来源：新浪医药    2017-03-28

3 月 29 日，安进（Amgen）制药表示，FDA 已经接受公司 Blincyto® (Blinatumomab)包括临床 3 期研究 TOWER 总生存期数据在内的补充生物制品许可申请（sBLA）。这次申请的数据还包括费城染色体阳性（ph+）复发或难治性前体 b 细胞急性淋巴细胞白血病的治疗数据。本次补充申请将进一步扩展 Blincyto 用于复发或难治性前体 b 细胞急性淋巴细胞白血病治疗的适应症范围，并将支撑 Blincyto 从加速批准向完全获批的转变。本次申请的 PDUFA 日期为 2017 年 8 月 14 日。

安进公司研发部门执行副总裁 Sean E. Harper 博士表示：“复发或难治性前体 B 细胞急性淋巴细胞白血病患者的预后一般很差，标准化疗的中位总生存期只有 4 个月。Blincyto 是利用安进公司双特异性 t 细胞衔接系统（BiTE）开发而来的免疫疗法。相比化疗，该免疫疗法具有更好的总生存期数据（将复发或难治性前体 B 细胞急性淋巴细胞白血病患者的中位总生存期延长了近一倍），我们非常期待将药物推广到所有亚型的复发或难治性前体 B 细胞急性淋巴细胞白血病中去。”

FDA 优先审评不仅针对严重疾病（Serious diseases），也适用于普通疾病（less serious illnesses），能否进入优先审评的关键在于是否有优于现有治疗手段的潜力，优先审评的周期为 6 个月，而标准审评周期为 10 个月。

Blincyto（Blinatumomab）是全球首个 BiTE 免疫疗法，是一种双特异性抗体，能够通过将肿瘤细胞上的 CD19 蛋白呈递给 T 细胞特异表达的 CD3 蛋白，进而激活免疫系统识别并杀灭肿瘤细胞。该药物在之前已经获得了突破性疗法指定及加速批准的认定，是第一个单药治疗费城染色体阴性复发或难治性前体 b 细胞急性淋巴细胞白血病的免疫疗法。

优先审评的决定是基于 TOWER 研究数据，该研究评估了 Blincyto 对比标准化疗治疗费城染色体阴性复发或难治性前体 b 细胞急性淋巴细胞白血病的疗效。结果显示，Blincyto 显著改善了总生存期，Blincyto 的中位 OS 为 7.7 个月（95 % CI: 5.6, 9.6），标准化疗组为 4 个月（95 % CI: 2.9, 5.3）（死亡风险比为 0.71; p=0.012）。依照独立数据监察委员会的建议，安进公司提前结束了该疗效试验，相关数据已在第 21 届欧洲血液学协会大会主席研讨会上进行呈现并刊登在《New England Journal of Medicine》。

本次研究的安全性数据于之前的临床 2 期研究的结果相一致，3 种不良反应咳嗽、发热和细胞因子释放综合征的发生率高于化疗组 5%。 本次提交数据同样包含了 ALCANTARA 的研究结果，评价了 Blincyto 治疗费城染色体阳性（ph+）复发或难治性前体 B 细胞急性淋巴细胞白血病的有效性和耐受性，数据已刊在《Journal of Clinical Oncology》。

Blincyto 处方信息中带有一个黑框警告，警戒患者和卫生保健专业人员有些临床试验参加者在首次治疗开始时有低血压和呼吸困难 (细胞因子释放综合征) 及神经系统毒性问题。该药物同时带有一项 REMS（风险评估与减灾策略）。