当地时间7月31日，Umoja Biopharma宣布美国FDA已批准其在研CD19靶向原位生成（in-situ generated）CAR-T细胞疗法UB-VV111的IND申请，用以治疗血液恶性肿瘤。Umoja预计将在2024年底前启动1期试验并进行首位患者给药。根据新闻稿，UB-VV111可能是血液学人体试验中首个原位生成CD19靶向CAR-T细胞疗法。

Umoja基于其专有的第三代慢病毒载体技术，制造了VivoVec基因递送产品。VivoVec引入身体后，患者能够制造自己的抗癌CAR-T细胞。这些细胞通过RACR / CAR系统进行基因重组，使临床医生能够控制其功能。

这种现成的技术避免了体外细胞治疗的复杂性和延迟性，降低了治疗费用，同时在更适合传统CAR-T体外疗法的环境中提供体外适用性。

▲ VivoVec平台运作过程，图源Umoja

UB-VV111是一款通过VivoVec平台开发的体内CAR-T细胞疗法。UB-VV111包含一个表面经过工程化的病毒包膜，以及编码CD19靶向CAR和雷帕霉素激活细胞因子受体（RACRTM）的转基因，旨在于患者体内扩增UB-VV111工程化CAR-T细胞。该疗法是VivoVec基因递送平台进入临床的首个管线。

UB-VV111的1期研究是一项剂量递增和验证研究，旨在评估UB-VV111的安全性、耐受性和临床抗肿瘤活性。该研究将招募复发/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者，包括CAR-T初治患者和经治患者。

2024年1月，Umoja和艾伯维（AbbVie）达成两项总额潜在超过14亿美元的独家选择权和许可协议，利用Umoja专有的VivoVec平台，在肿瘤学领域（以及潜在免疫学领域）开发多种原位生成的CAR-T细胞疗法候选药物。

目前有许多医药公司正在进行体内细胞疗法的开发，包括Moderna、Capstan Therapeutics、Myeloid Therapeutics和Interius BioTherapeutics，其中Interius本月初已获得在澳大利亚启动人体试验的批准。