自去年美国大选结束后，美国公共卫生与健康领域经历了一场历时几个月的动荡。关键岗位的人员变动，以及规模罕见的大裁员，让FDA陷入职能瘫痪，审查工作延误等一系列危机中。如今，美国卫生与公众服务部(HHS)新部长、FDA新局长均已走马上任，这意味着，真正的改革即将拉开序幕。

日前，马卡里在SiriusXM电台接受了著名主持人梅根·凯利的采访。根据采访内容，FDA之后或将对部分罕见病药物的审批进行改革，为一些治疗极其罕见疾病的疗法开辟一条全新的定制化有条件批准路径。马卡里表示：“我们将基于合理作用机制推出新药审批通道。"马卡里称，这类批准将"附条件"授予，无需随机对照试验(RCT)。

这意味着什么?无需RCT，最明显的利处便是，可大幅缩短审批时间，让患者更快获得救命药。同时，若无需昂贵的大规模RCT，中小型Biotech可能也更愿意投入罕见病领域。

不过，弊端也是有的，在无RCT数据支撑的情况下，某些药物可能实际效果不如预期，甚至存在未知安全性风险。对于这一点忧患，马卡里表示，在数据出现更明确信号前，药监局将对用药患者进行严密监测。

此前，前生物制品评估和研究中心主任彼得・马克斯(Peter Marks)也曾强调加快罕见病疗法审批的重要性。此外，参议员 Mike Braun(印第安纳州共和党)和 Kirsten Gillibrand(纽约州民主党)提出的相关法案提议为罕见病药物创建一种新的临时性批准机制，以便在早期安全性和疗效数据基础上授予时间有限的市场批准。此次马卡里提出的新路径，无疑是推动罕见病治疗发展道路上的又一重要尝试。

“比如说，有一种疾病全世界只有 75 名患者，而有一款新疗法在生理学上合理且具有科学依据，能够帮助患者治疗这种疾病，那么这种疗法就可以通过这一新审批路径上市。”马卡里在采访中解释道 。

此外，在采访中，马卡里将药监局内部机构描述为“严重割裂”，强调需要加强团队协作。外媒此前曾报道过早期改革方案，拟将部分职能整合至五个“共享服务”办公室。他还表示，要更好利用技术手段追踪不良事件等药品数据，指出FDA需要“一套优质的不良事件追踪系统”，未来将更频繁通过电子健康记录核查“真实世界并发症发生率”以完善上市后评估。

"当上市后监测不力时，问题可能十年后才暴露。"马卡里说，"如果我们能做好药品器械的上市后监测，就可以要求企业：与其做两项随机对照试验，何不改为一项?这对罕见病领域尤为重要。"