导语

6月27日，云顶新耀研发日宣布了在自体生成CAR-T惊艳的临床前数据;6月30日，艾伯维以21亿美元收购了也只有临床前数据的自体CAR-T公司Capstan。

今年2月，《Nature》刊发BioNTech肿瘤治疗性疫苗降低了胰腺癌术后患者86%复发的试验结果。研发日上，云顶新耀报告了其肿瘤治疗性疫苗在IIT研究中，针对晚期肺癌患者引发特异性免疫反应的初步结果。

对于一家四年前才开始自研的公司，这不是巧合，而是其前瞻性研发战略从蓝图到执行的成果。

云顶新耀如今已成为一家集自体生成CAR-T技术平台，mRNA技术平台，以及大单品商业化平台三位一体的Biopharma，其价值还将在未来持续显现。一切都是水到渠成。

2022年底，云顶新耀新管理层团队划定了未来两年及以后的战略弧线：俯身深耕商业化“效率革命”、穿越低谷;昂首坚定瞄准mRNA的星辰大海。一边是扭转困局的背水一战，另一边是激活手中mRNA平台创新势能、去锚定未来的战略落子。

彼时，整个mRNA产业处在从狂热到理性的回调期，市场观望情绪浓厚，诸多探索者声音沉寂在迷雾中。

但2025年，也就是云顶新耀一跃成为Biopharma这一年，其“商业化效率革命”锤炼出的产业化能力，与mRNA历史性的快突破节奏，形成了恰到时机的共振。

BioNTech个体化肿瘤疫苗可使胰腺癌术后患者复发风险降低86%;Capstan自体生成CAR-T mRNA递送技术获艾伯维21亿美元溢价收购……mRNA正式跨越传染性疫苗范畴，在肿瘤治疗与体内细胞疗法等领域纵深探索，技术可行性、临床价值与全球资本形成了闭环。

低调打地基的云顶新耀，出击了。

最新研发日活动上，其自研AI+mRNA技术平台系统亮相，基于该平台开发的三款核心产品——通用型现货肿瘤治疗性疫苗EVM14，个性化肿瘤治疗性疫苗EVM16以及与Capstan同处一条赛道的自体生成CAR-T，显露了云顶新耀站在巨人肩膀上开辟新路的野心。至少在现阶段，云顶新耀是国内唯一明确三线并进的药企。

E药经理人连续5年持续跟踪报道云顶新耀，与现有灵魂人物罗永庆有过数次深度对话。他是一位极具个人风格的管理者：说着云淡风轻的话，做着干脆利落的事。“云顶新耀不入‘红海’，而是要找到并深耕‘蓝海’。”同时，下了决定，就不会战略摇摆。“战略摇摆，往往是对未来预期的确定性不够。”‌

2022年聚焦mRNA蓝海时的笃定，2023年转向治疗性产品的敏捷，再到如今开启新航道的魄力，一切都是想要成为mRNA“深耕者”“颠覆者”的必然轨迹。这亦是罗永庆带着团队“享受创新过程”的开拓精神与“扛住压力、使命必达”担当的完美结合。

新赛道，够大、够前沿，这是第一感觉。但危险，紧随其后。所有人都知道，mRNA领域，先驱与先烈往往只有一纸之隔，每个技术深坑都可能吞噬所有先发优势。

云顶新耀，真的准备好了吗?

01

从痛点出发的蓝海战略

在生物医药行业的长周期特性下，创新药企的战略决策往往需要3-5年才能显现其真正价值。企业必须精准把握三大核心要素：首先，找到足够大的赛道，通过深度分析竞争对手的技术布局，洞察行业技术演进轨迹;其次，前瞻性预判市场需求的演变趋势;更重要的是，最好锁定那些具备颠覆性变革潜力的赛道(市场规模足够支撑商业回报)、且正处于技术拐点的关键领域。 

 “我们只押注可以改变世界/行业的突破性技术。”CEO罗永庆说到，“这是云顶新耀的战略定位。”

从最初传统小分子药物，小分子靶向药物，到以PD-1/PD-L1抑制剂为代表的大分子靶向药物，以CAR-T为代表的突破性细胞治疗技术，再到现今最前沿的mRNA疗法，生物医药领域经历了革命性的发展历程。

然而，现有疗法仍面临着重大挑战：受限于肿瘤微环境免疫细胞浸润不足和难以诱导持久免疫记忆，免疫检查点抑制剂对 “冷肿瘤”(如胰腺癌)疗效有限;CAR-T疗法则存在制备成本高昂、需淋巴清除预处理、体内扩增不可控、细胞质量控制困难等产业化瓶颈。mRNA技术为突破这些局限提供了创新解决方案：

通过LNP递送系统编码肿瘤抗原，重塑免疫微环境;

利用自有免疫激活特性诱导强效T细胞应答;

支持个性化新抗原疫苗开发。

这种“信息即药物”平台将传统药物开发范式转变为了可编程的生物信息设计，使人体成为自身生产药物的“智能工厂”。马斯克曾有这样一段比喻：mRNA如同一段程序，编码mRNA的序列可以产生不同的蛋白，生成这些蛋白就可以成为治疗自身疾病的药物。“基本上你可以用mRNA治愈一切。mRNA就像计算机程序，通过对这种合成病毒进行编程，就可以执行你所需的任何操作，甚至把人类变成蝴蝶。”

叠加今年系列催化剂的连续释放，mRNA这一技术再次站上了时代风口。

可以说，mRNA技术正经历一场革命性的蝶变，其应用正从预防性疫苗，向癌症、自免治疗等更广阔领域加速拓展，同时其与CAR-T的联合，直击现有CAR-T，及以病毒载体为递送的自体生成CAR-T的痛点上。站在全局视角，其颠覆性突破正在重构行业底层逻辑，传统竞技场的游戏规则已被彻底改写。

然而，现在敢于高举mRNA旗帜的企业，必须具备扎实的技术底盘。

云顶新耀的战略布局，精准把握了mRNA技术的颠覆性价值。同时，云顶新耀构建了一个涵盖抗原设计、序列优化、递送系统到规模化生产的mRNA完整产业链平台，平台四大特征凸显：全流程，自主可控，端到端，以及有AI算法加持。

与多数聚焦单一技术的Biotech不同，放眼至全球，拥有这样完全整合平台的企业，还是极少数。

2021年，云顶新耀开始布局mRNA技术，自那时起，这家公司完成了几连跳：平台验证(mRNA疫苗与BioNTech/辉瑞Comirnaty做了II期“头对头”)、产能落地，解决抗原设计、递送系统等最核心壁垒，建立专利护城河。环环相扣，每一环节能力都在短时间内迅速补齐，如：

用自研第三代“妙算”新抗原算法，筛选出高表达的mRNA序列，让靶蛋白表达水平大幅提升。该突破进一步支撑了“个性化+通用型”治疗疫苗的开发。抗原表达效率瓶颈，以及mRNA稳定性与精确设计之间的矛盾得以缓解。

建立并持续优化自主LNP递送技术平台，内部拥有专用脂质库(超过500种)，可满足疫苗及自体生成CAR-T等多个项目的需求。这一能力赋能两大蓝海的探潜：实体瘤突围;自免疾病治疗路径探索。

完整产业链的最终形成，还与云顶新耀构建的“研发-生产-自主商业化”闭环高度协同，形成了贯穿公司发展主线的长效竞争动能。

万事俱备，东风又至。mRNA的历史性机遇，终于与云顶新耀的产业链能力积累，碰撞出了火花。

02

破圈CAR-T与肿瘤治疗疫苗

基于完全整合、且本地化的AI+mRNA平台，云顶新耀正多路径开发肿瘤及其他治疗性的mRNA药物，并拥有这些产品的全部知识产权及全球权益。两个开发大方向是肿瘤疫苗与自体生成CAR-T，肿瘤疫苗又往三大路径开拓，个性化肿瘤疫苗，肿瘤相关抗原疫苗和免疫调节肿瘤疫苗。

值得一提的是，云顶新耀的自体生成CAR-T，全然走在了全球最前沿，可对标者只有这一领域最领先的公司——Capstan。

Capstan有Interius 、Umoja两大竞争对手，但这两家公司最初都是针对肿瘤而非自免，而且使用的是慢病毒载体。而Capstan用mRNA来触发CAR-T细胞产生，其在权威期刊上发表的研究证实了LNP可在体内对CAR-T细胞进行基因改造。值得一提的是，LNP等非病毒载体递送过程中，mRNA不整合入基因组，仅在胞质内短暂指导CAR蛋白合成，这就促成了一大核心优势——安全性高，可控性强。

云顶新耀的思路和Capstan是一样的。

目前，云顶新耀基于靶向LNP系统(自研)开发的自体生成CAR-T已取得多项临床前验证成果，在非人灵长类动物(猴)模型中，展示出较高的T细胞的转染率、良好的CAR的表达以及优异的B细胞的清除效果，可潜在开发用于肿瘤及自身免疫疾病。值得注意的是，该疗法为现货型产品，可实现大规模生产，患者接受治疗前无需进行淋巴耗竭化疗，同时，整体质量更可控。

自体生成，意味着无需实验室细胞制造和体外扩增，有望解决市面上CAR-T制造过程繁琐、可及性低和价格昂贵的缺陷。Nature杂志预测，自体生成CAR-T的单次治疗成本可能比现有商业化CAR-T疗法低一个数量级。

另外，云顶新耀两款在研肿瘤治疗型疫苗的研发进展，有力验证了其mRNA技术平台的创新能力和产业化潜力。

EVM14——公司首款获FDA IND批准的自主研发新药，预计今年Q3将递交其在国内的临床试验申请。

这款产品具备肿瘤相关疫苗的几大潜在优势：良好的肿瘤特异性;无需进行HLA筛选;现货，适合晚期肿瘤治疗;对比个性化肿瘤疫苗生产成本更低。再一个是，潜在适用于多个瘤种适应证。EVM14靶向5种肿瘤相关抗原，可拟用于非小细胞肺癌、头颈癌等多种鳞癌治疗。

另外，EVM14临床前研究已展现出有效降低肿瘤复发及转移的能力，同时还发现其与免疫检查点抑制剂(PD-1或PD-L1)的联用可以显著增强抗肿瘤活性，这说明，联合用药大有潜力。

EVM16，临床前研究显示出良好安全性和强免疫原性，另外也与PD-1抗体联用后具有协同抗肿瘤效果。今年3月，该产品在国内完成了首例患者给药。当前临床试验初步数据显示，EVM16即使在低起始剂量下也能在晚期患者中引发良好的免疫原性，激发特异性T细胞免疫反应，充分验证了公司自主开发EVER-NEO-1 AI算法的可靠性。

通俗理解，这一管线具备以下亮点：个性化强，误伤健康细胞的概率更小;得益于“妙算”AI系统的优化，可识别出高免疫原性潜力的肿瘤新抗原，并设计出编码数十种肿瘤新抗原的mRNA疫苗;精准递送，精准靶向，通过LNP递送系统在体内进行高效的抗原呈递，激活患者新抗原特异性T细胞免疫。

整体来看，三大在研管线，立项目标一致：用前沿技术突破现有临床痛点，发起“成本革命”，拓宽治疗窗口，极尽发挥mRNA技术使人体成为自身生产药物“智能工厂”这一天然强项。

临床开发策略上，一边，云顶新耀基于mRNA优势可早期介入，聚焦围手术期辅助治疗，同时单药与联用方案探索并行，促成更大的价值释放。另一边，基于产品特点，通用型疫苗EVM14从早期开始直接进入全球研发，个性化疫苗EVM16先在国内两家顶级肿瘤医院启动IIT研究，进一步证实免疫原性和安全性。中国与全球临床开展发生着相互作用，中国丰富的临床资源和国际前沿技术标准，又得以巧妙结合。

03

自我造血与BD的主动权

人类所有的力量，源自耐心加上时间的混合。通往生物医药未来的力量，更是如此。

mRNA是科学、医学、技术甚至人类历史的转折点，序列灵活性这一根本优势决定了广阔的开发空间。但现阶段，mRNA领域还需更多的令人兴奋数据和阶段性成果出来。

好消息是，自今年起，诸多突破连续落地，巨头们纷纷上阵落棋，Moderna有望于2027年推出首个mRNA肿瘤疫苗，BioNTech曾也公开表示努力在2026年推出第一款抗肿瘤产品。

这样的时刻，像是mRNA BD浪潮爆发的前奏。BioNTech已展露了其BD风格：所有项目几乎都处在早期，且不吝以高价寻找适配自身mRNA平台或肿瘤管线的创新标的。在今年这一波出海潮下，可以预见，接下来关于mRNA的授权交易中，中国药企将占据重要席位。

BD的可能性，对于既借鉴国际经验、又发挥本土优势，既把握技术趋势、又创造市场机会的云顶新耀来说，已经具备了。公司目前已与全球Top 20药企广泛建立接洽。

但要不要BD，何时BD?云顶新耀的态度是，不着急。“BD的目的是为了价值创造，我们要做正确的BD，与合作伙伴实现优势互补，最大化发挥产品价值，核心是一场基于长线战略的相互契合。”云顶新耀首席执行官罗永庆在研发日活动上这样强调。

而能确保云顶新耀有灵活选择权的底气，一是基于对自身mRNA技术平台实力的信心，叠加对这一行业发展的信心。

罗永庆曾经在接受E药经理人采访时便说：“从一开始，我们就认为mRNA技术在肿瘤治疗上会有一席之地，而且是突破性的。”他亦在此次研发日上再次强调：“mRNA技术集合了软件式平台、通用型生产平台的优势，具备覆盖从肿瘤到自免、代谢性疾病、传染病、罕见病等多种难治性疾病的药物开发能力。”

二则是，云顶新耀完成了从Biotech到拥有“一个大单品的商业化平台 +自体生成CAR-T技术平台+ mRNA肿瘤治疗疫苗平台”三位一体Biopharma的破圈蝶变。其在“双轮驱动”模式下，技术平台持续迭代产生的内生价值，与商业化管线带来的稳定现金流形成了正向反馈。而这种运营弹性，在当下行业环境中尤显珍贵。

这一点，也正是今年如云顶新耀的中国Biopharma身上展现的范式转变：对BD“祛魅”，超越单纯的BD依赖，始终聚焦自我造血，通过技术沉淀与商业闭环构建确定性，又用自身的确定性去托举成长性。

这种战略的主动性来自于耐赋康、依嘉和伊曲莫德三大商业化产品，追求极致的商业化效率而快速打通的盈利闭环;更来自于对突破性mRNA技术和自体生成CAR-T的前瞻性判断和执着，提前占位蓝海大赛道，逐步打开巨大的价值成长空间。

云顶新耀向市场证明了其价值创造的眼界与能力——赛道是高远的，运营效率与战略一致性是贯彻融洽的，而思维、定力和资源整合能力，也已逐一兑现。

这正是资本市场给予云顶新耀估值溢价的核心支撑。

云顶新耀CEO罗永庆感慨道：“三年前，云顶主动剥离非核心管线，自研布局脱离热门的双抗、ADC领域，主动跃进突破性的mRNA肿瘤治疗疫苗及自体生成CAR-T前沿技术平台，开辟潜力巨大的新蓝海，这凝聚了云顶人的智慧、勇气和定力。”