• 海外监管机构对数据完整性的重视，已从GMP向临床试验阶段转移;

• 搭建从临床试验研究中心、患者到创新药企之间的无缝衔接协作平台;

• 将业务流程与数字化系统相结合，数字化系统中所有数据的录入都具备了审计追踪功能;

• 有布局出海的企业，应从风险评估管理角度去树立质量管理理念，对新药从研发到临床到生产制造的全生命周期进行严格监管。

中国药企肿瘤疗法上市申请被美国FDA再次拒绝，直接原因是生产缺陷与临床试验现场检查不达标。值得注意的是，这已是该企业继一年前收到FDA警告信后遭遇的第二次重挫。

与此同时，国内某生物科技公司正面临跨国药企的诉讼指控，其临床试验数据真实性遭到合作方强烈质疑。

接连爆发的行业事件不断敲响警钟：在创新药出海的征途上，数据质量已成为决定生死的生命线。

出海过程中容易忽视的环节

国内知名生物创新药企A公司从一开始就将质量管理放在了出海整体战略的重要位置，随着公司管线中的核心产品进入后期临床和注册阶段，临床试验规模扩大，海量的数据使临床运营管理压力陡增。

同时，A公司希望摆脱对第三方服务的依赖，自建海外临床运营管理团队，快速转型成为具备完全的海外临床能力、符合全球标准的公司。

因此，建立全球化的临床管理体系，提高临床运营效率，成为彼时A公司最强烈的诉求。

2019年开始，A公司陆续引进了Veeva公司的注册申报解决方案(RIM)、质量板块(QDT)以及临床运营板块(eTMF/CTMS)进行数字化转型。Veeva的临床一体化平台以全球标准化设计，能够满足A公司对临床运营管理的高要求。

最终，成功推动公司的核心产品顺利通过FDA、EMA和日本PMDA的审计检查，还助力其与跨国药企达成了一笔数额客观的BD交易，验证了数字化转型的有效性和可靠性。

在国内，类似A公司成功在海外获得监管机构批准上市的情况还为数不多，更多的是已谈成跨境BD交易或是正在筹谋出海的Biotech，产品大多处于临床阶段。因而开展高质量的海外临床试验成为当下最热门的诉求。在遵循不同游戏规则的另一个新的市场，这些公司需要在数据质量方面迎接更高的挑战。

“海外的监管机构对数据完整性的重视，已从商业化生产GMP向临床试验阶段GCP转移，包括临床阶段的数据质量和临床药物的生产质量。”Veeva中国质量战略高级总监卢文洁强调。

关于新药出海的趋势与挑战，研发客出版人戴佳凌先生与卢文洁展开了探讨。

为A公司提供数字化转型服务的Veeva发现，国内一些创新药公司在临床阶段的质量体系并不成熟完善，出海时不可避免会面临临床运营效率低下、跨区域团队协作不及时、全球运营体系不统一等问题，进而影响临床试验数据质量，以及产品的疗效和安全性。

“借助成熟的大数据和一体化平台，可以帮助企业快速建立符合GxP标准的质量体系，加速企业数字化运营的转型和建设，提高出海质量和效率。”卢文洁建议。

“并且Veeva系统已通过FDA等监管机构的检查认证，过去10年中检查过多次并未发现关键或重大缺陷项，因此企业无需耗费精力维护和检查系统的缺陷和漏洞，可以节约更多时间聚焦在自身业务的发展。”

打破沟通壁垒

摆在出海面前的必经之路是开展国际多中心临床试验，如何让海内外的临床团队在同一套质量体系下进行沟通交流，Veeva采用的是云架构部署。

卢文洁介绍，Veeva的海外云架构部署包含了临床数据和临床运营两大板块，搭建了从临床试验研究中心、患者到创新药企之间的无缝衔接协作平台，让全球任何一个地方的研究者和研究中心以及患者之间达成信息和数据的共享，实现海内外质量协作管理，保证系统的稳定性。

在面对FDA等监管机构的审查时，无论是临床阶段还是商业化生产前，支持业务运营的数字化系统都是必查项之一。

卢文洁表示，国内药企在与监管机构进行沟通时，借助Veeva全平台一体化管理的解决方案，可以直接向审计核查官展示包括临床数据、临床运营、注册申报到贯穿产品生命周期的质量管理平台。其中Veeva数字化系统加持下的A公司，每次应对审计的时间都至少缩短了1个工作日。

此外，Veeva平台还具有审计预演功能，其QMS板块中的Audit War Room(审计备战室)的功能，可以帮助药企提前做好相应的审计准备。在提前设定好权限的基础上，让审计官直接进入系统查看所需要提供的相应资料和记录，在以数据完整性和高合规的Veeva系统基础上，审计官将不会纠结于系统本身的验证情况、数据的真实有效性，将更多的时间关注于新药本身的研发流程和生产制造流程，加速审计进程。

避免篡改数据

如开头所述，国内知名药企因质量合规被FDA拒绝，及某Biotech因临床数据造假而被跨国药企起诉，给企业出海时从临床数据质量、商业大生产质量都敲响了警钟。

如何避免数据的篡改，在应对监管机构或BD时自证数据质量，卢文洁表示，可以将企业的业务流程与数字化系统相结合，数字化系统中所有数据的录入都具备了审计追踪功能，保证数据在一开始进入系统时就是真实有效、不可篡改的。

“例如Veeva的Vault平台具备的Audit Trail能力，一旦数据和信息内容被录入系统，所有的操作都会被记录，数据的任何替换和修改都会留下痕迹，从源头杜绝了篡改的可能性。且针对某些重要且不可被更改的数据，系统还能做到禁止用户层级的更新修订，保证临床数据的真实有效。”卢文洁举例。

此外，她还表示，从这些出海失败的案例中可以看到，除了对临床试验质量监管的忽视，参与临床试验和生产的人员质量意识薄弱也是一个重要原因。

君实生物工业事务高级副总裁&首席质量官王刚曾接受研发客采访给中国企业出海以建议，他指出中国企业非常重视GMP硬件设施，特别强调设备厂房的先进性，但是在软件管理上，尤其人员素质、技能及理念上，仍有许多薄弱环节有待加强。

从数字化角度如何储备高知识的人才团队。Veeva质量板块的培训系统(Veeva Training)，通过低成本、高效率的现场虚拟培训方式，包括动手实践、现场问答和分组讨论等，确保参与执行临床试验人员具备应有的资质。

此外，Veeva开发的LearnGxP电子课件，结合实时互动测试和实际业务场景，能够弥补企业因人力资源紧张而缺乏时间开发专业课程的短板。

拥抱AI

积极拥抱人工智能(AI)技术已成为生物制药行业的共识。从早期的试水到如今的“All in”人工智能战略，越来越多跨国药企全面拥抱AI数字化技术，通过内部建设和外部合作来建立AI团队。

AI技术的大规模应用，也将进一步推动数字化变革。卢文洁表示，“AI+数字化”正在成为生物制药企业数字化转型的重要方向，Veeva也将AI作为未来业务规划的重点之一，推动AI与数字化系统自动化和智能化的融合。

同时，她也建议，以全面的视角看待AI对数字化的加持，先把IT支持的数字化基础打好，保证数据质量和体系的稳定运行，再引进智能化的解决方案。研发客也曾分析到，目前的AI技术还无法做决策，在实际应用中，AI的应用必须配合临床的数字化系统使用。

最后，卢文洁总结，由于新药研发的特殊性，药监部门对临床阶段的质量监管相对灵活，导致GCP监管相对GMP不够严格。但身为企业的质量管理人员，应意识到，无论是GCP或GMP中质量合规的重要性和严肃性，不能因临床阶段的质量控制还未严格到GMP大生产阶段就放松管理。中国企业尤其是有布局出海的企业，应从风险评估管理角度去树立质量管理理念，对新药从研发到临床到生产制造的全生命周期进行严格监管。