今日，阿斯利康旗下专注罕见病领域的子公司 Alexion 与长期合作伙伴 JCR 制药公司达成一项价值 8.25 亿美元的协议，引进腺相关病毒(AAV)衣壳技术，以此为契机大力推进基因治疗药物研发。

根据协议内容，Alexion 获得将该AAV衣壳技术应用于其最多 5 个基因组药物项目的权利。作为回报，JCR 制药除了能拿到一笔未披露具体金额的预付款外，若这 5 个项目最终都成功上市，还将收获最高 2.25 亿美元的潜在里程碑付款以及最高 6 亿美元的销售里程碑付款。另外，7 月 8 日盘后发布的声明中提到，JCR 制药将按照净销售额获得分级特许权使用费。

此次合作的核心，是 JCR 制药引以为傲的 AAV 载体平台 ——JUST-AAV。这一平台是 JCR 制药历经多年研发的成果，在提升基因治疗的靶向递送效率方面表现卓越。它具备诸多独特特性，能够巧妙避开肝脏等非目标器官，精准且直接地将治疗药物递送至肌肉、脑部等特定靶标部位，大大降低了药物在非目标组织中的积累，减少了潜在的毒副作用，为基因治疗的有效性和安全性提供了有力保障。凭借这些优势，JUST-AAV 平台在基因治疗领域展现出巨大的应用潜力，尤其在罕见病治疗方面，有望为众多患者带来新的希望。

JCR 制药首席执行官Shin Ashida在声明中满怀信心地表示：“我非常高兴宣布这项针对专有 JUST-AAV 平台的许可协议。我坚信 JUST-AAV 有潜力为罕见病基因疗法的发展带来实质性改变，也十分期待它能在更广泛的疾病治疗领域发挥作用。”

JCR 制药在其本土日本市场拥有丰富的产品线，旗下有多款获批疗法，其中包括用于治疗遗传性疾病亨特综合征的酶替代疗法 Izcargo，以及生长激素药物 Growject，这些药物在临床应用中都取得了不错的效果。

实际上，JCR 制药与 Alexion 的合作并非一时之举，而是已有数年的合作根基。2023 年 3 月，双方首次携手，将目光聚焦于一款潜在穿透血脑屏障的神经退行性疾病疗法;同年年底，双方的合作进一步深化，达成协议共同探索寡核苷酸疗法，为后续的合作奠定了坚实基础。

与此同时，阿斯利康在基因治疗药物领域的布局步伐不断加快。Alexion 在 2023 年 7 月从辉瑞收购了一系列临床前基因治疗项目，借此获得了多项 AAV 资产。阿斯利康当时就表示，这笔交易是对 Alexion 在 2022 年收购基因组药物公司 LogicBio 的战略补充，通过整合资源，进一步完善了在基因治疗领域的产业链布局。

不仅如此，阿斯利康旗下的其他业务板块也在积极发力基因治疗。公司投入大量资金用于基因治疗相关的基础研究和临床开发，与多个科研机构和生物技术公司建立了合作关系，旨在整合各方优势，共同攻克基因治疗领域的技术难题。在人才储备方面，阿斯利康吸引了一批顶尖的基因治疗专家，组建了强大的研发团队，为基因治疗药物的研发提供了智力支持。

从市场布局来看，阿斯利康瞄准了全球基因治疗的巨大市场潜力，尤其是在罕见病和一些难治性疾病领域。通过不断完善产品线，提升技术实力，阿斯利康正努力在基因治疗市场占据一席之地，为全球患者提供更多有效的治疗选择。

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https://www.fiercebiotech.com/biotech/astrazenecas-alexion-strengthens-gene-therapy-offering-825m-aav-capsid-pact