2024年5月23日，试验分析公司Phesi发布的一份报告称，肿瘤临床试验地点数量正在迅速增加，然而由于缺乏有经验的临床试验招募人员，这些试验地点的表现正受到影响。

该研究报告使用了Phesi Trial Accelerator™平台的数据，检视全球招募肿瘤学试验研究者站点的增长情况。该平台运用人工智能技术，分析了来自195个国家的1.08亿名患者的数据。自2019年以来，共有11,755个I、II和III期肿瘤临床试验站点开放招募，报告分析了肿瘤试验投资增长对全球研究者站点的影响。

肿瘤学是研究最广泛的治疗领域。Phesi年度全球分析显示，2023年研究最多的5种疾病中有3种属于肿瘤学领域。其中，乳腺癌连续3年成为研究最多的疾病，其次是实体瘤，而前列腺癌则排名第5。

“癌症仍然是制药行业中高投资的一个领域，这对患者来说是个好消息。但这也意味着研究站点正面临越来越大的压力。许多赞助商正在探索在美国以外的国家进行试验的潜力，因为在美国患者和研究者的竞争非常激烈。”Phesi公司总裁Gen Li博士表示，“临床开发行业在精准医疗方面取得了显著进展，但在选择试验地点和分配国家资源方面尚未达到同样的精准度。某些地区肿瘤临床试验站点的饱和导致不良表现地点的比例更高，进而影响了整个临床试验的成功率。”

报告显示，自2019年以来，肿瘤临床试验站点的数量已经增加了49%。这一增长主要得益于中国的显著贡献，尽管其肿瘤学试验地点数量仍少于美国，但已经是五年前的近4倍，并一跃成为增长幅度最大的国家。

实际上，自2019年以来，中国每年的临床研究数量，特别是临床1期和2期试验数量显著增加。这一部分得益于罗氏、默克等领先跨国公司在中国设立分中心，开展全球早期研究。不过，与1期及2期研究数量的快速扩张不同，3期研究的增长则相对较慢。这种差异可能部分归因于近年来早期试验的大量增加，导致机制和转化研究阶段出现瓶颈，这将影响新药进入3期验证性研究。

图1：中国正在开发的药物数量和临床阶段

值得注意的是，新药研究已扩展到许多不同类型的实体瘤。其中，我国高发肿瘤类型，如胃癌、食管癌、宫颈癌、鼻咽癌、肝细胞癌等受到广泛关注，超过20%的新药专门针对这些肿瘤类型。此外，中国还致力于罕见肿瘤及其亚型的药物开发，不过其还处于早期研究阶段。

图2：中国正在开发的药物针对肿瘤的类型

总的来说，据Phesi的报告显示，肿瘤临床试验站点数量增长最快的地区中位于亚洲的占据多数：韩国以80%的增长率排名第四，而台湾的增长率为69%，位居第五。相比之下，自2019年以来，美国试验地点的数量仅增长了21%。

表1：自2019年以来各地区肿瘤临床试验站点数量增长情况

然而，这种数量增长伴随而来的是表现不佳的试验站点数量也在增加，Phesi公司认为这也是导致试验失败的原因之一。Phesi在2023年进行的肿瘤临床试验登记数据的分析显示，近1/5的地点只招募了一名患者，这直接推迟了患者获得救命药物的时间。表现不佳的场地对成本的影响是巨大的。Phesi的数据显示，单个患者站点对每个患者的平均成本是高性能站点的10倍。

另外，以471项一期非小细胞肺癌临床试验为例，Phesi公司报告称，其中20%的研究人员不拥有肺癌研究方面“优秀的招募”经验，实际上，他们更专注于肿瘤学的其他不同领域。此外，该公司的分析还显示，美国排名前100个肺癌研究地点，平均每人需要为39项试验招募受试者。报告指出：“一名研究人员不可能同时有效地为39项试验招募患者，因此，负担过重的研究站点将不可避免地对肿瘤学临床开发产生不利影响。”

参考资料：

[1]Cancer trial sites are growing, but poor performance is, too: report.Fierce Biotech.By Helen FloershMay 23, 2024 4:00am.

[2]P H E S I 2 0 2 4 ANALYSIS O F O N C O LO GY C L I N I C A L TRIAL INVESTIGATOR SITES-MAY 2024.

[3]2015年改革以来，中国癌症临床研究的真实概况.BiG生物创新社.2024-05-22.