来源：生物谷    2016-11-25

日本制药巨头武田（Takeda）抗癌管线近日在欧盟监管方面传来喜讯，欧盟委员会（EC）已有条件批准口服蛋白酶体抑制剂Ninlaro（ixazomib），联合Revlimid（lenalidomide，来那度胺）及地塞米松（dexamethasone），用于既往已接受过至少一种治疗方案的多发性骨髓瘤（MM）成人患者。此次批准，使Ninlaro成为欧洲首个也是唯一一个口服蛋白酶体抑制剂。

值得一提的是，Ninlaro在欧洲的监管之路也并非一帆风顺。今年5月底，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）曾发布意见，建议不批准Ninlaro。之后，武田针对这一意见提起上诉，要求CHMP重新审查，最终在今年9月底获得了CHMP支持批准的积极意见。

Ninlaro的获批，是基于关键性III期临床研究TOURMALINE-MM1的积极数据，该研究在复发性和/或难治性多发性骨髓瘤患者中开展，数据显示，与安慰剂+来那度胺+地塞米松联合治疗组相比，Ninlaro+来那度胺+地塞米松联合治疗组无进展生存期（中位PFS：20.6个月 vs 14.7个月）显著提高了6个月，达到了研究的主要终点。此外，在横跨预先定义的各亚组中均观察到了Ninlaro治疗方案的显著疗效。该研究中总生存期（OS）方面的后续分析将在2017年进行。

近年来，尽管临床治疗方面已取得很大的进展，但多发性骨髓瘤仍然是一个棘手的疾病，患者及其治疗医生需要更多的治疗选择。在欧洲，尚没有获批的口服蛋白酶体抑制剂，Ninlaro将填补这一空白。Ninlaro+来那度胺+地塞米松，这种全口服三联疗法将为复发性和/或难治性多发性骨髓瘤（MM）群体提供一种安全有效的、可耐受的口服治疗方案。

在美国，Ninlaro于2015年11月获FDA批准，成为全球上市的首个口服蛋白酶体抑制剂。Ninlaro能够阻断多发性骨髓瘤细胞的酶，进而阻碍其生长及生存的能力。

多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）是一种浆细胞癌，见于骨髓。多发性骨髓瘤中，一组浆细胞（或骨髓瘤细胞）转化为癌细胞并增生，使浆细胞的数目高于正常水平。由于浆细胞在体内广泛游走，有可能累及体内多数骨骼，可能导致压缩性骨折、骨溶解性病灶和相关疼痛。多发性骨髓瘤可导致若干严重健康问题，累及骨骼、免疫系统、肾脏和个体的红细胞计数，部分较常见症状包括骨骼疼痛和疲乏，疲乏是贫血的症状。多发性骨髓瘤属罕见癌症，每年新发病例在美国约为20，000人、全球约为114，000人。