概要

据环球新闻通讯社消息，Soleno Therapeutics于2025年3月26日宣布美国FDA已批准VYKAT XR(二氮嗪胆碱)缓释片，此前被称为DCCR，用于治疗4岁及以上患有普拉德-威利综合征(PWS)的成人和儿童的过度进食。Soleno预计VYKAT XR将于2025年4月开始在美国上市。[1]

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关于普拉德-威利综合征(PWS)

PWS是一种罕见的遗传性神经发育障碍，由15号染色体上的基因表达异常引起。美国PWS协会估计，每15000个活产婴儿中就有1个患有PWS。PWS的典型症状是暴食症，这是一种慢性且危及生命的疾病，其特征是持续强烈的饥饿感，伴有对食物的执着、极度的进食欲望、与食物相关的行为问题以及缺乏正常的饱腹感，这会严重降低PWS患者及其家人的生活质量。暴食症可能导致大量死亡(例如胃破裂、窒息、因寻食行为意外死亡)和长期并发症，如糖尿病、肥胖症和心血管疾病。

关于Soleno Therapeutics

Soleno专注于开发和商业化用于治疗罕见疾病的创新疗法。该公司的首款商业产品VYKAT XR(二氮嗪胆碱)缓释片(原名DCCR)是一种每日一次的口服药物，用于治疗患有PWS的成人和4岁及以上儿童的食欲过盛。

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Soleno首席执行官Anish Bhatnagar博士表示：“VYKAT XR的获批对Soleno来说是一个重要里程碑，最重要的是，对于一直无法治疗这种疾病最具破坏性的方面的PWS群体来说也是一个巨大的胜利。我们深深感谢参与我们试验的许多PWS患者、他们的护理人员和临床站点，包括FPWR和PWSA | USA在内的倡导组织，以及那些不懈支持VYKAT XR批准的倡导者，感谢FDA的合作审查过程，以及我们致力于将VYKAT XR带给PWS患者的员工们。”

“VYKAT XR获得FDA批准对整个PWS群体来说是一个巨大的成就，”佛罗里达大学盖恩斯维尔分校儿科内分泌学教授Jennifer Miller医学博士说，她专门治疗儿童和成人PWS患者，并且是VYKAT XR临床开发项目的主要研究员。“我很兴奋能够拥有VYKAT XR来帮助治疗过度进食，这是PWS最限制生活的一面。由于需要全天候提供持续的监督，并且完全限制食物摄入，PWS患者的家庭一直被困在自己的家中。”

普拉德-威利综合征协会首席执行官Stacy Ward说：“今天对PWS群体来说是历史性的一天。FDA批准VYKAT XR代表了在解决PWS患者及其家庭生活中长期未满足的需求方面迈出了重大一步。我们的家庭经历了过度进食带来的持续和破坏性挑战，而VYKAT XR为许多人带来了希望。”

普拉德-威利研究基金会执行董事Susan Hedstrom表示：“这次批准证明了坚持、科学和倡导的力量。多年来，家庭和研究人员一直在努力寻找一种真正能够应对PWS复杂性的治疗方案。今天，我们在改变那些面临与PWS相关的过度进食挑战的人的未来方面迈出了一大步。”

FDA对VYKAT XR的批准基于一项充分且控制良好的研究以及来自全面临床开发计划的安全性数据。有效性是在为期16周的随机撤回研究期中建立的，该研究为Study 2-RWP，是一项3期多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验。被随机分配到安慰剂组的个体与继续服用VYKAT XR的个体相比，过度进食情况出现了统计学上显著的恶化。在参与随机撤回期之前，所有个体平均接受了为期3.3年的双盲和/或开放标签VYKAT XR治疗。

VYKAT XR具有完善的安全性，在四项双盲和/或开放标签研究中收集了超过四年的数据。主要安全分析基于Study 1(Study C601)，和在接受VYKAT XR治疗的个体中发生率大于或等于10%，且比安慰剂组高2%的最常见不良反应，包括多毛症、水肿、高血糖和皮疹。

英文链接：https://www.globenewswire.com/news-release/2025/03/26/3050184/0/en/index.html