3月3日，Novo Nordisk与一家AI制药公司Gensaic达成许可和发现合作。此次合作将诺和诺德深厚的治疗知识和药物开发经验与Gensaic的新型蛋白质设计技术相结合，发现组织靶向配体，并开发新的治疗候选药物，以通过未公开的靶点治疗代谢性心血管疾病。

根据协议，Gensaic有资格获得每个目标靶点最高3.54亿美元的预付款、开发和商业里程碑以及分层特许权使用费。诺和诺德还将报销研发成本，参与到未来的一轮融资中。诺和诺德的一名高管将作为无表决权的观察成员加入Gensaic的董事会。

随着减肥药对垒进入白热化，创新疗法、下一代化合物、精准递送将成为MNC押注的关键节点，用以占据下一个“必争之地”——代谢相关疾病市场。

01.

AI驱动，发现全新靶向递送配体

递送配体的组织靶向能够将药物递送到体内的特定部位或细胞群，是解锁下一代精准药物的基础。然而，肝脏(如siRNA)以外的组织靶向仍然是一个挑战，需要发现新的生物学机制，将药物递送至选定的器官或细胞类型。不难看出，诺和诺德的探索性合作，主要目的是寻找和开辟代谢相关疾病的治疗新路径。

Gensaic最早从麻省理工学院剥离，总部位于马萨诸塞州剑桥市，团队由屡获殊荣的医生、生物工程师和机器学习科学家共同组成，旨在推进关键目标：寻找可选择性地送到任何组织的有效载荷。它们最初的重点是基因编码纳米颗粒(GeNPs)和小干扰RNA(siRNA)有效载荷。

目前，Gensaic将AI驱动的蛋白质设计与生物学见解相结合，推出独特的专有技术平台Functional Optimization by Recursive Genetic Evolution(FORGE™)，结合湿实验室蛋白质进化，发现全新配体。该平台结合无偏倚性蛋白质进化与机器引导设计，以映射和利用复杂的蛋白质相互作用网络，寻找组织选择性细胞内递送的新作用机制。

“组织靶向具有如此大的潜力——不仅在可利用的路径，还在可解决的疾病，”诺和诺德生物创新中心负责人Uli Stilz接受媒体采访时提到，“Gensaic技术带来了一种全新方法，能够以无偏倚的方式筛选靶向组织配体。通过将Gensaic的技术与我们团队对疾病和药物开发的深刻理解相结合，我们有可能达到具有挑战性的靶点，同时提高疗效并减少潜在的副作用。”

“目前已知的靶向递送机制非常有限，我们需要不断尝试新的靶点和递送路径。”Gensaic首席执行官 Lavi Erisson说，Gensaic技术可以设计出优于自然界中可利用的蛋白质结构，以帮助我们找到全新的作用机制，包括新的受体表面元件或是可介导更有效递送的表位。

02.

诺和诺德“看早”“投早”的长期主义策略

有趣的是，诺和诺德与Gensaic合作可以追溯到2022年——诺和诺德持续关注早期Biotech的创新战略。

诺和诺德生物创新中心负责人Uli Stilz称，生物创新中心负责寻找、资助及援助有前途的早期研究，每年都会对5~10家非常年轻的Biotech进行合作前的探讨。2022年，尽管Gensaic当时的研发关注点与诺和诺德发展重点不一致，但诺和诺德还是为它们提供了实验室、指导支援及相关投入。

他谈到，这种风险投入模式下，并非所有产品都能建立合作伙伴关系，更不用说商业上成功的产品了。但遇见了优秀的团队、前沿的idea，即使没有具体合作落地，诺和诺德也有足够的底气参与到高风险的“赌约”之中。

长期主义战略同样延续到了诺和诺德的正式合作之中。以此次合作为例，从Gensaic平台得出临床线索仍需要不短的一段时间，但诺和诺德已经做好了长期参与的准备：除了承诺为每个目标支付客观的里程碑付款、分层特许权使用费外，诺和诺德还将报销其研发成本、参与到Gensaic未来的融资轮次;一名高管将作为无投票权的观察成员加入Gensaic的董事会。

押注前沿热点、围绕关键领域，搭建Biotech创新生态圈，布局下一代疗法，或许才是其创新战略的终极目标。

一类是押注前沿技术热点与产品，例如Gensaic代表的AI蛋白质制药领域。2022年底，诺和诺德与同样应用AI蛋白质组学制药的Ventus Therapeutics达成全球独家授权协议，获得一款NOD样受体热蛋白结构域相关蛋白3(NLRP3)外周抑制剂的开发与商业化权利。诺和诺德预付7000万美元，并提供研发资金，未来可能支付总计6.33亿美元的额外里程碑付款。

一类是围绕关键领域，建立产品矩阵，与相关产品形成协同效益。此次聚焦的代谢性心血管疾病领域，诺和诺德已持续加码多年。

2023年9月，诺和诺德与德国公司Evotec合作推出加速器平台LAB eN²，瞄准心脏代谢疾病领域，签约哈佛大学、麻省总医院、耶鲁大学和贝斯以色列女执事医疗中心四家学术机构签约。LAB eN²将提供资金、疾病专业知识和技术，Evotec的药物发现和开发资源，诺和诺德的临床、监管、商业化指导。同时，诺和诺德将有权选择某些产品进一步投资和开发。

同月，诺和诺德合作AI药物开发公司Valo Health，利用其Opal平台以及真实世界患者数据集，来发现和开发新型心脏代谢项目，并引进了3个心脏代谢疾病临床前项目，支付6000万美元的首付款，潜在交易总金额高达27亿美元。

此外，诺和诺德合作Broad Institute，双方利用大规模细胞筛选，致力于发现2型糖尿病和心脏代谢疾病的新靶点。在未来三年内，推进至少3个项目，其中2个项目旨在为临床上重要的2型糖尿病亚型确定药物靶点;1个项目旨在解开心脏纤维化或心脏疤痕的遗传原因。

10月，诺和诺德收购新加坡KBP Biosciences处于3期临床阶段的高血压治疗药物Ocedurenone，交易金额高达13亿美元。

整体来看，诺和诺德的合作对象非常多样化。有聚焦早期科研探索、成果转化的加速器平台、Broad研究所，也有主打平台化技术的AI制药公司Gensaic、Valo Health，也有直接达成管线收购的临床阶段Biotech。

究其本质，诺和诺德希望在管线资产与技术平台的两大壁垒之外，通过投资、并购、合作建立起第三大支柱——提升创新能力，寻找长期主义、可持续发展的MNC发展路径。

原文链接：

https://www.pharmaceutical-technology.com/news/novo-nordisk-and-ai-driven-gensaic-enter-into-354m-cardiometabolic-deal/?cf-view