今年4月，美国及欧洲的生物医药行业共发生17起融资事件，融资规模达12.69亿美元(约91.13亿人民币)，其中值得关注的有：

自免领域仍是热点：4月，多家自免药企获得大额融资，如融资1.21亿美元的Merida Biosciences、1.1亿美元的RayThera、1亿美元的Granite Bio、9000万美元的Attovia Therapeutics等;

前沿技术路线与新靶点受到关注：4月，新一代RNA编辑疗法公司抑制剂公司AIRNA 、眼科基因疗法公司Atsena、CNS药物公司Neurona、心脏病药企Imbria 等前沿技术公司均获得大额融资。

1、AIRNA：新一代RNA编辑药企

4月1日，AIRNA宣布完成1.55亿美元B轮融资。本轮融资由Venrock Healthcare Capital Partners、Forbion Growth领投，RTW Investments、Nextech Invest、ARCH Venture、Forbion Ventures、ND Capital等机构跟投。

AIRNA由著名Biotech投资机构ARCH Venture Partners孵化设立，是一家致力于开发变革性的RNA编辑药物的公司。公司技术源于联合创始人德国图宾根大学Thorsten Stafforst和美国斯坦福大学Jin Billy Li的开创性研究。

AIRNA旗下技术平台RESTORE+™，可优化寡核苷酸序列、化学和递送，实现精确、高效和安全的RNA编辑，通过修复有害的基因变异或引入有益的变异来为重症或慢性疾病提供功能性治愈，有潜力实现最佳的药效、安全性和给药方式。

AIRNA的首个候选产品是AIR-001，目前准备进入治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的临床研究。AIR-001可精确修复SERPINA1突变(PiZ)，以解决肺部和肝脏疾病的根本原因，并恢复功能性M-AAT的产生，且具备皮下给药的便利性和良好的耐受性。

公司 CEO Kris Elverum曾任Diagon Therapeutics的首席执行官，并在Rubius Therapeucs、Turnstone Biologics和SQZ Biotech担任过多个高级管理职位; 首席医疗官Jacob Elkins博士在临床开发和转化神经科学方面拥有20多年的领导经验，曾任Sarepta Therapeutics的发展科学主管和首席医疗官，支持开发首个被批准用于治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法。

在一级市场，公司在两年内完成了两轮融资：

2023年9月，AIRNA宣布完成3000万美元的A轮融资， 本轮融资由ARCH Venture Partners领投，ND Capital, Fast Track Initiative (FTI), Novalis和Codon Capital跟投;

2024年7月，AIRNA宣布完成6000万美元的A+轮融资， 本轮融资由由Forbion领投，Ono Venture、Alexandria Venture等机构跟投。

2、Atsena Therapeutics：眼科基因疗法新锐

4月2日，Atsena Therapeutics宣布完成2亿美元的种子轮融资。本轮融资由贝恩资本与Wellington Management领投，Lightstone Ventures、Sofinnova、Abingworth、Foundation Fighting Blindness、Hatteras Venture、Osage University Partners、Manning Family Foundation等机构跟投。

Atsena Therapeutics成立于2019年，是一家致力于开发眼科基因疗法的公司，专注于治疗和预防遗传性视网膜疾病(IRDs)，目标是逆转或阻止由基因突变导致的失明。

公司核心技术围绕腺相关病毒(AAV)载体的优化与创新，其扩散衣壳技术(AAV.SPR)可能改变传统视网膜基因治疗的递送方式。

Atsena目前有三款已经披露的药物，主打药物ATSN-101是首个针对 Leber先天性黑朦1型(LCA1)的基因疗法，目前已完成临床1/2期试验，并取得积极结果，已获得罕见儿科疾病、孤儿药和再生医学高级疗法认证。ATSN-101已与日本新yaku株式会社达成合作协议， 正在推进全球关键试验。

ATSN-201是用于治疗X连锁视网膜劈裂症(XLRS)的基因疗法，通过玻璃体内注射实现基因载体在视网膜的高效扩散，避免传统视网膜下注射的手术风险，计划下半年发布临床I/II期研究数据，药物已被授予快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药指定。

ATSN-301是一款双重AAV载体基因疗法，用于预防Usher综合症(USH1B)，目前处于临床前阶段。

公司 CEO Patrick Ritschel在生物技术行业拥有30多年的经验，曾创立Torque Bio(环状RNA公司)、StrideBio(AAV基因治疗公司)、基Bamboo Therapeutics(被辉瑞以6.45亿美元收购)等多家生物技术公司，目前担任弗里德赖希共济失调研究联盟(FARA)的董事会成员。

首席医疗官Kenji Fujita博士是一名内科医生和心脏病专家，拥有20多年的经验，曾领导了五款药物的上市申请。Fujita博士曾任Alnylam Pharmaceuticals的临床开发副总裁，负责OXLUMO™的成功申请和注册，亦曾任Alexion Pharmaceuticals担任临床开发职务与默克公司(Merck)担任心血管临床开发职务，并担任新兴市场研发小组的临床开发主管。

3、Merida Biosciences：Third Rock Ventures孵化的自免新药公司

4月8日，Merida Biosciences宣布完成1.21亿美元的A轮融资。本轮融资由贝恩资本生命科学、BVF Partners和Third Rock Ventures共同领投，谷歌风投GV、Perceptive Xontogeny Venture Funds等机构跟投。

Merida于2022年由Third Rock Ventures孵化设立，专注开发针对自身免疫性疾病和过敏性疾病的创新疗法，致力于从疾病根源入手，解决患者的核心痛点。公司选择致病抗体的选择性清除作为研发方向，通过独特的设计，抗体样分子(antibody-like therapeutics)能精准识别并中和致病抗体，同时激活人体天然清除机制，从源头消灭抗体及其产生的B细胞。

Merida的蛋白质工程平台产生独特的Fc疗法，可通过利用人体清除抗体复合物的天然机制，选择性地鉴定和结合特异性抗体，并靶向它们进行快速彻底的消除，同时通过改造抗体Fc段，优化对靶点的结合力和清除效率，延长药物半衰期，不仅提升疗效持久性，还可能将给药频率从现有疗法的数周一次延长至数月一次，显著改善患者依从性。

在适应症的选择上，Merida并没有选择竞争白热化的“热门疾病”赛道，而是聚焦于目前治疗手段仍较有限的疾病：首先，公司进入临床阶段的候选药物瞄准Graves’ 病(甲状腺功能亢进相关自身免疫疾病)，并有可能进一步拓展到相关的甲状腺眼病(Thyroid Eye Disease)。接下来，公司还计划快速推进针对食物过敏和原发性膜性肾病(PMN)的项目。

在罕见病领域得到验证后，Merida可将技术快速扩展至过敏、肾病等领域，具备“一石多鸟”的研发效率，符合资本青睐的“平台型公司”标准。

公司CEO Adam Townsend拥有超过20年的全球生物制药经验，曾担任Apellis的首席运营官，领导美国和国际商业和医疗事务组织，亦曾在Biogen担任商业和企业发展方面的领导职务，领导了神经病学和罕见疾病领域多个重磅产品的成功上市。

首席医疗官Matt Leoni博士曾担任Cerevel Therapeutics(被艾伯维以87亿美元收购)的高级副总裁、Otsuka全球临床开发CNS高级总监。

4、Glycomine：赛诺菲支持的罕见病新秀

4月16日，Glycomine宣布完成1.15亿美元的C轮融资，本轮融资由CTI Life Sciences Fund、abrdn管理的基金和Advent Life Sciences领投，Novo Holdings、Sanofi Ventures、Abingworth、RiverVest、Sanderling Ventures、Chiesi Ventures、Remiges Ventures和Asahi Kasei Ventures等机构跟投。

Glycomine成立于2016年，是一家致力于开发罕见病药物的生物技术公司，目前专注于开发治疗PMM2-CDG的药物。

PMM2-CDG是由磷酸甘露糖酶2(PMM2)的基因突变引起的，这导致蛋白质活性降低。甘露糖-1-磷酸的缺乏会破坏N-糖基化过程，导致一系列临床症状，在许多情况下可能危及生命。PMM2-CDG是最常见的糖基化障碍类型，占所有遗传性糖基化障碍患者的60%，目前尚无获批疗法，存在巨大的未满足医疗需求。

Glycomine的药物GLM101是一款甘露糖-1-磷酸替代疗法，通过脂质纳米颗粒(LNP)技术进行包裹，不仅显著延长了药物半衰期(从5分钟延长至80小时)，还能有效促进药物进入细胞内部发挥作用。目前，GLM101正在开展针对成人和2岁以上儿童开展临床2a期试验。

公司 CEO Steven Axon拥有超过20年的生物医药行业经验，曾担任Prothelia的首席执行官、Apellis Pharmaceuticals的首席商务官，亦曾在瑞士和美国的Serono和Merck KGaA工作，担任企业战略、联盟管理和业务发展方面的领导职务。

在一级市场，自2016年以来，Glycomine先后完成了三轮融资：

2016年11月，Glycomine宣布完成1200万美元的A轮融资，由Sanderling Ventures领投，Chiesi Ventures以及现有的高净值个人和患者提供支持;

2019年8月，Glycomine宣布完成3300万美元的B1轮融资，由Novo Holdings领投，旭化成制药、Mission Bay Capital、Sanderling、Chiesi Ventures等机构跟投;

2021年6月，Glycomine宣布完成3500万美元的B2轮融资，由Abingworth和Sanofi Ventures领投，RiverVest Venture、Remiges Ventures、Novo Holdings、旭化成等跟投。

5、RayThera：华人创业老兵新创小分子药企

4月4日，RayThera宣布完成1.1亿美元的A轮融资。本轮融资由Foresite Capital和OrbiMed共同领投，TTM Capital(齐济投资)跟投。

RayThera是一家致力于开发炎症免疫领域的小分子药物的药企，由董庆博士(Qing Dong, Ph.D.)和洪真博士(Gene Hung, M.D.)等联合创立。

公司产品线中，自免领域的TNF-α小分子抑制剂候选药物专利已经披露。

公司CEO 董庆博士拥有超过25年的生物医药行业经验，曾是XinThera的创始人兼总裁，XinThera在2023年5月被吉利德收购，亦是小分子炎症生物技术FronThera的创始人(被Foresite Capital收购其TKY2抑制剂后改名Alumis后在美股IPO)，并在2021年2月成功收购后担任其总裁和首席战略官。在此之前，董庆博士曾担任恒瑞医药的首席战略官、武田和Triad Therapeutics担任药物化学家。

联合创始人兼首席科学家Gene Hung博士，亦是XinThera与FronThera联合创始人，此前他曾在Ionis Pharmaceuticals担任执行董事十余年，为开发Spinraza和HTTRx做出了贡献。

2015年，董庆博士和洪真博士联合创立了Fronthera(国内药企海思科投资)，开发出了小分子TYK2，于2021年，将TYK2抑制剂以6000万美元首付款和最高达1.2亿美元的里程碑付款出售给Foresite Capital孵化的公司Alumis(详见核心资产来自中国，累计融资超7亿美元的药企完成上市)。

2021年，董庆博士和洪真博士联合创立了XinThera，主要聚焦市场巨大但靶点难成药的肿瘤和自体免疫疾病领域，累计完成8000万美元的融资，投资者包括OrbiMed、Foresite Capital和齐济投资，后于2023年被吉利德约10亿美元收购。

6、Neurona Therapeutics：新一代CNS药企

4月3日，Neurona Therapeutics宣布完成1.02亿美元的融资。本轮融资投资人包括Fidelity、the Column Group、Soleus Capital、Viking Global、Cormorant、Soleus Capital、LYFE Capital、Euclidean Capital、UCB Ventures、Willett Advisors、UC Investments、YK Bioventures、Berkeley Frontier Fund、Ysios Capital、Alexandria Venture 和Spur Capital等机构。

Neurona由旧金山加利福尼亚大学的前沿神经科学家和干细胞先驱创立，基于近二十年的研究，公司建立了一个强大的再生医学发现平台，并开发了专有方法来制造特定类型的完全分化的神经元、神经胶质和基因编辑的细胞治疗候选物，用于靶向递送到受损的神经系统中。

NRTX-1001是一种针对药物难治性内侧颞叶癫痫(MTLE)的同种异体细胞疗法候选药物，靶向癫痫发作区，以增强GABA能抑制，减少癫痫发作活动，修复受影响的神经网络。NRTX-1001以单次、一次性剂量给药，旨在持续并提供长期癫痫发作抑制。

2024年12月的美国癫痫学会年会上，Neurona发布了正在进行的NRTX-1001 GABA能中间神经元细胞治疗成人耐药性单侧MTLE的开放标签1/2期临床试验的低剂量(n=5)和高剂量(n=6)队列的最新数据。

结果显示，在给药后7至12个月测量的低剂量组中，致残性发作从基线减少了92%(中位数)，80%的受试者报告癫痫发作减少了80%以上。值得注意的是，两名受试者在单次NRTX-1001给药后，癫痫发作减少了97%以上。该疗法表现出良好的安全性，迄今为止没有报告与NRTX-1001相关的不良事件。

Neurona正准备启动一项名为Epic的单一关键3期试验。这项双盲、随机对照研究将在药物难治性MTLE成年患者中评估NRTX-1001与假疗法对照的效果，这项试验的结果将支持潜在的药物批准的监管申请。

2024年2月，Neurona完成由Viking Global Investors和Cormorant Asset Management共同领投的1.2亿美元融资。

7、Imbria Pharmaceuticals：心脏病领域潜在颠覆者

4月10日，Imbria Pharmaceuticals宣布完成5750万美元的B轮融资。本轮融资由Deep Track领投，AN Ventures、Catalio Capital、Cytokinetics、RA Capital、SV Health investors等机构跟投。

Imbria由医生团队创立于2018年，专注于将细胞代谢研究转化为创新疗法，开发临床抑制剂来恢复患者能量代谢能力，以填补心脏代谢疾病领域的治疗需求。

Imbria的核心管线Ninerafaxstat是一种新型心脏线粒体调节剂和部分脂肪酸氧化(pFOX)抑制剂，通过靶向抑制3-KAT这一关键酶，实现了对心肌细胞线粒体能量代谢的调节，既能适当调节脂肪酸代谢，又不会过度影响供能，还能促进心肌细胞利用葡萄糖，减少了对其他器官代谢的干扰。

目前，Ninerafaxstat精准锁定三类存在巨大未满足需求的心血管疾病领域：非梗阻性肥厚型心肌病 (nHCM) 、稳定型心绞痛以及射血分数保留型早期心力衰竭 (pre-hfpef)。

Ninerafaxstat已完成临床二期试验，并在临床一期和二期的试验中表现出良好的安全性和耐受性。

公司 CEO Alvin Shih博士拥有丰富的行业经验，曾任Catamaran Bio的首席执行官兼总裁、disarmament Therapeutics(被礼来以13.6亿美元收购)和enzyme Therapeutics(被住友收购)的首席执行官，亦曾在Pfizer罕见疾病研究部门担任首席运营官。

首席科学官Arash Yavari则同时担任伦敦生物技术咨询组织Weatherden的高级药物开发临床医生，并且是拉德克利夫医学系的大学研究讲师和首席研究员。

8、Attovia Therapeutics：炎症免疫新药公司

4月15日，Attovia Therapeutics宣布完成9000万美元的C轮融资。本轮融资由Deep Track Capital领投，Vida Ventures、Sanofi Ventures、Mirae Asset Capital Life Science、Frazier Life Sciences、venBio、Goldman Sachs Alternatives、Nextech Ventures、Cormorant Asset 、EcoR1 Capital、Marshall Wace和Illumina Ventures等机构跟投。

Attovia成立于2023年6月，由蛋白组学公司Alamar Biosciences与著名生物医药投资机构Frazier Life Sciences联合孵化设立，技术来自Alamar Biosciences的双表位纳米抗体技术Attobody。

Attovia的核心产品为长效IL-31抗体、IL-31/IL-13双抗，用于治疗特应性皮炎和其他瘙痒疾病。目前，公司的在研药物包括：

ATTO-1310：一款靶向IL31且具有延长半衰期的ATTOBODY，目前处于临床一期研究阶段，用于治疗特应性皮炎和其他瘙痒性疾病;

ATTO-002：一款靶向IL31xIL13的配体捕获物(ligand trap)的双特异性抗体，旨在为特应性皮炎和潜在的慢性自发性荨麻疹、结节性痒疹和其他炎症性皮肤病提供突破性疗效和方便的给药，计划在2025年下半年开始使用ATTO-3712进行1期临床研究。

早期研发管线。ATTO-004，一种针对IBD的多特异性候选药物，以及另外两个多特异性发现阶段项目。

Alamar的创始人为罗宇龄和陈世平，两人曾是中科大校友，也是多年的连续创业伙伴，两人先后共同创办了Panomics、ACD，其中Panomics于2008年被Affimetrix以7300万美元收购，ACD于2016年被Bio-techne以3.3亿美元收购。