6月11日，西班牙巴塞罗那，SpliceBio是一家临床阶段的基因药物公司，是解决大基因突变引起的疾病的蛋白质剪接的先驱，宣布完成1.35亿美元的B轮融资，由新投资者EQT Life Sciences和Sanofi Ventures共同领投，罗氏风险投资基金以及所有现有投资者参与：New Enterprise Associates, UCB Ventures, Ysios Capital, Gilde Healthcare, Novartis Venture Fund,和Asabys Partners。2022年2月该公司完成5000万欧元A轮融资。2023年SpliceBio与Spark therapeutics达成2.16亿美元合作协议。

这笔资金将用于推进SpliceBio用于Stargardt疾病的主要基因治疗候选药物SB-007的临床开发，包括正在进行的介入性1/2期ASTRA研究和观察性POLARIS研究。SB-007是第一种经美国FDA批准进入Stargardt疾病临床开发的双腺相关病毒(dual AAV)基因疗法。SB-007还获得了英国药品和保健品监管局(MHRA)的临床开发监管许可。

Stargardt病是一种遗传性视网膜疾病，由ABCA4基因突变引起，导致进行性视力丧失和失明，目前尚无批准的治疗方法。SB-007旨在通过产生全长ABCA4蛋白的功能性拷贝来解决该疾病的潜在遗传原因，该拷贝有可能治疗所有患者，无论其特定的ABCA4突变如何。所得款项还将用于加速SpliceBio在眼科、神经病学和其他未公开的适应症中的AAV基因治疗项目，这些项目利用了该公司专有的蛋白质剪接平台。

SpliceBio首席执行官兼联合创始人Miquel Vila Perelló博士表示：“这项融资标志着SpliceBio的一个关键里程碑，因为我们推进了SB-007治疗Stargardt病的临床开发，并继续扩大我们在眼科、神经病学及其他领域的产品线。这些高质量投资者的支持突显了我们项目的实力和我们独特的蛋白质剪接平台及其为当今无法治愈的疾病解锁基因疗法的潜力。我们正在建立一家能够引领下一波基因药物的公司。”

SpliceBio正在重新定义和扩大基因疗法可以解决的疾病范围，解决AAV载体的根本局限性，即它们无法递送超过4.7kb碱基的有限包装能力的基因。许多遗传性疾病仍然无法治疗，因为必要的基因太大，无法放入AAV载体中。SpliceBio独特的蛋白质剪接平台利用了普林斯顿大学最初开发的一种名为内含子的专有工程蛋白质家族。该公司的技术能够将基因分裂成两个(或更多)转基因，然后使用双AAV载体进行递送。一旦进入细胞，每个转基因的DNA被转录成mRNA并翻译成蛋白质。SpliceBio的工程化内含子旨在组装治疗疾病所需的全长蛋白质。

EQT生命科学公司董事总经理Daniela Begolo表示：“我们很自豪能够支持SpliceBio，这是下一代遗传医学公司中的先驱。其蛋白质剪接平台旨在提供一种新的解决方案，利用AAV传递大基因，这是该领域最紧迫的挑战之一，体现了我们支持转型科学的承诺，可以有意义地造福患者的生活。”

赛诺菲风险投资公司合伙人Laia Crespo表示：“凭借其领先项目SB-007的令人信服的数据和高度差异化的平台，我们很高兴能够支持SpliceBio应对遗传药物的根本挑战。通过其新型AAV载体蛋白质剪接技术能够递送大型复杂的基因，SpliceBio有可能对基因治疗领域产生重大影响，并为患者提供一流的治疗。”

罗氏风险投资基金负责人Carole Nuechterlein表示：“我们对该团队的强大执行力、SB-007在Stargardt病中的发展势头以及该平台解锁一类新型基因药物的潜力印象深刻。我们很自豪能在SpliceBio通过临床开发推进其领先项目并探索其他高影响力适应症的关键发展阶段为其提供支持。”

英文链接：

https://www.prnewswire.com/news-releases/splicebio-secures-135-million-series-b-financing-to-advance-lead-program-sb-007-in-stargardt-disease-and-expand-pipeline-of-genetic-medicines-302477915.html#:~:text=BARCELONA%2C%20Spain%2C%20June%2011%2C%202025%20%2