2025年2月18日-渤健公司(Biogen, 纳斯达克股票代码：BIIB)与Stoke Therapeutics公司(纳斯达克股票代码：STOK)宣布达成一项合作，在除北美以外的所有地区，共同开发和商业化zorevunersen。根据协议，Stoke将获得1.65亿美元预付款，并有望获得高达3.85亿美元的里程碑付款以及特许权使用费。

zorevunersen是一款针对Dravet综合征的反义寡核苷酸(ASO，Antisense Oligonucleotide)药物，靶向SCN1A基因，此前已取得FDA突破性疗法认证。Dravet综合征是一种伴有难治性癫痫发作和神经发育障碍的罕见遗传性癫痫，据估计，全球约有3.8万人患病。Stoke此前计划于第二季度推进3期临床试验。

“凭借Biogen在神经学领域的深厚经验，以及在全球成功商业化罕见遗传性疾病药物的成功记录，我们旨在通过将zorevunersen带给所有可能受益的患者，引领Dravet 综合征的治疗进入一个新时代。”Stoke Therapeutics首席执行官Edward M. Kaye 博士表示。

渤健研发负责人Priya Singhal博士表示，“在已经接受标准护理药物治疗的患者中，zorevunersen降低癫痫发作频率的同时，还在多项认知和行为指标上有所改善，表明zorevunersen有望成为首款针对Dravet综合征潜在病因的疾病修饰药物。”

Stoke Therapeutics是一家RNA技术公司，通过其专有的TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output) 技术，Stoke正在开发多款ASO药物，该公司的TANGO技术在临床试验中也已得到概念验证，显示出广泛的应用潜力。

原文链接：

https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-and-stoke-therapeutics-enter-collaboration-develop-and