速览SUMMARY

GSK公布了其在研药物linerixibat的令人鼓舞的3期数据，显示在管理与原发性胆汁性胆管炎(PBC)相关的胆汁淤积性瘙痒方面有显著改善。这些结果在2025年欧洲肝脏研究协会大会上公布，凸显了这种IBAT抑制剂在解决肝病治疗未满足需求方面的潜力。

观察到显著的瘙痒减轻

在一项238名患者的试验中，linerixibat与安慰剂相比，在减轻瘙痒方面表现出统计学上的显著差异。口服给药24周后，接受linerixibat治疗的患者在10分瘙痒量表上报告了2.86分的下降，而安慰剂组为2.15分。值得注意的是，缓解效果出现迅速，在治疗开始仅两周后就观察到了统计学上的显著差异。

次要终点数据进一步凸显了linerixibat的有效性。linerixibat组有更多患者(56%)达到了临床意义上的3分或更大的瘙痒改善，而安慰剂组为43%。此外，41%的linerixibat治疗患者经历了4分或更大的改善，而安慰剂组为29%。

安全性概况和副作用

虽然linerixibat显示出有希望的疗效，但试验也揭示了一些不良反应。腹泻在治疗组中明显更为常见，影响了61%的患者，而安慰剂组为18%。这导致4%的患者因胃肠道副作用而停药。腹痛也在linerixibat接受者中更频繁地报告。

竞争格局和监管前景

GSK的积极结果为该领域的竞争对手设定了基准。Mirum Pharmaceuticals正在开发自己的IBAT抑制剂volixibat，在其2b期试验的中期分析中报告了在相同的10分ItchRO量表上约2.3分的安慰剂调整变化。

凭借这些令人鼓舞的结果，GSK正在为监管提交做准备。该公司计划在2025年下半年获得FDA对linerixibat在美国的批准，并计划在2026年在中国、欧盟和日本寻求批准。

原文链接：

https://www.fiercebiotech.com/biotech/gsk-posts-phase-3-itch-data-it-closes-fda-approval