在刚刚结束的IBI EXPO 2025(第三届)生物创新药产业大会上,细胞与基因治疗(CGT)领域相关的论坛场场爆火,行业似乎“好起来了”。而好起来了的重要一环必然是资金,本文根据公开信息,整理了今年1-2月份CGT领域创新药企的融资/并购信息(不包含CDMO、mRNA归入核酸本文并未计入,如有不全,欢迎补充)。
▲ 12家CGT企业融资情况
(图片来源:医麦客整理)
01资金可观,形式多样化
据不完全统计,在2025年开年后短短两个月内,CGT共发生10起投融资/并购事件,融资轮次涵盖了Pre-A轮、A+轮、B+轮、E轮以及战略投资、阶段性融资和收购等。融资金额从数千万元到数亿元不等,像英百瑞的A+轮、艺妙神州的E轮、微知卓生物的B +轮、伯赛基因和九天生物的收购数额较大。
总体而言,众多企业在这两个月内获得的融资金额累加起来规模可观,保守估计可能超过9亿元,一方面反应了这些疗法为攻克传统医学难以治愈的疑难病症,如癌症、罕见病等,带来了新的希望,具有巨大的市场潜力和临床价值,获得资本认可并愿意助力其进一步发展;另一方面也显示了资本对CGT领域未来的收益预期较为乐观。
另外值得关注的是,资金注入形式正趋于多元化。如特宝生物全资子公司伯赛基因收购九天生物部分资产,以加速创新基因治疗产品的开发和应用。九天生物专注于AAV基因治疗药物开发,2024年9月其自主研发的AAV基因疗法SKG1108获得美国FDA孤儿药资格认定,用于治疗视网膜色素变性(RP)。
2024年4月,其AAV基因疗法SKG0106治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)全球I/II期临床试验完成首例患者入组,受试者用药后2周随访,眼部及全身安全性评估均情况良好。这次战略收购有助于特宝生物加速资源整合,优势互补,助力在前沿的生物制药技术领域实现新的突破。
2月25日,科济药业宣布与珠海软银欣创旗下管理的基金计划达成协议,共同投资专注于开发通用型CAR-T细胞疗法的企业优恺泽生物,优恺泽获得科济药业治疗多发性骨髓瘤、浆细胞白血病的通用型BCMA CAR-T细胞产品以及治疗B细胞肿瘤的通用型CD19/CD20 CAR-T细胞产品在中国内地的研发、生产与商业化的独家权利。珠海软银欣创旗下的基金计划以人民币8千万元认购优恺泽新增注册资本,从而持有优恺泽交易完成后注册资本的8%,科济药业于优恺泽的权益将由100%摊薄至92%。
在技术创新加速、市场竞争加剧的背景下,企业将根据自身发展战略和市场需求,探索更多新颖的资金注入模式,这也会给行业带来新的活力与机遇。
02细胞疗法占比较大,
CAR-T/NK/干细胞各有特色
在9起融资事件中,免疫细胞疗法和干细胞疗法开发企业共占据7起。英百瑞专注于NK细胞疗法,其A+轮融资主要用于全球FIC的通用型自然杀伤细胞疗法,即IBR854、IBR733、IBR822、IBR900等的注册临床项目推进。
其中IBR854作为全球首款针对5T4靶点治疗晚期实体瘤CAR-NK细胞疗法即将进入II期临床试验、CD33/CLL1双靶点治疗急性髓系白血病CAR-NK细胞疗法IBR733已进入I期临床试验第三剂量组阶段、全球首款靶向Trop-2治疗晚期实体瘤CAR-NK细胞疗法IBR822已进入I期临床试验、免疫驯化型NK细胞疗法IBR900也已经获批临床,具有较强劲的梯度在研管线。
美杰赛尔获得国资北京中关村资本旗下北京中发高精尖臻选创业投资基金数千万元人民币的战略投资,该企业专注于开发基因编辑修饰的T细胞、NK细胞以及干细胞等产品管线,拥有基因组编辑及表观遗传修饰、体外快速扩增、细胞药体外快速评估、非病毒转染四大技术平台。
艺妙神州在完成E轮融资后,达成了10年第10轮的成就,该轮融资将用于支持首款原研CAR-T新药IM19的商业化布局,并持续投入下一代CAR-T新工艺新技术研发,推动技术迭代升级等。IM19的上市许可申请已经获得CDE受理,极有可能于今年获批上市,这一节点获得新一轮融资,一定程度上也反应了资本对其产品未来的期待。
血霁生物在1月获得中科康美数千万元资本投资,将用于继续推动多个血小板相关管线的IND申请和正式临床试验的开展,进一步推进血小板药物递送的第一条管线的临床前工作以及开展血替和美业等业务。同时,血霁生物创始人朱芳芳博士提到希望今年启动第一条管线的正式临床试验,在Q2季度将会开始正式的B轮融资计划。
微知卓生物单笔2亿元的B+轮融资数额较为可观,该公司核心技术来源于中国科学院生物化学与细胞生物学研究所(中国科学院分子细胞科学卓越创新中心)惠利健教授团队。基于核心技术开发的HepaCure生物人工肝产品目前处于II期临床研究阶段,是全球进展最快的同类产品,竞争优势较大。
吉美瑞生在2月初完成数千万元B+轮融资,将主要用于公司旗下相关干细胞产品的临床研发和申报。吉美瑞生专注于前体细胞的人体器官再生医学领域,开发创新的细胞与基因治疗产品,实现人体组织器官的修复、再生和增强。今年3月4日,吉美瑞生全资子公司吉锐医学自主研发的REGEND003细胞自体回输制剂的IND获得CDE,针对II型糖尿病合并慢性肾脏疾病,对标美国ProKidney公司的肾脏修复产品,预期在今年启动针对II型糖尿病肾脏病的临床试验。
03基因编辑/AAV基因疗法持续前行
除了伯赛基因收购九天生物外,专注于基因编辑的企业微光基因和专注于开发AAV基因疗法的企业金唯科生物也获得新的投资。其中,微光基因具有独有的基因编辑工具进化平台,致力开发可一次性治愈代谢疾病、感染性疾病(如乙肝、高血脂、青光眼等)的突破性药物,且其致力的表观遗传编辑方向也是当下基因编辑行业中非常前沿的领域,具有潜力。
金唯科生物在1月,宣布完成数千万元阶段性融资,以加速推进AAV基因治疗管线的临床转化与商业化进程。其首发管线JWK001项目已获批注册临床并已进入临床I/II期研究阶段,另有多个在研管线进入IIT临床研究阶段。另外值得一提的是,金唯科创新的全球首个两质粒生产工艺,大幅度降低生产制备成本,以实现基因药物的可及性。目前国内AAV基因疗法尚未有产品获批上市,业内对于其成本/定价以及可及性的关注度比较高,在成本上有优势的企业未来可能会更符合国内的国情。
总结
2025年1-2月,CGT领域呈现出蓬勃发展的态势,彰显了该领域强大的发展潜力与资本吸引力。在近些年的行业态势下,各企业均承受了一定压力,同时也在携手通过各种方式促进行业回暖,今年的IBI EXPO 2025(第三届)生物创新药产业大会近日已经成功举办,大家的积极参与也让与会人员充分感受到了业内人士对行业的热爱、希冀以及对初心的不懈追求。冬天终会过去,春天也定将到来。
展望未来,CGT 领域有望在技术创新上持续发力,攻克更多疑难病症的治疗难题。随着资本的持续涌入和融资形式的不断创新,企业将获得更充足的资金支持,加速产品研发和商业化进程。