigen receptor, CAR）T细胞疗法是人们熟知的细胞基因疗法（Cell and Gene Therapy, CGT）之一。在这种治疗策略中，患者的T细胞经过基因工程改造，以表达结合肿瘤抗原的合成受体，然后将CAR-T细胞扩展用于临床，并重新注入患者体内，以攻击和摧毁肿瘤细胞。该细胞基因疗法的优势在于可通过一次性给药为患者带来长期或终身的益处。

CAR-T疗法是个性化肿瘤治疗的重大进步，也可以说是合成生物学和个性化细胞肿瘤治疗最早商业化的成功例子之一。全球首个获准的CAR-T药物是美国FDA于2017年批准的Kymriah，主要用于治疗复发性或难治性急性淋巴细胞白血病，当时定价为47.5万美元。近几年，CAR-T药物的研发和商业化过程不断加速，截至2023年7月，全球已经有9项CAR-T细胞治疗产品上市（其中美国FDA批准了6款，我国批准了3款）。虽然以CAR-T为代表的细胞基因疗法仍处于起步阶段，但是，它已经显示出治疗甚至治愈一些难治性疾病（例如，淋巴瘤、白血病和多发性骨髓瘤等血液肿瘤疾病）的巨大潜力。

2 重新思考支付模式

尽管细胞基因疗法的价值获得肯定，但是价格非常昂贵，大部分个体患者难以承受，对于各国医疗报销系统也带来了巨大挑战。即使预算充裕的发达国家，也在小心翼翼地估算细胞基因疗法对财政的潜在影响。

该类创新疗法能否获得卫生系统的广泛覆盖？如何权衡利弊？

支持者认为这是真正的创新疗法，可能治愈一些过去的不治之症，不仅可以促进健康，提高生活质量，还可以带来生产力的改善，带来广泛的社会效益。

利益相关的企业则认为新一代疗法的缓慢采用可能会削弱投资者的热情，从而抑制该领域下一代产品的创新。

付款方通常考虑卫生系统的预算和承受能力，所担心的问题包括：将对预算产生重大影响；长期临床效果存在的不确定性；即使考虑到更广泛的社会效益，具有成本效益，也不代表是负担得起的；为了支付这些昂贵的创新疗法，可能会剥夺部分人群最基本的医疗保障权利等。

因此，问题的关键就转变为：如何创建一种新的支付模式，既能确保患者可获得，又能促进重大创新，还能保证医疗卫生系统在财务上的可持续性？

在过去几年，随着越来越多的CGT疗法的上市，世界上许多国家（法国、意大利、美国、巴西、德国、西班牙、英国等）都在探索适用于CGT疗法的创新支付方式，包括基于结果的报销（Outcomes-based reimbursement, OBR）、分期付款、扩大风险池等数十种模式。这些实践提供了宝贵的实践经验，但鲜有一个模型可以解决与CGT疗法支付相关的所有问题。然而，为了让有需要的患者从新一代疗法中获益，我们需要在保持系统稳定的前提下，不断探索符合国情的可行的创新支付模式。