来源：新浪医药    2016-10-19

近日，FDA再次拒绝PTC Therapeutics公司（$PTCT）的杜氏肌营养不良（DMD）候选药物Translarna（ataluren）的上市申请，针对该药物上市的首次拒绝时间可追溯到今年2月份。 这则消息让这家小盘股公司在盘前交易中减少了大约20％的市值。

但PTC公司声明将继续向FDA的高层上诉。其在声明中指出，公司预计“可能需要针对FDA高层进行逐级多轮上诉。”

竞争公司eteplirsen药物获批 增加PTC对Translarna药物获批信心

而上个月Sarepta Therapeutics公司的Exondys 51(eteplirsen)获得FDA批准，尽管没有表现出生物标志物测量外的任何疗效。这让PCT公司有底气相信其DMD药物Translarna可以通过审批。

在8月份的财报电话会议上，PTC首席执行官Stuart Peltz谈论了公司对FDA的努力工作：“我们对FDA拒绝Translarna表示强烈反对和失望。我们认为Translarna不仅符合FDA的申请标准，而且有足够的信息能表明Translarna没有被滥用的可能性。”他总结说，“我们认为Translarna提供了临床上有意义的好处，并且多来年我们通过扩展试验一直在帮助美国患有DMD的男孩和年轻男子。”

Translarn药物已获NICE批准

一项III期临床研究没有达到6分钟步行试验（6MWT）基线变化的主要终点，只显示了15米受益效果。但是针对III期和IIb期临床数据预先指定组的合荟萃分析中，找到了Translarna在主要和次要终点上具有统计学意义上的获益。

Translarn旨在使由无义突变引起的遗传疾病的患者体内形成功能性蛋白。它已经在欧洲获得批准（因节俭出名的英国国家健康和护理研究所（NICE）同意为其付款，但需要每年更新药物的配方过程）。另外，欧洲监管机构最近要求的补充信息，包括Translarna风险-效益的主要目标。PTC公司希望在今年年底前在欧洲的续约请求能得出结论。

在美国，PTC公司表示需要增设一次咨询委员会会议，来充分评估Translarna可以治疗无意义突变杜氏肌营养不良症（nmDMD）。该公司表示，相信Translarna是唯一一个在临床开发中解决nmDMD病因的疗法。

“我们认为要合理考虑Translarna数据的整体性，需要FDA对我们的申请进行全面审查，”Peltz在一份声明中说。“鉴于此，选择继续进行正式的争议解决程序，反映了我们的一贯承诺，与监管机构和杜氏群体一起合作努力，让美国nmDMD患者可以使用Translarna。”

文章参考来源：Small cap PTC tumbles as FDA rejects it again in Duchenne