近日，根据外媒报道，罕见病巨头Vertex Pharmaceuticals将停止使用常用于基因治疗药物封装和递送的腺相关病毒(AAV)载体技术。

这一决定的做出早有先兆，在今年2月末，Vertex已经终止了与Verve Therapeutics的一项最初于2022年展开的合作，合作为期四年，原本包括预付款和里程碑付款在内的交易总额达到了4.66亿美元。

而彻底放弃AAV技术平台则意味着至少有两家AAV相关合作企业可能受到波及。

涉及项目

首先，2020年Vertex与另外一家AAV基因治疗公司Affinia Therapeutics签订的合作协议将就此作废。项目涉及AAV靶向肌肉疾病，如杜氏肌营养不良症(DMD)和强直性肌营养不良1型(DM1)，而这次涉及的合作金额规模更大，潜在总额高达16亿美元。

其次，tRNA治疗开发公司Tevard Biosciences也因为使用AAV作为载体而遭到了波及，双方最初于2023年2月达成了数额不明的合作协议，合作项目主要涉及无义突变的DMD，合作为期四年，有希望扩展到第二适应症。

较为可惜的是，由于这两家都是未上市企业，目前尚未能清楚合作终止对于这两家企业的具体影响，不过从早先的采访中可以得知，Affinia至少收到了里程碑付款。

另外，2019年Vertex收购过一家AAV基因治疗开发公司Exonics，这家公司的管线也是以DM1/DMD为核心的，公司计划利用SingleCut CRISPR对这些疾病进行基因编辑，然而收购之后，公司管线也没什么消息。推测在此次裁撤管线风波中，Exonics留存下的管线也会遭到抛弃。

虽然放弃了AAV的相关研究，Vertex并没有放弃基因细胞治疗，公司发言人表示公司对细胞和基因疗法的承诺依然坚定，并将在DMD和DM1领域继续投资。

然而，实际情况是Vertex自身的业绩并不容乐观。在该公司今年第一季度财报中展现出的数据让人大跌眼镜，在5月5日财报发布后，Vertex股价更在盘后交易中跌去了3%。

基本盘或因为俄罗斯有失?

Vertex的基本盘一直以来都是囊性纤维化药物。然而现在这个基本盘正在遭受知识产权问题挑战。

从数值来看，虽然说整体收入相比于2024年第一季度增加了3%，但是如果将对象设定为2024年第四季度，那就会发现，Vertex的收入是在呈现出下滑趋势的。2024年第四季度的总收入为29.12亿，而2025年仅为27.7亿美元。

Vertex在其财报中将收入下降原因归因于俄罗斯，财报指责俄罗斯目前正在侵犯Vertex的知识产权。虽然美国国内的收入增加了9%，但是在美国之外的市场，由于俄罗斯侵犯知识产权的原因总收入下降了5%。

由于囊性纤维化高发于德系犹太人，具有一定德系犹太人人口的俄罗斯市场其实不容小觑。

至于专利侵犯问题，则可以从2023年俄罗斯法院的判决看出。

根据俄罗斯第九上诉商业法院2023年9月25日就第A40-185112/2022号案件作出的裁决，法院依据《俄罗斯民法典》第1362条第1款(专利使用不足)之规定，责令Trikafta药物系列专利权人Vertex制药公司向俄罗斯制药企业MIK公司授予普通(非独占)许可。

考虑到Vertex本身是依靠高额囊性纤维化药价来维持公司收入的，俄罗斯药企MIK如果采用低价大规模生产囊性纤维化药物，就有可能导致Vertex的商业利益受到严重损失。

在这种情况下，Vertex做出大规模裁去AAV等高价管线的行动也是可以理解了。