KalVista Pharmaceuticals今日宣布，其新型血浆激肽释放酶抑制剂Ekterly(sebetralstat)已获美国FDA批准，用于治疗12岁及以上成人和儿科患者的遗传性血管性水肿(HAE)急性发作。根据新闻稿，Ekterly是十余年来首款获批的口服按需治疗HAE药物，有望显著改变该疾病的治疗管理方式。

Ekterly的疗效与安全性主要基于3期KONFIDENT临床试验的结果。该试验共随机纳入136名HAE患者，相关研究成果已于2024年5月发表于《新英格兰医学杂志》。分析显示，Ekterly可显著加快患者症状缓解速度，减轻HAE发作严重程度并加快发作终止，且耐受性良好，该药物的安全性与安慰剂相当。

该试验结果也得到了KONFIDENT-S(开放标签延长期试验)的进一步支持。截至2024年9月的数据显示，Ekterly可使患者在发作发生后中位10分钟内开始治疗。最新KONFIDENT-S的数据表明，对于尽管正在接受长期预防治疗，但仍有累及喉部、腹部发作的患者，其症状缓解的中位时间为1.3小时。KONFIDENT-S中针对1700多次发作所观察到的600 mg Ekterly的安全性与KONFIDENT试验中的观察结果一致。

原文：

https://www.businesswire.com/news/home/20250702871458/en/KalVista-Pharmaceuticals-Announces-FDA-Approval-of-EKTERLY-sebetralstat-First-and-Only-Oral-On-demand-Treatment-for-Hereditary-Angioedema