编者按

中国生物医药行业的发展已经与世界融为一体。无论是创新药管线数量，还是资产质量，中国都已成为全球医药市场版图中举足轻重的一极。当中国创新药走出国门实现各种零的突破，当跨国药企纷纷瞄准中国早期项目作为外部创新的重要来源，我们都能感受到中国创新药全球化竞争的序曲已经唱响，未来也将会是中国创新药发展的必由之路。

中国创新药全球化竞争并不只是药物研发竞赛单一维度的动作，而是囊括了政策研究与分析、市场洞察与开拓、跨境交易与合作、公司战略转型……等更多维度的商业内涵。医药魔方期望立足于此行业趋势，通过公司案例研究、独家专访、深度行业分析等多种形式输出媒体内容，为中国医药的决策者们提供有价值的信息和洞见，一同探索中国创新药的全球化发展路径!如果你有任何关于中国创新药如何实现出海/国际化的分享话题，欢迎与我们联系。

7月3日，迪哲医药宣布，舒沃替尼通过优先审评程序在美获批上市，由此成为目前全球首个且唯一在美获批的EGFR 二十号外显子插入突变(ex20ins)非小细胞肺癌(NSCLC)领域国创新药。其在分子设计的源头进行了重大创新，突破难治靶点，是中国首个独立研发在美获批的全球首创新药。

一些机构已经给出了乐观预测，舒沃替尼全球市场销售峰值有望超百亿人民币，成为下一个“十亿美元分子”。

百济的泽布替尼、传奇生物的西达基奥仑赛之后，中国创新药的全球化竞争需要这样的具有引领意义的明星药物，因为众多国内药企虽已踏上国际化征程，但通过新药在美获批，展现中国药企强劲源头创新能力与国际临床试验运作实力的案例，仍是凤毛麟角。而只有看到才会相信，先行者跨出的每一步对于中国创新药行业来说，都是往前迈进的一大步。

中国创新药行业已经逐步认识到了源头创新的重要性，也认识到了全球化竞争的必要性，但在如何参与全球化竞争上，仍然面临路径困惑。因此，迪哲医药通过源头创新如何走出一条全球化竞争之路，“迪哲路径”对本土Biotech有什么借鉴意义，在当下的产业语境下，尤其值得探讨。

因此，医药魔方近期专访了迪哲医药董事长、CEO张小林博士，他讲述了舒沃替尼在美获批背后的故事，以及参与全球化竞争的“迪哲路径”。

中国Biotech，自带全球竞争基因

今年5月上旬，针对舒沃替尼的新药审批，迪哲医药和FDA开了一场最简短的会议，会议大概只持续了5分钟左右，当时，迪哲的管理团队就清楚，舒沃替尼在美获批已成定局。

这是迪哲医药首次在美申报新药上市，就获得了FDA的一路绿灯。完全依靠“零经验”团队，在FDA申报过程中，实现零发补一次性受理，成功斩获优先审评，并“零缺陷”通过FDA核查。这不仅在国内Biotech中很少见，即使跨国药企也不容易做到。

张小林对此表示，迪哲医药是一个创新与学习型组织，团队以高效的学习和跨部门协作，确保申报资料精准契合FDA的严苛标准。本次新药申报正是迪哲“全球创新、学思笃行、志在必得”核心价值理念的极佳践行。

迪哲前身为阿斯利康全球唯一的肿瘤转化科学研究中心，公司研发管理团队参与了阿斯利康全球所有研发战略的评估，这为迪哲带来了国际化的宽广视野和与之相匹配的研发实力。在张小林看来，从成立那天开始，迪哲就定位全球竞争是一件最自然不过的事情。

迪哲医药的全球竞争有三点核心策略：第一，洞察未被满足的临床需求;第二，在有竞争力的领域竞争;第三，追求技术壁垒。

张小林进一步解释道，“国际化竞争最重要还是差异化优势。有些领域迪哲选择不去竞争，但是，在迪哲的竞争领域内，我们能够与全世界任何一家公司竞争。”

舒沃替尼的研发就很好的说明了迪哲医药的全球竞争策略。

迪哲选择肺癌这个方向源于阿斯利康的科学传承。作为奥希替尼的立项团队，迪哲的科学家对于奥希替尼的每一个原子的结构，每一个原子所在的位置都有深刻的理解。

“在做这个项目的时候，我们积累了很多经验。当时就发现，奥希替尼即使双倍剂量，对EGFR ex20ins NSCLC疗效也极其有限，必须得找到一个全新的化学分子。”张小林解释：“EGFR ex20ins突变有100多种亚型，这个分子既要有一定的刚性，又要有足够的柔性，能够对一百多种不同的蛋白结构都有效，这很考验分子的设计。”

2018年，迪哲从阿斯利康独立出来一年多以后，找到了一个突破口，并很快设计出了舒沃替尼的分子结构。

当时，舒沃替尼在该领域小分子药物的全球研发进度排名第三。而在舒沃替尼之前的波齐替尼以及莫博赛替尼，均已折戟这一全球公认的难治靶点。

如今，舒沃替尼已成为全球唯一获批治疗EGFR ex20ins NSCLC的口服小分子靶向药，在肺癌靶向治疗这个长期由海外药企主导的领域，意味着中国创新药企从“跟跑者”成为“引领者”。

全球竞争的迪哲路径

回溯舒沃替尼的研发历程，可以总结出一条迪哲医药参与全球竞争的路径。

舒沃替尼临床前转化医学研究于2019年发表在AACR上，这也是舒沃替尼第一次在国际舞台上亮相，此后便不曾缺席。

2023年ASCO上，舒沃替尼首个关键临床研究“悟空6”(WU-KONG6)斩获口头报告，该研究数据据同年发表于国际权威期刊《柳叶刀∙呼吸医学》。

2024年，则是舒沃替尼在ASCO上的高光时刻，其全球首个注册临床研究“悟空1B”(WU-KONG1B)的研究数据以口头报告形式公布。此次在美国获批，正是基于“悟空1B”的研究结果，这成为迪哲“全球创新”征程的重要里程碑。

至此，舒沃替尼的临床研究成果已累计亮相世界顶级学术会议/期刊超24次。

并且，迪哲一直坚持所有管线从I期临床开始全球同步开发，国际多中心临床的验证，有效避免了监管层面的不确定性。迪哲的国际多中心临床试验不乏国际顶级PI牵头。例如，"悟空1B"主要研究者(lead PI) 是美国哈佛大学医学院附属丹娜法伯癌症研究院的Pasi A. Jänne教授，在全球肺癌领域享有极高知名度。

对于迪哲医药来说，这是一款有全球竞争力的创新药临床开发的必然路径——尽早在国际多中心临床中验证，与国际知名专家合作，进而在国际舞台上赢得声誉。

目前，迪哲已建立了7条具备差异化竞争优势的源头创新管线，在全球多个国家和地区开展国际多中心临床试验。张小林预测，未来3到5年，迪哲大概有3到5个新产品会陆续上市。张小林的自信，源于公司已经形成了参与全球竞争的国际化路径，由此可以不断复制。

“靶点是科学，做药则是工程。”张小林对医药魔方分析。“工程意味着，在开始之前我们对于要做成一款什么样的药要有指标，合理的指标建立在转化科学的基础之上，建立在我们对临床未被满足的需求的深刻理解之上。并把临床需求转换成药物设计的指标，一旦明确指标，必须严格贯彻执行。”

据介绍，迪哲几乎所有的分子在临床上设定的第一个剂量就是有效剂量。舒沃替尼就是一个最好的例子，在爬坡阶段4个坡就爬到了推荐剂量。当时的竞争对手武田爬了11个坡，一个爬坡至少耗时两到三个月，就此节约了一年左右的时间。

“我们做研发，要问三个问题。第一，产品在临床上要解决什么问题;第二，如何设计临床试验来验证产品设计理念;第三，能不能做出这个产品?这三个问题的顺序很重要。不能把‘我们能不能做到’放在第一位，否则你能做到的，往往就是me-too或者me-worse的产品。”张小林说。

总结来说，迪哲路径的真正要义在于背后的决策方式：科学为本，以终为始。

一种新的可能性

2017年，迪哲医药管理团队、国投创新、阿斯利康全球共同出资成立迪哲医药，2021年12月，迪哲在A股上市，这四年，在国内创新药行业，是PD-1类产品的黄金时代。

当然，如今，PD-1靶点内卷已经成为了一桩行业公案，背后则是fast -follow类药品在中国商业化逻辑的解体。国内市场足够大的幻想破灭，中国创新药必须参与全球化的竞争;立足于此的投资逻辑也跟着解体了。以临床需求为导向后，投资人的兴趣变了。今天，投资人不会再会去投PD-1，创新药投资的底层逻辑是看全球前三的项目。

在新的投资逻辑下，迪哲无疑是最符合标准的明星公司。今年4月，迪哲宣布已顺利完成定增，募集资金总额为17.96亿元，根据发行情况报告书，共有24个认购对象参与了本次发行申购，其中包括多家市场主流大型机构投资者。在当下的市场环境下，这足以说明迪哲的竞争力和市场认可度。

然而，成立至今，迪哲只在2020年完成过一轮融资，张小林也拒绝过不少理念不合的投资机构。

“我们一定要去理解临床上未被满足的需求在哪里，差异化的竞争优势在哪里，而不是什么热门就做什么，也不能因为我们能做什么就做什么，更不会因为融资等原因就把一个达不到标准的化合物推上临床。”接受医药魔方采访时，张小林的发言掷地有声。

选择源头创新，全球竞争，独立开发，再到自主申报在美获批，每一个决定都意味着迪哲选择了一条难走的道路，也意味着在很长一段时间内，这些决定不容易为投资人和市场所理解。

“我们一路走过来，任何地方都有挑战，但在我们看来，没有哪一个挑战是飞跃鸿沟式的。外界看来翻天覆地的转型，在我们看来，其实是水到渠成、自然做出的选择。”张小林说。

如今，国内的创新药生态已经发生了巨大的变化。但是，只有看到才会相信。对于源头创新的价值，对于中国药企参与全球化竞争的价值，迪哲如今提供了一个非常有说服力的案例。

因此，在当下，迪哲的成功对行业来说更具引领意义，迪哲给中国创新药企展现了一种全新的可能性。

从能力到路径再到一种可能性，行业更加清晰的看到，中国创新药正改写全球医药创新版图，逐渐跻身全球新药研发第一梯队。